Stwardnienie rozsiane jest nieuleczalną chorobą neurologiczną o podłożu autoimmunologicznym, która ujawnia się głównie u młodych osób między 20. a 40. rokiem życia. Nieleczona lub leczona źle może szybciej doprowadzić do niepełnosprawności.

- Tym bardziej cieszy fakt, że w terapii SM w ciągu ostatnich lat doszło do dużego postępu w zakresie możliwości leczenia. Katalog leków na SM stale się poszerza o preparaty, które obok wysokiej skuteczności, wpływają także na poprawę jakości życia pacjentów. Wśród nich są terapie doustne oraz iniekcyjne, które wymagają rzadszego podawania leku niż obecnie - mówi prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Obecnie chorzy na SM w ramach tzw. pierwszej linii leczenia otrzymują leki (interferony beta lub octan glatirameru) w formie iniekcji podskórnych lub domięśniowych, które nie dla każdego chorego są łatwe do zaakceptowania. - Wyzwaniem mogą być nie tylko bolesne zastrzyki, ale również uporczywe skutki uboczne czy konieczność podporządkowania rytmu dnia pod przyjmowanie preparatu - jeśli pacjent musi stosować go np. codziennie - podkreśla prof. Selmaj.

Ponadto, standardowe terapie immunomodulujące są skuteczne u około 30 proc. pacjentów. Z tej przyczyny wciąż trwają poszukiwania nowych leków, które dawałyby efekty w większej grupie chorych. Obecnie, w wielu krajach na świecie zamiast standardowych terapii immunomodulujących wybierany jest nowy lek doustny - fumaran dimetylu. W Polsce nie jest on jeszcze finansowany w ramach programu lekowego.

- Ten lek w wielu krajach staje się lekiem pierwszego wyboru, zwłaszcza u pacjentów z nowo rozpoznanym SM. Cechuje go bowiem wyższa skuteczność, dobry profil bezpieczeństwa i większa wygoda stosowania - tłumaczy w rozmowie z PAP prof. Adam Stępień, kierownik kliniki Neurologicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie. Według niego wyższa skuteczność leku wiąże się zarówno ze zmniejszeniem liczby rzutów choroby (czyli nawrotów lub nasilenia objawów SM), jak i zahamowaniem postępu niepełnosprawności - zarówno w krótszym, jak dłuższym okresie.

Potwierdzają to dane prezentowane w kwietniu 2015 r. podczas kongresu Amerykańskiej Akademii Neurologii w Waszyngtonie. W badaniu ENDORSE przeprowadzonym w grupie blisko 1800 pacjentów wykazano, że w ciągu pięciu lat u ponad 81 proc. chorych nie zaobserwowano progresji niesprawności, a u ok. 60 proc. chorych nie wystąpił rzut choroby. Dane łącznie ze wszystkich badań dotyczących tego leku potwierdzają też jego dobry profil bezpieczeństwa.

- Dlatego uważam, że ten lek powinien być jak najszybciej szeroko dostępny także w Polsce, zwłaszcza dla młodych osób, u których SM ma przebieg agresywny, z licznymi rzutami w początkowym okresie. Przekładają się one bowiem na niepełnosprawność chorego. Jeżeli ma on 5-7 rzutów w pierwszych latach choroby to szybciej stanie się niepełnosprawny - podkreśla prof. Stępień.

Jak zaznacza, chodzi tu o ludzi mających 25-30 lat, gdyż jest to w głównej mierze populacja osób, w której najczęściej diagnozuje się SM. - A ogromną różnicę robi to, czy osoba w wieku 30 lat będzie niepełnosprawna, na wózku inwalidzkim, zależna od otoczenia, czy też będzie w pełni samodzielna - ocenia neurolog.

Jego zdaniem zaletą jest również to, że lek ma postać doustną. - Wkłucia wykonywane codziennie, co drugi dzień czy raz w tygodniu, są w przypadku przewlekłej choroby bardzo uciążliwe i źle tolerowane przez pacjentów - zaznacza prof. Stępień.

Dlatego - niezależnie od leków doustnych - opracowywane są leki, które można wstrzykiwać rzadziej, tak jak najnowszy pegylowany interferon beta 1a, który można wstrzykiwać raz na dwa tygodnie.

Neurolodzy coraz częściej podkreślają, że SM jest chorobą bardzo zróżnicowaną, która przebiega odmiennie u poszczególnych pacjentów, co wynika z tego, że w jej rozwoju mogą dominować różne mechanizmy biologiczne. - Dlatego dostęp do różnorodnej gamy terapii oznacza, iż można będzie pomóc większej liczbie pacjentów - podsumowuje prof. Stępień.

• NEUROLOGIA
• STWARDNIENIE ROZSIANE