Eksperci: odkrycie na miarę Nobla pomoże leczyć poważną chorobę oczu

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 31 lipca 2014 13:59

Lek, który powstał dzięki odkryciu nagrodzonemu Noblem, może pomóc osobom z tzw. neurotroficznym zapaleniem rogówki, chorobą oczu mogącą prowadzić do ślepoty - oceniają eksperci w dziedzinie okulistyki. Badania są też prowadzone w dwóch ośrodkach w Polsce.

- Obecnie nie istnieje skuteczny schemat leczenia neurotroficznego zapalenia rogówki. Prowadzone aktualnie, również w Polsce, badanie kliniczne jest szansą dla pacjentów na skuteczną terapię - ocenił w rozmowie z PAP prof. Edward Wylęgała, kierownik Oddziału Klinicznego Okulistyki Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Zabrzu.

Jest to jeden z dwóch ośrodków, który rekrutuje pacjentów do badania o akronimie REPARO. Drugim jest Katedra i Klinika Okulistyki II Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, kierowana przez prof. Jacka Szaflika.

W badaniu testowane są krople zawierające tzw. rekombinowany (uzyskany dzięki metodom inżynierii genetycznej) ludzki nerwowy czynnik wzrostu - rhNGF. Jest to odpowiednik naturalnie występującego w organizmie NGF, który został odkryty w latach 50. XX w. przez włoską badaczkę Ritę Levi Montalcini. W 1986 r. Montalcini otrzymała za to Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny.

NGF jest obecny w naszym organizmie w wielu tkankach i narządach, a przede wszystkim w centralnym i obwodowym układzie nerwowym i w oku (w tym w rogówce i nerwie wzrokowym). Pobudza wzrost, rozwój i przeżycie neuronów.

Jak przypomniał prof. Wylęgała, neurotroficzne zapalenie rogówki jest chorobą spowodowaną zmniejszeniem lub zanikiem unerwienia rogówki - najlepiej unerwionej tkanki w ludzkim organizmie (400 razy bardziej od skóry).

Według prof. Stefano Bonini z Uniwersytetu Rzymskiego, koordynatora badania REPARO, neurotroficzne zapalenie rogówki może rozwinąć się na skutek wielu problemów zdrowotnych, najczęściej: zapalenia rogówki wywołanego przez wirusy z rodziny Herpes (w tym przez wirusa, który powoduje opryszczkę pospolitą lub wirusa powodującego ospę wietrzną i półpaśca), nadużywania lub nieprawidłowego dopasowania soczewek kontaktowych, neuropatii cukrzycowej (uszkodzenie nerwów związane z cukrzycą - PAP), znacznego niedoboru witaminy A, a także niektórych operacji chirurgicznych rogówki czy wewnątrzczaszkowych oraz w związku ze stosowaniem dużych ilości niektórych leków, jak np. kropli zawierających duże ilości konserwantów.

Czynniki te są przyczyną uszkodzenia lub zaburzenia funkcji nerwu ocznego oraz jego odgałęzień unerwiających rogówkę. - Na początku choroba zazwyczaj przebiega bezobjawowo. Ponieważ towarzyszy jej zaburzenie, a nawet całkowity brak czucia rogówkowego, pacjent nie czuje bólu, a jedynym objawem, jaki może dostrzegać jest obniżenie ostrości wzroku - wyjaśnił prof. Wylęgała. Z tego powodu choroba jest z reguły wykrywana w stadiach zaawansowanym. Szacuje się, że na jej ciężką postać cierpi jedna na 5 tys. osób.

W rozwoju neurotroficznego zapalenia rogówki stopniowo dochodzi do ubytków nabłonka rogówki, jego owrzodzeń i perforacji. - Konsekwencją choroby może być zmętnienie rogówki i utrata wzroku - powiedział prof. Bonini.

Według prof. Johna Darta z Collegium Uniwersyteckiego w Londynie obecnie nie ma dobrych metod leczenia choroby.

W początkowym stadium stosuje się krople nawilżające bez konserwantów, które poprawiają stan rogówki i zapobiegają postępowi schorzenia. W bardziej nasilonej chorobie wykorzystuje się metody operacyjne, jak np. zaszycie powieki lub porażenie powieki górnej toksyną botulinową (ma to na celu zabezpieczenie rogówki przed wysychaniem i działaniem czynników zewnętrznych). - Gdy dojdzie do perforacji rogówki ratunkiem może być przeszczep, jednak u pacjentów z tym schorzeniem nie jest to zbyt skuteczna metoda - ocenił prof. Dart. Dlatego naukowcy wiążą duże nadzieje z testowanymi właśnie kroplami z rhNGF.

W I fazie badania REPARO udział wzięło 18 pacjentów (kobiet i mężczyzn) z umiarkowaną lub ciężką postacią schorzenia. Byli to chorzy, którym nie pomogły dostępne obecnie metody terapii. Przez osiem tygodni podawano im bądź krople z rhNGF - w dawce 10 mikrogramów na mililitr (mcg/ml) lub 20 mcg/ml, bądź placebo.

- Wyniki tej fazy badania są bardzo obiecujące - ocenił prof. Bonini. Zaznaczył, że u większości pacjentów, którzy otrzymywali lek, rogówka całkowicie się zagoiła i stała się bardziej wrażliwa na bodźce (co jest dowodem na powrót unerwienia). Pacjenci odzyskiwali też ostrość widzenia. Według prof. Wylęgały ważne jest również to, że lek jest dobrze tolerowany.

Obecnie trwa II faza badania REPARO. Jest prowadzona w 39 ośrodkach okulistycznych w dziewięciu krajach Europy, w tym w Polsce. Pacjenci, którzy wezmą udział w badaniu, będą otrzymywać jedną z dwóch dawek leku lub placebo. Ani chorzy, ani prowadzący badanie nie będą wiedzieli, co otrzymuje dana osoba. Bezpieczeństwo i skuteczność terapii mają być monitorowane od 48 do 56 tygodni.

Co ważne, jeśli po paru tygodniach stan rogówki pacjenta nie będzie się poprawiał, naukowcy sprawdzą, co jest mu podawane i jeśli będzie to placebo, chory zostanie przestawiony na lek.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum