• PATRON HONOROWYpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu

Pacjenci z mielofibrozą z nadzieją czekają na leczenie

Autor: GHA/Rynek Zdrowia • • 06 lipca 2014 20:50

5 lat minęło od dnia, kiedy wydano Zalecenie Rady UE w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób, które zaleca państwom członkowskim ustanowienie i realizację planów dotyczących rzadkich chorób. W Polsce dopiero powstaje Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, a decyzje refundacyjne nie uwzględniają konieczności odrębnego traktowania chorób rzadkich.

Niedawno pytaliśmy w Ministerstwie Zdrowia, czy resort rozważa koncepcję wyodrębnienia budżetu, pozwalającego finansować tzw. leki sieroce stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich spoza środków NFZ?

- Odnosząc się do kwestii finansowania tzw. leków sierocych z oddzielnego budżetu należy wskazać, że jednym z zadań powstającego Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich jest stworzenie ogólnokrajowego rejestru chorób rzadkich występujących w populacji polskiej. Umożliwi to stworzenie pełnej listy chorób rzadkich i leków stosowanych w ich leczeniu w Polsce - informował nas Krzysztof Bąk, rzecznik Ministerstwa Zdrowia.

W białej księdze zatytułowanej „Razem na rzecz zdrowia: strategiczne podejście dla UE na lata 2008-2013” z dnia 23 października 2007 r., Komisja Europejska wskazała rzadkie choroby, jako jeden z priorytetów działań. 8 czerwca 2009 r. wydano Zalecenie Rady UE w sprawie działań w dziedzinie rzadkich chorób (2009/C 151/02), które zaleca państwom członkowskim ustanowienie i realizację planów dotyczących rzadkich chorób (zalecenia wyznaczały termin najlepiej nie później niż przed końcem 2013 roku).

W tym roku mija 5 lat od dnia, kiedy powstał Europlan dotyczący chorób rzadkich, który dla wszystkich państw członkowskich Unii jest wzorem dla opracowania i wdrożenia narodowych planów.

Nie wiadomo jeszcze, kiedy poznamy finalną wersję polskiego Narodowego Plan dla Chorób Rzadkich. Tymczasem brak rozwiązań znacznie utrudnia pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostęp do kompleksowej opieki medycznej.

Obecnie na decyzję dotyczącą finansowania leczenia czekają pacjenci z mielofibrozą, rzadko występującym nowotworem polegającym na pojawieniu się nieprawidłowych zmian w komórkach szpiku kostnego. Do wystąpienia mielofibrozy dochodzi w wyniku rozregulowania szlaku sygnałowego JAK (od "Janus kinase" - Kinaza Janusowa), co może być spowodowane mutacjami genetycznymi. Statystyczna zapadalność na mielofibrozę to 0,41-1,46 przypadków na 100 000 osób.

Choroba ta częściej rozwija się u mężczyzn, a w chwili diagnozy mediana wieku pacjentów wynosi 67 lat. W Europie z leczenia pierwszym zarejestrowanym inhibitorem kinaz JAK1 oraz JAK2 - ruksolitynibem - pacjenci mogą skorzystać od sierpnia 2012 roku.

U chorych ruksolitynib zmniejsza objętość śledziony, poprawia jakość życia oraz wydłuża okres przeżycia w porównaniu do obecnych terapii. W badaniach klinicznych pacjenci leczeni w inny sposób doświadczali jedynie pogorszenia odczuwanych objawów, dodatkowo notowano u nich powiększanie się rozmiarów śledzony.

Ruksolitynib, w porównaniu do innych metod leczenia, złagodził uczucie nasilonego, ogólnego zmęczenia i zmniejszył poziom bólu odczuwany przez chorych, a także częstotliwość występowania duszności, biegunek oraz bezsenności. Pacjenci odzyskali apetyt oraz poprawili wyniki dotyczące aktywności fizycznej i ogólnego funkcjonowania.

12 maja 2014 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych wydała pozytywną rekomendację dotyczącą finansowania terapii w ramach programu lekowego: leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej. Obecnie jednak zdarza się, że pacjenci mają problemy z otrzymaniem nawet efektywnego według analizy AOTM leczenia.

Minister Zdrowia wydaje decyzję administracyjną o objęciu refundacją w oparciu o kryteria art. 12 ustawy o refundacji, co nie różni się od innych decyzji podejmowanych w tym zakresie. Nigdzie w UE jednak refundacja chorób rzadkich nie opiera się na wyznaczniku dotyczącym trzykrotności PKB, gdyż to zalecenie nie byłoby spełnione w stosunku do większości chorób rzadkich.

- Mając na uwadze zasady organizacji i finansowania systemu ochrony zdrowia w Polsce, aby osiągnąć optymalną efektywność wydatkowania środków publicznych, należy skupić się nie tyle na wyodrębnianiu osobnych budżetów (bo musiałyby być wyodrębnione „kosztem” redukcji innych wydatków), ile na podejmowaniu decyzji refundacyjnych w oparciu o analizy skuteczności i efektywności terapii lekowych - informowało nas w kwietniu br. Ministerstwo Zdrowia.

- Jak się wydaje, tylko w taki sposób, w sytuacji ograniczonych środków finansowych, będzie można zapewnić realizację zasady solidaryzmu społecznego i równego dostępu do świadczeń zdrowotnych - wyjaśniał rzecznik resortu Krzysztof Bąk.

Dodał, że w przypadku programów lekowych ich treść jest uzgadniana z ekspertami w danej dziedzinie medycyny oraz z prezesem NFZ, a dokumentacja związana z wnioskiem o objęcie refundacją podlega również ocenie Agencji Oceny Technologii Medycznych.

- Przy podejmowaniu decyzji o zasadności objęcia refundacją wśród kryteriów branych pod uwagę znajdują się m.in. kryteria efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania. Przy podejmowaniu decyzji o objęciu refundacją jej zasadność jest w wiarygodny sposób weryfikowania - zapewnia resort zdrowia.

Wykorzystano m.in.:
1. http://www.eucerd.eu/upload/file/Reports/2012ReportStateofArtRDActivitiesIII.pdf
2. S. Komrokji i wsp. Advances in the Management of Myelofi brosis. Cancer Control 2012; 19 (Supl. 4): 4-15.
3. C. N. Harrison i wsp. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. N Engl J Med 2012; 366: 787-98.


Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum