• W raporcie "Toczeń rumieniowaty układowy w Polsce" eksperci przedstawili systemowe rekomendacje Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego dotyczące postępowania w tej chorobie
• Toczeń rumieniowaty układowy (TRU) jest ciężką chorobą autoimmunologiczną, która stopniowo doprowadza do uszkodzeń wielu narządów i chorób współistniejących. Chorują głównie kobiety
• Zdaniem specjalistów losy pacjentek zdecydowanie zmieniłoby wprowadzenie refundacji terapii wysokich technologii
• Nowoczesne leki biologiczne pozwalają szybciej uzyskać mniejszą aktywność choroby i zmniejszyć dawki lub odstawić glikokortykosteroidy, które pogłębiają uszkodzenia narządów
• - Zanim pojawiły się nowoczesne terapie, średnia długość życia osoby z toczniem rumieniowatym układowym wynosiła 10-15 lat - podkreśla prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dz. reumatologii
• Leczenia technologiami najnowocześniejszymi, drogimi, wymaga relatywnie niewielu chorych na toczeń - mówi prof. Maria Majdan, kierownik Katedry i Kliniki Reumatologii i Układowych Chorób Tkanki Łącznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie

Toczeń rumieniowaty układowy. Można znacząco wydłużyć życie osobom z tą chorobą

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne opublikowało raport pt. Toczeń rumieniowaty układowy w Polsce*, który przedstawia m.in. systemowe rekomendacje dotyczące leczenia tej choroby.

Zdecydowana większość chorych na toczeń to kobiety (9 na 10 dorosłych chorych), w młodym i średnim wieku - od 35 do 55 lat. Zdaniem specjalistów losy pacjentek zdecydowanie zmieniłoby wprowadzenie terapii wysokich technologii, które już są zarejestrowane w Europie. Umożliwiają one bowiem dużo skuteczniejsze ograniczenie aktywności tocznia i uniknięcie długotrwałej terapii glikokortykosteroidami (GKS), która pogłębia uszkodzenia narządowe u pacjentów.

- Zanim pojawiły się nowoczesne terapie, średnia długość życia osoby z toczniem rumieniowatym układowym wynosiła 10-15 lat, co wynikało przede wszystkim z ciężkości przebiegu tocznia, ale również konieczności stosowania glikokortykosteroidów (GKS) - podkreślała podczas prezentacji raportu prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dz. reumatologii, z-ca dyr. ds. klinicznych, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów w Narodowym Instytucie Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie.

Jak tłumaczył dr Marcin Stajszczyk, przewodniczący komisji ds. polityki lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, kierownik oddziału reumatologii i chorób autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Ortopedii i Rehabilitacji w Ustroniu, podstawę leczenia w toczniu stanowią leki przeciwmalaryczne. Także glikokortykosteroidy, które bardzo szybko są w stanie opanować aktywność choroby.

- Jednak przy przewlekłym stosowaniu glikokortysteroidów postępują uszkodzenia narządowe u pacjentów. Np. jeżeli chodzi o uszkodzenie nerek czy powikłania sercowo naczyniowe to ryzyko rośnie o około połowę - wyjaśniał specjalista.

W Polsce żaden z nowoczesnych leków zarejestrowanych ze wskazaniem do leczenia tocznia nie jest refundowany, choć wiadomo, że u wielu pacjentów ich podanie zdecydowanie zmienia rokowania.

Cel leczenia: uzyskanie niskiej aktywności choroby lub remisji

- Wiemy, że leki wysokich technologii są skuteczne. Za ich pomocą uzyskanie niskiej aktywności choroby w toczniu można osiągnąć znacznie szybciej i długotrwale. Mieliśmy w klinice dostęp do najnowocześniejszych leków na etapie badań klinicznych, w tej chwili już zarejestrowanych, czyli belimumabu i anifrolumabu. Chore do tej pory utrzymują remisję - podkreśla prof. Maria Majdan, kierownik Katedry i Kliniki Reumatologii i Układowych Chorób Tkanki Łącznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Toczeń rumieniowaty układowy (TRU) jest ciężką chorobą autoimmunologiczną, która może dotyczyć wszystkich układów i narządów, w tym przede wszystkim stawów, mięśni, skóry, nerek, układu sercowo-naczyniowego ośrodkowego układu nerwowego czy układu krwiotwórczego. Szacunkowe dane epidemiologiczne pokazują, że w Polsce może być około 18,5 tysiąca pacjentów z TRU, w tym około 4000 pacjentów z postacią ciężką tej choroby.

- Jeżeli u pacjenta nie opanujemy aktywnego stanu zapalnego, nie zapobiegniemy ciężkim rzutom choroby, wtedy niestety prowadzi ona do nieodwracanego uszkodzenia narządów i rozwoju wielu różnych chorób współistniejących. To cukrzyca, udar mózgu, choroby naczyń obwodowych, nadciśnienie tętnicze, niedokrwistość czy przewlekła niewydolność nerek - zaznacza dr Marcin Stajszczyk.

Autorzy raportu PTR stwierdzają, że brak refundacji wszystkich zarejestrowanych lub rekomendowanych leków dla pacjentów z TRU w Polsce znacząco utrudnia osiągnięcie celu leczenia, jakim jest doprowadzenie do niskiej aktywności choroby lub remisji.

W zależności od stopnia zaawansowania, aktywnych domen klinicznych, częstotliwości i nasilenia zaostrzeń oraz chorób współistniejących, stosowane są poza glikokortykosteroidami i lekami przeciwmalarycznymi leki immunosupresyjne i cytotoksyczne, w tym: metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid oraz inhibitory kalcyneuryny, jak cyklosporyna A, takrolimus lub woklosporyna. Cześć z tych leków syntetycznych jest stosowana poza wskazaniami, ale podaje się je chorym, gdyż okazały się skuteczne w leczeniu tocznia.

Nowoczesne leczenie biologiczne nie jest dostępne. "To bardzo frustrujące"

W przypadku braku efektu po zastosowaniu leków klasycznych zalecenia uwzględniają zastosowanie leków biologicznych: belimumabu lub rytuksymabu.

W 2022 r. zarejestrowany został do leczenia pacjentów z TRU anifrolumab, pierwszy i jak dotychczas jedyny lek ukierunkowany na hamowanie aktywności biologicznej interferonu typu pierwszego, który odgrywa kluczową rolę w narastaniu aktywności choroby. W badaniach klinicznych u pacjentów otrzymujących anifrolumab odnotowano zmniejszenie ogólnej aktywności choroby w różnych układach narządów i trwałą redukcję dawek doustnych GKS w porównaniu z placebo, co jest niezmiernie ważne, pamiętając o działaniach niepożądanych jakie wywołują glikokortykosteroidy.

Leczenie biologiczne może stanowić jedyną skuteczną opcję terapeutyczną dla części pacjentów z toczniem.

Jak podkreśla prof. Maria Majdan leczenia technologiami najnowocześniejszymi, drogimi, wymaga relatywnie niewielu chorych na toczeń. - Sądzę, że na odpowiedź na tak niewielkie zapotrzebowanie stać nasz system zdrowotny - mówi profesor.

- W ośrodkach referencyjnych powinniśmy mieć dostępne wszystkie zarejestrowane leki, by szybko wprowadzić młodą kobietę w okres niskiej aktywności choroby i remisji. Potem pacjentka będzie leczona całkiem niedrogo z punktu widzenia płatnika, bo podtrzymamy leczenie lekami antymalarycznymi i immunosupresyjnymi - dodaje prof. Maria Majdan.

Obecnie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) formalnie możliwe jest sprowadzenie belimumabu, który nie jest w Polsce refundowany.

- Z praktycznego doświadczenia wiemy jednak, że ściągnięcie tego leku z zagranicy jest trudne, wymaga długiego czasu. Stosowany jest też rytuksymab, ale poza wskazaniami, co oznacza, że szpital płaci za ten lek 100 proc. Dlatego to rozwiązanie jest możliwe, po wcześniejszej zgodzie komisji bioetycznej, w szpitalach, które są w dobrej kondycji finansowej - mówi prof. Brygida Kwiatkowska.

Dodaje: - Natomiast jeśli chodzi o anifrolumab, to ze względu na negatywną opinię AOTMiT dotyczącą refundacji nie ma możliwości sprowadzenia tego leku w ramach RDTL. To rodzi bezsilność w sytuacji, w której wiemy, że można młodej osobie pomóc, ale nie dysponujemy taką refundowaną opcją, co jest bardzo frustrujące.

Systemowe rekomendacje PTR dotyczące dostępności terapii w leczeniu tocznia

Jak zwróciła uwagę dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, z danych raportu wynika, że można znaleźć środki finansowe na poprawę dostępności do opieki medycznej i nowoczesnych technologii w leczeniu TRU nawet w ramach samego budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia.

- Wprowadzając to leczenie uchronimy bowiem budżet NFZ przed interwencjami, które są najistotniejsze kosztowo, czyli przed hospitalizacjami. Odciążymy także finanse publiczne od wydatków z tytułu krótkotrwałej i długotrwałej niezdolności do pracy - podkreślała.

W rekomendacjach, w ich części dotyczącej niezbędnych zmian w dostępności leków dla poprawy rokowania pacjentów z TRU, eksperci proponują:

• rozszerzenie wskazań refundacji aptecznej dla leków syntetycznych refundowanych w innych schorzeniach
  -  metotreksatu (postać doustna)
  - takrolimusu
• objęcie refundacją apteczną leków syntetycznych nierefundowanych obecnie w Polsce
  - hydroksychlorochiny
  - waklosporyny (refundacja apteczna lub program lekowy)
• objęcie refundacją leków biologicznych, nierefundowanych obecnie w Polsce
  - anifrolumabu (program lekowy)
  - belimumabu (program lekowy).

*Stajszczyk M., Majdan M., Kwiatkowska B., Batko B., Samborski W., Toczeń rumieniowaty układowy w Polsce - medyczne i społeczne aspekty choroby oraz strategia leczenia, Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, Warszawa 2023.

Pełna treść raportu jest dostępna na stronie PTR - kliknij

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• REFUNDACJA LEKÓW
• LECZENIE BIOLOGICZNE W REUMATOLOGII
• REUMATOLOGIA