Zdaniem specjalistów i ekspertów istnieją zarówno argumenty analityczne, jak i zasoby finansowe pozwalające na zmiany w programie lekowym leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS) oraz innych programach w reumatologii.

Jak przypomniała podczas debaty Rynku Zdrowia Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia, na RZS cierpi w Polsce 0,9 proc. populacji, czyli ok. 345 tys. chorych. Pacjenci z agresywną postacią choroby mają dostęp do leczenia innowacyjnego - biologicznego i inhibitorami kinaz JAK. W 2019 r. w ramach programu lekowego leczonych było w ten sposób ok. 6 tys. chorych z RZS, co stanowi zaledwie ok. 1,6 proc. ich populacji. Dla porównania, w krajach Europy Zachodniej nowoczesnymi lekami leczonych jest ok. 30 proc. chorych.

Kwestie finansowe już nie są barierą w dostępie?
Barierą w dostępie do innowacyjnego leczenia nie są już kwestie związane z finansowaniem leków w programie.  - W 2018 r. w kraju kontrakt na leczenie RZS w ramach programu lekowego wyniósł ok. 127 mln zł, w 2019 r. - 114 mln zł, a w tym roku spodziewamy się wykonania poniżej 100 mln zł. Wynika to stąd, że mamy w refundacji leki biologiczne biopodobne, z których część obniżyła już swoje ceny nawet o 80 proc. w stosunku do wartości wyjściowych, a ponad 50 proc. pacjentów z RZS leczonych jest właśnie tymi najtańszymi lekami - zaznaczyła Izabela Obarska.

Jedna z głównych barier w szerszym leczeniu pacjentów z RZS w oparciu o leki innowacyjne tkwi - jak przypomniała ekspert - w restrykcyjnych kryteriach włączenia do programu lekowego. Jest on dostępny wyłącznie dla chorych z ciężkim przebiegiem choroby (DAS28 powyżej 5,1).

Dr Marcin Stajszczyk, kierownik Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii, Rehabilitacji i Zapobiegania Niepełnosprawności w Ustroniu, przewodniczący Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, przypomniał, że w 2017 r., dzięki dobrej współpracy środowiska reumatologów z Ministerstwem Zdrowia, wprowadzono pierwsze istotne zmiany we wszystkich programach lekowych w reumatologii w tym także w programie B.33, w części dotyczącej leczenia pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów.

Wśród najistotniejszych zmian dr Marcin Stajszczyk wymienił m.in. usunięcie z opisu programu konieczności uzyskania zgody Zespołu Koordynacyjnego na włączenie drugiej i kolejnej linii leczenia. O tym decyduje lekarz, nie musi zatem czekać na potwierdzenie własnej decyzji, co oczywiście przyspiesza włączenie właściwego leczenia u pacjenta. - Inna zmiana to zniesienie administracyjnego ograniczenia czasu leczenia dla grupy pacjentów, którzy mieli terapię już co najmniej raz wstrzymaną i doszło u nich do szybkiego nawrotu aktywnej choroby, definiowanego jako nawrót poniżej 12 tygodni. I rzeczywiście w tej grupie chorych możemy prowadzić leczenie zgodnie z rekomendacjami i aktualną wiedzą medyczną - mówił specjalista.

Na początku 2020 roku Polskie Towarzystwo Reumatologiczne wspólnie z konsultantem krajowym przygotowało kolejne kompleksowe zmiany we wszystkich programach lekowych w reumatologii.

Kryteria kliniczne kontra administracyjne
Jedną z proponowanych zmian jest zniesienie administracyjnego ograniczenia czasu leczenia u wszystkich pacjentów, jako niezgodnego z aktualną wiedzą medyczną. Lekarz musi wstrzymać leczenie po osiągnięciu przez pacjenta remisji. Takie postępowanie prowadzi do zaprzepaszczenia efektu terapeutycznego.

Jak zaznaczył prof. Marek Brzosko, konsultant krajowy w dz. reumatologii, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, istnieją udokumentowane dane opracowane m.in. przez Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, z których wynika, że w przypadku rezygnacji z przerwy w leczeniu pacjentów z remisją, koszty nie wzrosną na tyle, żeby można mieć obawy co do skali wydatków płatnika po wprowadzeniu tej zmiany.

- Tu także zabezpieczeniem, by nie dochodziło do zbyt dużych wydatków, byłaby możliwość zmniejszenia dawek leków lub wydłużenia czasu między podaniami - mówił prof. Brzosko, przywołując kolejną propozycję zmian w programach. Z analiz dostępnych PTR wynika, że zniesienie administracyjnych ograniczeń czasu skutecznego leczenia dla pacjentów z RZS, MIZS, ŁZS, ZZSK i nrSpA przy założeniu optymalizacji dawkowania może wiązać się ze wzrostem kosztów NFZ o ok. 1,68 mln zł rocznie, co stanowi niecały 1 proc. obecnych wydatków.

Takie postępowanie może wiązać się z zachowaniem dobrostanu chorych i równoczesnym zmniejszeniem kosztów leczenia.

- Modyfikacja dawkowania polegająca na redukcji dawki leków biologicznych czy inhibitorów kinaz janusowych może nam również pozwolić na identyfikację tej grupy pacjentów, u których przerwanie leczenia będzie możliwe bez dużego ryzyka szybkiego nawrotu. Ta przerwa w leczeniu nie może być jednak obligatoryjna, nie może dotyczyć wszystkich chorych, nie może też być wprowadzana w tym samym punkcie czasowym - doprecyzował dr hab. Bogdan Batko, prof. Krakowskiej Akademii im. Andrzeja Frycza Modrzewskiego, kierownik Kliniki Reumatologii i Immunologii w Małopolskim Centrum Reumatologii, Immunologii i Rehabilitacji w Krakowie, konsultant wojewódzki w dziedzinie reumatologii.

Skazani na nieskuteczne leczenie
Reumatolodzy proponują również możliwość powrotu do leczenia po jego odstawieniu (o ile wcześniej taka była decyzja lekarza i pacjenta) po ponownym wzroście aktywności choroby do poziomu co najmniej umiarkowanej. - Teraz w programie istnieje warunek, że aktywność choroby musi się zwiększyć o co najmniej 1,2 w stosunku do wartości w chwili wstrzymania terapii. Naszym zdaniem jest to niecelowe, bo jeśli aktywność choroby rośnie powyżej celu leczenia jakim jest jej co najmniej niska aktywność, to taki pacjent powinien jak najszybciej wznowić skuteczną terapię - zaznacza dr Marcin Stajszczyk.

Kolejna z najważniejszych propozycji dotyczących leczenia RZS, tak by było ono w pełni zgodne z rekomendacjami, to umożliwienie kwalifikowania pacjentów z umiarkowaną aktywnością choroby, czyli przy DAS28 powyżej 3,2. Także umożliwienie kwalifikacji na wcześniejszym etapie pacjentów z czynnikami złej prognozy, czyli już po nieskuteczności jednego leku - metotreksatu, bez konieczności wykazywania nieskuteczności kolejnego leku klasycznego modyfikującego przebieg choroby.

- Pacjent ze złymi czynnikami rokowniczymi, by uzyskał innowacyjną terapię musi być według kryterium administracyjnego leczony przez 8 miesięcy lekami klasycznymi. Z mojego doświadczenia wynika, że najczęściej nieefektywnie, bo jeżeli po 4 miesiącach nie zareaguje na duże dawki metotreksatu, to prawdopodobieństwo odpowiedzi na drugi lek dołączony do metotreksatu dotyczy kilku procent pacjentów - podkreśliła prof. Brygida Kwiatkowska, z-ca dyrektora, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów w Instytucie Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie.

Profesor dodała: - Często warunkach klinicznych musimy utrzymywać u pacjenta nieskuteczne leczenie i czekać aż jego stan się zaostrzy do DAS28 powyżej 5,1, co naprawdę oznacza bardzo aktywny stan zapalny. To jest kryterium nieetyczne i frustrujące dla nas lekarzy i skazujące pacjenta na cierpienie.

Ważna część dyskusji podczas debaty dotyczyła dostępnych innowacyjnych opcji terapeutycznych i wynikających stąd możliwości uzyskania remisji, która w RZS jest głównym celem leczenia.

Prof. Jerzy Świerkot z Kliniki Reumatologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, konsultant wojewódzki w dz. reumatologii wyjaśnił, że w leczeniu RZS dysponujemy obecnie 7 opcjami terapeutycznymi opartymi o leki biologiczne i inhibitory JAK kinaz. Przywołał wyniki metaanalizy ponad 30 badań, w których oceniano skuteczność tych leków.

Liczba dostępnych opcji terapeutycznych też ma znaczenie
- Po 6 miesiącach remisję określaną za pomocą kryterium DAS28, w zależności od badania, uzyskiwało od 10 do około 30 proc. pacjentów. Stosując kolejne opcje terapeutyczne można osiągnąć remisję u następnych grup pacjentów - mówił profesor, wyjaśniając, że przy obecnych opcjach dostępnych w programach lekowych możliwe jest uzyskanie remisji u około 75 proc. chorych, a ilość opcji i leków dostępnych w programach wprost przekłada się na skuteczność leczenia.

Jak podkreślali uczestnicy debaty, istotne jest, aby do programów lekowych szybko trafiały wszystkie dostępne leki rekomendowane przez EULAR i PTR. - Tym bardziej, że leki stosowane są przez lekarzy zgodnie z zaleceniami, nie nadmiernie, co nie powoduje zagrożenia dla budżetu płatnika - ocenił dr Jakub Gierczyński z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Dodał, że opcją leczenia w ramach programu lekowego w RZS, która może być szczególnie rozważana w dobie pandemii Covid-19 - ze względu na łatwość podania leku - jest leczenie doustne. To nowa, skuteczna w RZS opcja terapeutyczna dostępna w kraju. - Od 1 września 2019 r. dla pacjentów z RZS leczonych w programie lekowym pojawiły się dwa inhibitory kinaz janusowych. Pacjenci i klinicyści oczekują teraz na upadacytynib - mówił dr Gierczyński, przypominając o kolejnym leku z tej grupy, który znajduje się teraz w procesie refundacyjnym.

Wspomniana grupa leków - jako najnowsza z umieszczonych w programie lekowym leczenia RZS - budzi szczególne zainteresowanie specjalistów i pacjentów.

Jak oceniła prof. Brygida Kwiatkowska, leki doustne stosowane w leczeniu RZS nie tylko dają możliwość sięgnięcia po nową opcję terapeutyczną, ale pod pewnymi względami wnoszą nową wartość do terapii, inną niż leki biologiczne.

Inhibitory JAK kinaz, to leki dla pacjentów aktywnych życiowo i zawodowo. Dają możliwość pacjentom odbierającym leki możliwość przemieszczania się bez torby chłodzącej. Z tego też powodu są dużo łatwiejsze do przesyłania niż leki biologiczne. Jak podkreśliła profesor, są też wartościową opcją dla kobiet z RZS planujących ciążę: - Już na krótko po odstawieniu inhibitorów, ze względu na ich krótki okres półtrwania, kobieta może podejmować starania o potomstwo.

Nowa grupa leków - jaka jest ich wartość?
Wśród zalet inhibitorów JAK kinaz, jako szczególnie istotną, profesor wymieniała też możliwość ich stosowania w monoterapii. - Jak udowodniono, leczenie biologiczne w monoterapii jest skuteczne tylko przy stosowaniu tocilizumabu. Pozostałe leki, nawet jeśli są zarejestrowane w monoterapii, działają bardzo słabo bez metotreksatu. Inhibitory JAK kinaz są natomiast lekami skutecznymi w monoterapii, co znacząco poszerza możliwości leczenia - powiedziała prof. Brygida Kwiatkowska.

Prof. Włodzimierz Samborski, kierownik Katedry i Kliniku Reumatologii, Rehabilitacji i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego im. K.Marcinkowskiego w Poznaniu, konsultant wojewódzki w dziedzinie reumatologii, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, także wskazał na zaletę inhibitorów JAK kinaz, jaką jest krótki okres półtrwania po podaniu. Jak wyjaśnił ma to szczególne znaczenie dla pacjentów reumatoidalnych oczekujących na operacje ortopedyczne.

- Ortopedzi często przesuwają zabiegi do czasu aż lek przestanie działać, jeśli uzyskują informację, że pacjent jest leczony biologicznie. W przypadku inhibitorów JAK kinaz możliwe jest szybsze wprowadzenie do planów operacji chorego przyjmującego ten lek - tłumaczył.

Uczestnicy debaty mówili też m.in. o zależności między finansowaniem obsługi programu lekowego RZS i innych programów w reumatologii a możliwościami wprowadzania do leczenia nowych pacjentów.

Prof. Bogdan Batko podkreślił, że w wielu ośrodkach prowadzących takie leczenie lekarze w nie są już w stanie objąć opieką nowych pacjentów przy zagwarantowaniu im odpowiedniej dostępności i bezpieczeństwa terapii. - Stworzenie nowych etatów dla personelu medycznego obsługującego programy lekowe nie jest możliwe, bo ośrodki nie posiadają środków na pokrycie kolejnych kosztów. Szpitale mają możliwość przebudowy kontraktów, niestety nie ma możliwości przesunięć pomiędzy środkami na obsługę a środkami na substancje czynne - tłumaczył.

- Jeśli zależy nam na tym by realnie zwiększyć dostęp do leczenia, to należałoby się zastanowić nad tym w jaki sposób premiować ośrodki leczące największą liczbę chorych i jak mobilizować te ośrodki, w których chorych jest leczonych niewielu. Warto rozważyć zwiększenie finansowania dla ośrodków nie tylko poprzez podniesienie wysokości finansowania świadczeń w ramach programów lekowych, ale także np. w ramach ryczałtu sieciowego w zakresie reumatologii - mówiła Izabela Obarska.

Standardy światowe - czy już są w zasięgu naszych możliwości?
Prof. Marek Brzosko stwierdził, że w terapii agresywnej postaci RZS i innych zapalnych chorób reumatycznych mimo wszystko jesteśmy być może bliżej niż kiedykolwiek rozwiązań, które pozwolą leczyć pacjentów według standardów światowych. Uznał, że problemy, o których była mowa, są do pokonania, m.in. ze względu na oszczędności finansowe uzyskane dotąd w kontraktowaniu.

- Jeśli minister zdrowia podejmie decyzję, w której wyrazi zgodę na wprowadzenie proponowanych zmian, to każdy pacjent aktywny miałby szanse być do końca życia leczonym lekami biologicznymi lub nowymi lekami, czyli inhibitorami JAK kinaz, które dają bardzo dobre efekty - podkreślił konsultant krajowy.

Dr Marcin Stajszczyk przypomniał, że wszystkie propozycje zmian, które PTR złożyło do Ministerstwa Zdrowia zostały przesłane do oceny AOTMiT. Rada Przejrzystości wydała pozytywne opinie dotyczące dwóch programów - leczenia ZZSK i ŁZS. W trakcie debaty wyraził nadzieję, że równie pozytywna opinia będzie dotyczyła dwóch kolejnych projektów zmian rozpatrywanych na posiedzeniu Rady Przejrzystości 23 listopada - w programach leczenia RZS i spondyloartropatii.

26 listopada, dzień po debacie Rynku Zdrowia, opublikowany został protokół z posiedzenia RP AOTMiT, z informacją o pozytywnej opinii Rady w tym zakresie. - Mamy nadzieję - mówił jeszcze podczas debaty dr Stajszczyk - że w przypadku pozytywnych opinii Rady, zostaną one uwzględnione przez Ministerstwo Zdrowia.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• REUMATOLOGIA
• PROGRAMY LEKOWE