Twardzina układowa. Dr Stajszczyk: program lekowy powinien jasno określać kryteria włączenia pacjenta do terapii

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia30 czerwca 2021 13:52

Program lekowy dla pacjentów z twardziną układową powinien jasno określać kryteria włączenia do terapii, tak aby chorzy, u których z powodu zajęcia płuc rokowanie jest zdecydowanie gorsze, mogli skorzystać z nowej opcji leczenia - mówi dr Marcin Stajszczyk*.

Dr Marcin Stajszczyk Fot. PTWP
  • Program lekowy powinien jasno określać kryteria włączenia pacjenta do terapii, tak aby chorzy, u których z powodu zajęcia płuc rokowanie jest zdecydowanie gorsze, mogli skorzystać z nowej opcji leczenia - mówi dr Stajszczyk
  • Ważna jest rola Zespołu Koordynacyjnego, którego kompetencje powinny obejmować możliwość wydawania zgód na leczenie pacjenta także wtedy, kiedy z różnych powodów nie mógłby on zostać włączony do programu lub musiałby zostać z niego wyłączony z uwagi na wstępne kryteria - zaznacza
  • Możliwość prowadzenia terapii antyfibrotycznej u pacjentów z twardziną układową i chorobą śródmiąższową płuc powinny mieć zarówno ośrodki reumatologiczne, jak i pulmonologiczne - dodaje

***

Rynek Zdrowia: - Dostępność nowych opcji terapeutycznych dla pacjentów to jednocześnie wyzwanie finansowe dla systemu. Co zrobić, aby leki stały się dostępne dla chorych? Jakie możliwości finansowania nowych terapii mamy w Polsce?

Dr Marcin Stajszczyk: Zanim dany lek będzie dostępny w ramach finansowania określonego w ustawie refundacyjnej możliwy jest tzw. dostęp ratunkowy, który obecnie reguluje ustawa o Funduszu Medycznym.

Od 26 listopada 2020 r. warunkiem zastosowania leczenia w ramach RDTL jest uzyskanie przez świadczeniodawcę pozytywnej opinii konsultanta wojewódzkiego lub krajowego właściwego ze względu na chorobę lub problem zdrowotny pacjenta, czyli w przypadku twardziny z zajęciem płuc, w mojej opinii zarówno z dziedziny reumatologii, jak i pulmonologii, zawierającej ocenę zasadności zastosowania wnioskowanego leku u danego pacjenta. W tym przypadku np. nintedanibu u pacjenta z twardziną układową z chorobą śródmiąższową płuc.

Wydanie opinii konsultanta następuje na wniosek świadczeniodawcy. Wzór wniosku o zastosowanie leku w ramach procedury RDTL określa stosowne zarządzenie Prezesa NFZ. Oczywiście jest to rozwiązanie tymczasowe.
Zgodnie z ustawą refundacyjną możliwy jest dostęp leku w lecznictwie otwartym czyli w aptece zewnętrznej oraz dostęp w ramach programów lekowych.

Programy dedykowane są tym technologiom lekowym, których dostępność, a tym samym koszty leczenia, regulator i płatnik publiczny chcą w większym stopniu kontrolować. Związane jest to najczęściej wysoką ceną innowacyjnych terapii, co stanowi wyzwanie finansowe dla systemu. Po drugie w przypadku ciężkich chorób, a taką z pewnością jest twardzina układowa z zajęciem płuc, i nowych leków, dokładnie określone kryteria włączenia terapii oraz monitorowania jej skuteczności i bezpieczeństwa pozwalają na większą efektywność terapii.

Po czasie, kiedy terapia się upowszechnia, mamy więcej długoletnich danych klinicznych, większe doświadczenie, a terapia staje się mniej kosztowna, możliwa jest zmiana kategorii dostępności na lecznictwo otwarte.

Rynek Zdrowia: - Wydaje się zatem, że program lekowy stanowi obecnie najlepszą opcję dostępu do leczenia antyfibrotycznego. Jakie powinny być założenia takiego programu, żeby najlepiej służył pacjentom?

Dr Marcin Stajszczyk: - Program lekowy powinien jasno określać kryteria włączenia pacjenta do terapii, tak aby chorzy, u których z powodu zajęcia płuc rokowanie jest zdecydowanie gorsze, mogli skorzystać z nowej opcji leczenia.
Dotyczy to pacjentów, u których zmiany włókniste w badaniu HRCT zajmują co najmniej 10% objętości płuc oraz pomimo standardowej terapii, jak cyklofosfamid lub mycofenolan mofetilu w okresie 6 miesięcy, a niekiedy krótszym, udokumentowano spadek wartości FVC o co najmniej 10% lub spadek wartości FVC o co najmniej 5% i spadek wartości DLCO o co najmniej 15%.

