- Szpiczak uodparnia się na leki, dlatego każdy nowy nawrót choroby wymaga podania nowych preparatów. Żyjemy od leku do leku. Jeśli choroba wróci i zabraknie opcji terapeutycznej, to koniec - dodała.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej wskazywał na problemy związane z obszarem diagnostycznym.

- W przypadku szpiczaka plazmocytowego objawy są niespecyficzne. Najczęściej to bóle kostne, złamania patologiczne, niedokrwistość, osłabienie, zmęczenie, częstsze infekcje. To może dotyczyć większości społeczeństwa. Jeśli weźmiemy jeszcze pod uwagę, że mediana diagnozy dla szpiczaka to wiek ok. 70 lat, łatwo można zrozumieć, dlaczego choroba rozpoznawana jest zwykle zbyt późno, co przekłada się na wyniki leczenia - wyjaśniał specjalista.

Dodał, że pacjent rozpoznany w trybie rutynowym ma ok. 78 proc. szans na przeżycie pierwszego roku od diagnozy. Pacjent rozpoznany w trybie ratunkowym (z pełnoobjawowym szpiczakiem) ma ich tylko 50 proc.

Jak diagnozować szpiczaka
- Rola lekarza POZ w diagnostyce szpiczaka plazmocytowego dotyczy w zasadzie podejrzenia choroby, ponieważ pełne rozpoznanie może postawić hematolog. Sygnałem ostrzegawczym powinno być dla lekarza rodzinnego podwyższone OB, niekoniecznie 3-cyfrowe - zauważył prof. Giannopoulos.

Zaznaczył, że Polska Grupa Szpiczaka Plazmocytowego i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe stworzyły 2-etapowy kalkulator diagnostyczny, wskazujący elementy badania morfologicznego i biochemicznego, które powinny skłonić lekarza POZ do pogłębienia diagnozy i odesłania chorego do hematologa. Obejmuje on m.in. OB i CRP (charakterystyczny dla szpiczaka okazał się parametr zwiększonego OB przy prawidłowych wartościach CRP), czy kreatyninę.

- Przetestowaliśmy kalkulator diagnostyczny w ramach naszego badania. Jeśli pacjent spełniał kryteria zawarte w dwóch pierwszych etapach, był kierowany do badania immunofiksacji, które nie jest refundowane przez NFZ na poziomie POZ, ale w badaniu zostało sfinansowane dla 900 osób. Wzięło w nim udział 38 ośrodków i ok. 140 lekarzy POZ - mówił profesor.

Wyjaśnił, że u 90 spośród wspomnianych 900 pacjentów udało się zidentyfikować białko monoklonalne (w zdrowej populacji dotyczy ono zaledwie ok. 1 proc. osób) - zostali oni skierowani do hematologa na rutynową diagnostykę. Nie jest na razie powiedziane, że chorują na szpiczaka, niemniej kalkulator diagnostyczny 10-krotnie zwiększa możliwości identyfikacji osób z białkiem monoklonalnym.

- Rola lekarza rodzinnego, poza podejrzeniem szpiczaka, powinna również obejmować, w przypadku chorych w aktywnym procesie terapeutycznym, współpracę z hematologiem w zakresie leczenia wspomagającego i leczenia powikłań - ocenił prof. Giannopoulos.

Trzy leki czekają na refundację
Prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii podkreślił, że jeśli chodzi o standardy leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, chorych można podzielić na dwie grupy, w stosunku do których postępowanie jest nieco inne: osoby, u których na jakimś etapie leczenia przewiduje się przeszczepienie komórek krwiotwórczych, i osoby, u których nie jest to planowane.

- W Polsce wykonywanych jest ok. 500 zabiegów przeszczepienia komórek krwiotwórczych rocznie. W naszym kraju zachorowuje w ciągu roku na szpiczaka ok. 1,9 tys. osób, przy czym połowa kwalifikuje się do przeszczepiania, a połowa z tej grupy rzeczywiście poddawana jest przeszczepieniu. Na tle Europy to całkiem dobry wynik - uważa prof. Jędrzejczak.

- Jeśli chodzi o farmakoterapię, w Polsce nie jest obecnie dostępny żaden z sześciu nowych leków zarejestrowanych w ostatnim czasie w leczeniu szpiczaka i stosowanych w USA i Europie, dlatego polscy pacjenci w sytuacji kolejnego nawrotu choroby i uodpornienia na wcześniejsze schematy terapeutyczne nie mają dobrych opcji leczenia - mówił konsultant.

- Dla trzech spośród tych leków - pomalidomidu, carfilzomibu i daratumumabu, trwa obecnie proces refundacyjny, przy czym jego zaawansowanie jest rożne. Najdłuższą drogę ma przed sobą zgłoszony przez podmiot odpowiedzialny w listopadzie ub.r. daratumumab, najbardziej zaawansowany jest natomiast pomalidomid - wymieniał prof. Jędrzejczak.

Gonimy Rumunię
Jak zauważył doc. dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, jesteśmy obecnie świadkami rewolucji, jaka dokonała się na przestrzeni ostatnich kilkunastu lat w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. W tym czasie pojawiło wiele nowych, skutecznych cząsteczek.

- W Polsce na poziomie europejskim mamy zabezpieczoną pierwszą linię (bortezomib) i drugą linię leczenia (lenalidomid), ale w kolejnych liniach terapii dostępność już się kończy. Żaden z sześciu nowych leków zarejestrowanych i dopuszczonych do obrotu w USA i UE nie jest refundowany w naszym kraju - wskazywał specjalista.

Dodał, że uwzględniając dane z badań klinicznych, łatwo sobie wyobrazić, z jakim postępem w leczeniu szpiczaka mielibyśmy w Polsce do czynienia, gdyby leki te były stosowane w terapii naszych chorych.

- Już wprowadzenie bortezomibu i lenalidomidu zmieniło czas przeżycia, mógłby on zatem wydłużyć się jeszcze bardziej. Nie wolno też zapominać, że im więcej opcji terapeutycznych, tym większa szansa, że szpiczak plazmocytowy stanie się chorobą przewlekłą - zaznaczył doc. dr Dytfeld.

- Na razie jednak w dostępie do nowoczesnych terapii w tej chorobie jesteśmy dekadę za innymi. I nie mam wcale na myśli bogatych krajów Europy Zachodniej, ale np. Rumunię, gdzie pacjenci korzystają z refundacji pomalidomidu i daratumumabu, wciąż niedostępnych dla naszych chorych - podkreślił.

Jakość życia
Prof. Iwona Hus, kierownik Samodzielnej Pracowni Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie zwróciła uwagę, że w leczeniu szpiczaka plazmocytowego postęp powinien obejmować nie tylko wydłużenie życia, ale także poprawę jego jakości.

- Może ona ulec pogorszeniu na skutek samej choroby, jej powikłań, czy w końcu terapii. Warto zauważyć, że dla uniknięcia powikłań związanych z rozwojem i progresją choroby, ogromne znaczenie ma wczesne ustalenie rozpoznania - mówiła ekspertka.

Przypomniała, że na pogorszenie jakości życia wpływa również fakt, iż wiele rodzajów terapii podawanych jest w szpitalu, do którego chory musi regularnie dojeżdżać. Możliwość zamiany na leki doustne, które można przyjmować w domu, likwiduje ten problem i poprawia jakość życia pacjenta. Np. w badaniu porównującym pomalidomid z deksametazonem chorzy wyraźnie wskazywali na lepsze samopoczucie i lepsze funkcjonowanie, zarówno fizyczne, jak i emocjonalne, na korzyść schematu z pomalidomidem.

W ocenie prof. Hus, przy wyborze metody leczenia należy zatem uwzględnić wpływ terapii na jakość życia. Większą rolę w codziennej praktyce powinna także odgrywać regularna ocena objawów choroby. Odpowiednie leczenie wspomagające mogłoby znacząco wpłynąć na optymalizację terapii i jakość życia chorych.

Pacjenci chcą żyć i pracować
Wiesława Adamiec, prezes Fundacji Carita - Żyć ze Szpiczakiem podkreśliła, że największym problemem polskich pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, którzy mogliby przecież długo żyć ze swoją chorobą, jest brak dostępu do nowoczesnych terapii.

- Chorzy powinni być traktowani podmiotowo, a nowoczesne leki, przynajmniej trzy, dla który trwa obecnie proces refundacyjny (pomalidomid, carfilzomib i daratumumab) powinny być dla nich w końcu dostępne - przekonywała.

Beata Białkowska z Fundacji Carita - Żyć ze Szpiczakiem, pacjentka walcząca z tą chorobą, wskazywała w etiudzie, że ludzie mogą żyć ze szpiczakiem nawet 25 lat, naturalnie pod warunkiem, że mają dostęp do terapii.

- Ja także chciałabym nie tylko długo żyć, ale również żyć tak, by móc pracować, a nie utrzymywać się z renty. A to może mi zapewnić jedynie nowoczesne leczenie - zaznaczyła.

Jacek Gugulski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową zauważył, że średnie przeżycie chorych ze szpiczakiem wynosi w Polsce 7 lat, w Europie - 10.

- O pomalidomidzie mówimy jak o nowym leku, a przecież został on zarejestrowany już pięć lat temu. Czy zatem na pewno jest  taki nowy? Tymczasem polscy pacjenci nadal nie mają do niego dostępu - wskazywał.

Często słyszymy też, że chodzi o bardzo drogie leki. Czy aby na pewno tańsze są częste hospitalizacje i leczenie powikłań, czego - dzięki nowym terapiom - można przecież uniknąć? - pytał Jacek Gugulski.

^{Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, przy okazji spotkania prasowego pt. "Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce", którego partnerem była Polska Grupa Szpiczakowa, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, Fundacja Carita - Żyć ze szpiczakiem oraz firma Celgene Sp. z o.o..
Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl}