Jak wskazują eksperci, w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania, niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi).

Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Są one szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne.

Nowe leki są ponadto lepiej tolerowane przez pacjentów, co ma szczególne znaczenie w przypadku osób starszych, z chorobami współistniejącymi.

Trzy zarejestrowane w ostatnim czasie doustne specyfiki innowacyjne to ibrutynib (inhibitor kinazy Brutona), idelalizyb (inhibitor kinazy 3 fosfatydyloinozytolu) oraz wenetoklaks (antagonista białka antyapoptotycznego BCL-2). Ich stosowanie odmieniło, w opinii ekspertów, standard leczenia chorych „wysokiego ryzyka” genetycznego oraz chorych w nawrocie choroby.

- Chorzy z PBL 17p, u których przestał działać ibrutynib, jeśli są w dobrym stanie ogólnym, mogą być obecnie poddani przeszczepieniu allogenicznych komórek krwiotwórczych. U chorych w gorszym stanie można próbować stosować chlorambucyl (doustny cytostatyk od lat wykorzystywany w leczeniu PBL). Wreszcie, możemy spróbować dołączyć do tego obinutuzumab - mówi nam prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Jak wskazuje specjalista, rokowanie chorych opornych na ibrutynib jest złe, z wyjątkiem pacjentów, którzy zostaną skutecznie przeszczepieni, z tym, że już delecja 17p prowadzi do pogorszenia rokowania ze względu na znaczną oporność na inne metody leczenia. Mediana przeżycia tych pacjentów wynosi zaledwie kilka miesięcy.

- Ewentualna refundacja wenetoklaksu powinna poprawić sytuację chorych opornych na ibrutynib - ocenia prof. Jędrzejczak.

- Wprowadzenie każdego nowego skutecznego leku może zmienić standard leczenia, kiedy wyniki jego zastosowania uzyskane w randomizowanych badaniach klinicznych u selekcjonowanych chorych zostaną potwierdzone w tzw. „prawdziwym życiu” u nieselekcjonowanych chorych. Obecnie europejskie standardy zmieniają się i nie ma prostego i trwałego punktu odniesienia. Ale refundacja wenetoklaksu przybliżyłaby niewątpliwie naszych chorych do standardu, jaki jest obecnie wdrażany w najbogatszych krajach europejskich - dodaje konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Jak przypomina ekspert, według dostępnych danych, na wenetoklaks odpowiada około 70% chorych opornych na ibrutynib, z czego u około 70% odpowiedź utrzymuje się dłużej niż rok. Nadal nie ma danych o odległych skutkach leczenia, ale wiadomo, że większość z tych ostatnich 70% bez terapii wenetoklaksem już by nie żyła.

Ilu polskich pacjentów mogłoby skorzystać z terapii wenetoklaksem?

- Szacunki dotyczące liczby chorych z zaburzeniami genu p53 są dość orientacyjne, ponieważ wielu pacjentów nigdy nie było badanych w tym kierunku. W Polsce jest ponadto niewielu chorych, którzy otrzymują ibrutynib - to nie więcej niż 20 osób z delecją 17p i tylko część tych osób prędzej czy później będzie kandydatami do wenetoklaksu - zaznacza prof. Jędrzejczak.

- Ta sytuacja będzie się powoli zmieniać, począwszy od rzeczywistego uruchomienia programu lekowego z ibrutynibem. Ale, biorąc pod uwagę, że jest to lek bardzo skuteczny, oporność na ibrutynib (a tym samym wskazanie do wenetoklaksu) będzie się pojawiać początkowo u pojedynczych chorych po co najmniej kilku miesiącach od uruchomienia programu z ibrutynibem - przewiduje specjalista.

- Warto też wspomnieć, że bogatszej od nas Australii ibrutynib jest refundowany dopiero od grudnia 2017 r. - dodaje ekspert.

Dokumentacja dotycząca Programu lekowego: Leczenie Przewlekłej Białaczki Limfocytowej Wenetoklaksem (ICD 10: C.91.1)  została złożony przez firmę AbbVie do Ministerstwa Zdrowia w czerwcu 2017 r. Obecnie program jest oceniany przez AOTMiT, a spodziewany termin rozpoczęcia negocjacji z Ministerstwem Zdrowia to styczeń 2018 r.

 

 

• REFUNDACJA LEKÓW
• WIESŁAW JĘDRZEJCZAK
• INNOWACYJNY LEK
• PRZEWLEKŁA BIAŁACZKA LIMFOCYTOWA