Ponadto możliwość zakwalifikowania się do programu powinni mieć pacjenci, u których zmiany włókniste w badaniu HRCT zajmują co najmniej 10% objętości płuc oraz wartość FVC stanowi < 70% wartości należnej lub kiedy zmiany włókniste w badaniu HRCT zajmują co najmniej 20% objętości płuc - w obu przypadkach niezależnie od aktualnie lub w przeszłości stosowanego leczenia.

Dawkowanie leku i przeciwwskazania do jego stosowania muszą zawsze opierać się na aktualnym ChPL. Celem leczenia powinno być zahamowanie lub znaczne spowolnienie progresji choroby i program także powinien to określać.

W przypadku twardziny układowej i choroby śródmiąższowej płuc, ale dotyczy to także innych chorób śródmiąższowych, nie zawsze udaje się osiągnąć zakładane zwolnienie progresji, co nie znaczy, że leczenie jest nieskuteczne. Dlatego bardzo ważna jest rola Zespołu Koordynacyjnego, którego kompetencje powinny obejmować możliwość wydawania zgód na leczenie pacjenta także wtedy, kiedy z różnych powodów nie mógłby on zostać włączony do programu lub musiałby zostać z niego wyłączony z uwagi na wstępne kryteria.

Funkcjonowanie Zespołu Koordynacyjnego w takim programie, tak jak obecnie funkcjonuje Zespól w innych programach reumatologicznych, stanowiłoby wartość dodaną dla pacjentów i zwiększałoby ich możliwości leczenia, wpływając na efektywność i bezpieczeństwo terapii.

Rynek Zdrowia: - Kto powinien koordynować leczenie pacjenta w programie? Czy współwystępowanie innych istotnych klinicznie objawów choroby poza zajęciem płuc, wymagających stosowania leków immunosupresyjnych lub cytotoksycznych będzie stanowiło dodatkowe wyzwanie dla lekarza w trakcie terapii antyfibrotycznej?

Dr Marcin Stajszczyk: - Należy pamiętać, że pacjent z twardziną układową z zajęciem płuc najczęściej ma wiele innych objawów choroby. Choruje cały człowiek, a nie tylko jego płuca. Tak jak w innych chorobach układowych i zapalnych, w których może dochodzić do rozwoju choroby śródmiąższowej płuc, jak np. w RZS.

Tacy chorzy wymagają często stosowania wielu leków o działaniu immunosupresyjnym, cytotoksycznym, w tym leków biologicznych lub innych inhibitorów kinaz. W przypadku twardziny układowej szczególnie ważne jest możliwe zajęcie innych ważnych narządów i objawy kliniczne z tym związane. To może decydować o możliwości zastosowania leczenia antyfibrotycznego, szczególnie jeśli wymagane jest inne leczenie. Badanie kliniczne dla nintedanibu pokazuje, że takie skojarzenie z mycofenolanem mofetiltu jest bezpieczne, a być może nawet skuteczniejsze niż monoterapia.

Nie znamy profilu bezpieczeństwa i skuteczności leczenia antyfibrotycznego w skojarzeniu z większością innych leków. Decyzja o leczeniu innymi lekami immunosupresyjnymi w połączeniu z nintedanibem, które są wskazane i wymagane u danego pacjenta z uwagi na inne objawy twardziny układowej - zgodnie z rekomendacjami i aktualną wiedzą medyczną - powinna należeć do lekarza reumatologa z uwzględnieniem korzyści i ryzyka leczenia skojarzonego.

Oczywiście takie leczenie nie powinno się odbywać bez ścisłej współpracy z pulmonologiem. Możliwość prowadzenia terapii antyfibrotycznej u pacjentów z twardziną układową i chorobą śródmiąższową płuc powinny mieć zarówno ośrodki reumatologiczne, jak i pulmonologiczne, a w szczególnych przypadkach chory powinien być preferencyjnie leczony w ośrodku reumatologicznym lub pulmonologicznym z uwagi na nasilenie poszczególnych objawów, leczenie towarzyszące i stan zdrowia.

Kluczem do poprawy rokowania pacjentów i jakości ich życia jest dobra i zgodna współpraca lekarzy obu specjalności.

* Dr Marcin Stajszczyk jest kierownikiem Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Rehabilitacji i Zapobiegania Niepełnosprawności im. gen. Jerzego Ziętka w Ustroniu Sp. z o.o. oraz przewodniczącym Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Wywiad w formie wideo stanowił część sesji „Twardzina układowa i jej płucna manifestacja - pacjent, lekarz, system” w ramach VI Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.

Pełny zapis sesji/retransmisja dostępny na stronie hccongress.pl (Health Challenges Congress - HCC, 14-16 czerwca 2021 r.).

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum