Toczeń. Konsultant krajowa: pacjentom jest potrzebny choć jeden lek biologiczny
Ważne jest, by choć jeden lek biologiczny, a więc działający silniej niż leki klasyczne, mógł być refundowany w leczeniu tocznia u pacjentów ze średnią i wysoką aktywnością choroby, u których dotychczas stosowane leczenie standardowe zawiodło, co przyczyniłoby się do wydłużenia życia w tej grupie chorych - mówi prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dz. reumatologii. 10 maja obchodzony jest Światowy Dzień Tocznia.
- Toczeń rumieniowaty układowy to ciężka choroba autoimmunologiczna atakująca różne narządy. W jej leczeniu kluczowe jest utrzymywanie niskiej aktywności choroby
- Standardem w terapii tocznia jest leczenie glikokortykosteroidami (GKS). Przewlekłe podawanie tych leków doprowadza jednak do powikłań, które skracają życie pacjenta
- U chorych z toczniem, terapie glikokortykosteroidami są przedłużane, gdyż nie można im zaproponować żadnego innego leczenia - zaznacza prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii
Toczeń rumieniowaty układowy. Leczenie trzeba rozpocząć jak najszybciej
Toczeń rumieniowaty układowy (TRU) jest chorobą autoimmunologiczną, która rozwija się w wyniku zaburzeń układu odpornościowego, prowadząc do przewlekłego stanu zapalnego wielu tkanek i narządów. Dane epidemiologiczne z ostatnich lat wskazują, że Europa środkowa to region, w którym ta choroba występuje częściej w stosunku do innych krajów. Szacuje się, że w Polsce na toczeń choruje ok. 80 osób na 100 tys. w populacji. Na tę chorobę zapadają głównie ludzie młodzi, przede wszystkim kobiety. Ma ciężki przebieg i jest trudna w leczeniu.
10 maja obchodzony jest Światowy Dzień Tocznia.
Pierwsze objawy tocznia są mało specyficzne, co utrudnia podjęcie leczenia pomimo trwającej już choroby. Później charakterystycznym objawem są m.in. zmiany skórne - rumień na twarzy w kształcie motyla lub rumień pojawiający się na innych częściach ciała. Generalnie jednak objawy tocznia nie są charakterystyczne, u każdego pacjenta choroba może przebiegać inaczej, dlatego rozpoznanie TRU może trwać długo.
- U pacjenta z objawami stawowymi (bóle, obrzęki i sztywność stawów), które u ponad 30 proc. chorych sygnalizują początek tej choroby, opóźnienie diagnostyczne sięga nawet 30 i więcej miesięcy. Tymczasem w zapalnych chorobach reumatycznych najbardziej skuteczne jest leczenie rozpoczęte jak najszybciej po wystąpieniu pierwszych objawów - podkreśla prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dz. reumatologii.
Choroba charakteryzuje się naprzemiennymi okresami remisji oraz nawrotami. Stąd celem, ku któremu dąży się w leczeniu tocznia jest uzyskanie niskiej aktywności choroby.
To ważne, gdyż zaostrzenie oznacza zapalne zajęcie kolejnego narządu, bądź pogorszenie jego funkcjonowania, jeśli już został zaatakowany. Ten mechanizm doprowadza do powikłań i znacznego skrócenia życia pacjenta. Przyczyną zgonu są najczęściej zakażenia oraz ciężkie zmiany narządowe: zajęcie ośrodkowego układu nerwowego, układu sercowo-naczyniowego, ostre toczniowe zapalenie płuc, ciężka nefropatia.
Glikokortykosteroidy to standard, ale zwiększają ryzyko powikłań
Standardem w terapii tocznia jest podawanie glikokortykosteroidów (GKS). - Są też stosowane klasyczne leki immunomodulujące jak metotreksat, azatiopryna czy cyklosporyna. Ich podawanie pacjentom przewlekle leczonym glikokortykosteroidami nie przynosi jednak wydłużenia życia. Wynika to nie tylko ze zmian narządowych w przebiegu tocznia, ale i powikłań wywołanych długotrwałym przyjmowaniem GKS - tłumaczy profesor.
Zgodnie z aktualnymi wytycznymi praktyki klinicznej leczenie TRU powinno zapobiegać zaostrzeniom, przy stosowaniu najniższych skutecznych dawek glikokortykosteroidów.
W przypadku stosowania glikokortykosteroidów u około 70 proc. chorych dochodzi do ponownego zaostrzenia choroby, mimo osiągnięcia wstępnego stanu remisji lub małej aktywności choroby. Poza tym stosowanie glikokortykosteroidów zwiększa ryzyko powikłań sercowo-naczyniowych i rozwoju wielu schorzeń współistniejących, które nasilają zmiany narządowe.
Stąd tak ważne jest uzyskanie możliwości zastosowania innych opcji terapeutycznych w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego, szczególnie leków biologicznych, bardziej skutecznych w porównaniu z klasycznymi terapiami.
Mamy grupę chorych, których nie leczymy skutecznie
Jak przypomina prof. Brygida Kwiatkowska, około dekadę temu został zarejestrowany pierwszy lek biologiczny do stosowania u pacjentów w toczniu rumieniowatym układowym - belimumab.
- Był dedykowany głównie wskazaniu toczniowe zajęcie nerek. Lek nie otrzymał w Polsce refundacji. Podmiot odpowiedzialny nie wystąpił z ponownym wnioskiem. Teoretycznie istnieje możliwość podawania belimumabu w ramach ratunkowego dostępu do leków (RDTL), ale jest trudny do zdobycia, praktycznie poza zasięgiem.
Inny lek biologiczny, rytuksymab, ma swoją dobrą pozycję w wytycznych i jest rekomendowany w leczeniu tocznia, ale off label. Wskazania do takiego stosowania nie zawiera bowiem charakterystyka tego produktu leczniczego (ChPL). Nie jest więc refundowany dla pacjentów z toczniem. Szpitale ewentualnie stosując ten lek muszą za niego zapłacić z własnych środków, co ogranicza jego stosowanie.
Niedawno nadzieją dla chorych na tocznia stał się anifrolumab, cząsteczka biologiczna, która - jak wynika z badań klinicznych - wykazuje skuteczność we wszystkich domenach narządowych, które mogą być zajęte przez toczeń.
- U większości chorych z toczniem, terapie glikokortykosteroidami są przedłużane, gdyż nie można im zaproponować żadnego innego leczenia. Klasyczne leki immunomodulujące, o których wcześniej wspomniałam nie działają na wszystkie domeny, które mogą być zaatakowane przez toczeń. Także dlatego glikokortykosteroidy są standardem ratowania życia pacjentów z toczniem. Pojawiające się podczas takiego leczenia powikłania powodują jednak, że pacjenci przeżywają o 15-20 lat krócej niż średnia długość życia w populacji - wyjaśnia konsultant krajowa.
Zaznacza: - Mamy grupę chorych z toczniem, których nie leczymy skutecznie, co wynika z wyczerpania możliwości terapeutycznych i braku refundacji leku biologicznego we wskazaniu.
Aktualne priorytety zdrowotne w miejscach pracy
PTR i konsultant krajowa: w leczeniu tocznia potrzebne leczenie biologiczne
W stanowisku z 22 czerwca 2022 r. Polskie Towarzystwo Reumatologiczne wyraziło nadzieję na objęcie refundacją leczenia biologicznego w toczniu rumieniowatym układowym. W 2022 r. został zarejestrowany w Unii Europejskiej nowy lek biologiczny (anifrolumab) jako leczenie uzupełniające u dorosłych pacjentów z aktywnym, seropozytywnym toczniem rumieniowatym układowym o postaci umiarkowanej do ciężkiej, pomimo stosowania standardowego leczenia.
Pośród korzyści, jakie odnoszą pacjenci poddani terapii nowoczesnym leczeniem biologicznym wymienia się: obniżenie aktywności choroby, redukcję liczby zaostrzeń, poprawę jakości życia, poprawę w zakresie układów narządów oraz skóry i stawów. I co bardzo ważne, możliwa jest także redukcja dawki glikokortykosteroidów.
W Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji prowadzone było postępowanie o objęcie refundacją ludzkiego przeciwciała monoklonalnego w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych z aktywną postacią tocznia rumieniowatego układowego”. W rekomendacji nr 18/2023 z dnia 21 lutego 2023 r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie rekomenduje objęcia refundacją preparatu.
- Mimo to liczę na przychylność pana ministra Macieja Miłkowskiego, który odpowiada za politykę lekową w Ministerstwie Zdrowia. Ważne jest, by choć jeden lek biologiczny, a więc działający silniej niż leki klasyczne, mógł być refundowany w leczeniu tocznia u pacjentów ze średnią i wysoką aktywnością, u których dotychczas stosowane leczenie standardowe zawiodło, co przyczyniłoby się do wydłużenia życia w tej grupie chorych - mówi prof. Brygida Kwiatkowska.
Nadzieję na wprowadzenie leku do refundacji opieram na pewnych wyjątkach, gdy minister zdrowia decydował o refundowaniu leku w reumatologii, choć prezes Agencji nie dawał takiej rekomendacji - podkreśla konsultant krajowa.
Jest postęp w terapii, ale nie dysponujemy refundowanym lekiem
Zaznacza: - Oczywiście kryteria włączania, tak jak w każdym programie dotyczyłyby nie wszystkich chorych, ale wyodrębnionej grupy. Tych, u których podawanie leków klasycznych nie przynosi już korzyści. Lek biologiczny, byłby zatem lekiem stosowanym w drugiej linii leczenia. Ufam, że minister weźmie pod uwagę fakt, że ciężka choroba jaką jest toczeń rumieniowaty układowy pozostaje tą, w której nadal, pomimo postępu terapii, nie dysponujemy żadnym lekiem, który przyniósłby postęp w leczeniu.
W przypadku TRU na uwagę zasługuje nie tylko aspekt zdrowotny, ale także społeczno-ekonomiczny. Zniesienie uciążliwych objawów chorobowych, możliwość kontynuacji nauki i pracy zawodowej są kluczowe dla odciążenia systemu opieki społecznej i poprawy jakości życia pacjentów.
Jak wynika z badań ankietowych, przewlekły charakter i ograniczenia wynikające z uszkodzeń narządowych w przebiegu tocznia rumieniowego układowego zmuszają chorych do podejmowania trudnych decyzji życiowych dotyczących pracy zawodowej, planowania potomstwa i zmiany stylu życia.
To szczególnie istotne, gdyż większość chorych na TRU to młode kobiety w wieku rozrodczym, dla których plany prokreacyjne są ważnym aspektem życia, mającym również wpływ na decyzję o podejmowanym leczeniu oraz na ich jakość życia.
W polskiej kohorcie z międzynarodowego badania SESAME dotyczącego epidemiologii TRU w trzech krajach Europy Środkowej (Rumunii, Polsce i na Węgrzech), w którym uwzględniono 269 pacjentów z sześciu polskich ośrodków reumatologicznych wykazano, że jedynie 28,6 proc. pacjentów chorych na toczeń pozostawało aktywnych zawodowo w pełnym czasie pracy, a około 30 proc. pobierało renty z tytułu niezdolności do pracy.
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
ZOBACZ KOMENTARZE (0)
Dodaj komentarz