• PATRON HONOROWYpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu

Naukowe osaczanie szpiczaka plazmocytowego

Autor: Ewa Biernacka/hematoonkologia.pl • • 16 marca 2014 13:46

Wychodząc na przeciw zapotrzebowaniu środowiska naukowego hematologów, onkologów, a także biologów, stworzyliśmy ponadinstytucjonalną platformę zapewniającą formalne możliwości inicjowania, planowania i realizacji prospektywnych badań klinicznych i biologicznych nad szpiczakiem plazmocytowym - mówi o powstaniu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego - Polish Myeloma Consortium (PMC) dr Dominik Dytfeld prezes tego stowarzyszenia*.

hematoonkologia.pl: - Jak ukonstytuowane właśnie Polskie Konsorcjum Szpiczakowe - Polish Myeloma Consortium (PMC), stowarzyszenie naukowe do badań nad szpiczakiem plazmocytowym, ma się do Polskiej Grupy Szpiczakowej (PGSz)?
Dominik Dytfeld: - PGSz, samodzielnie funkcjonująca od 2005 r. grupa naukowo-ekspercka z afiliacją przy PTHiT, zrzeszająca 16 ośrodków hematologicznych i onkologicznych z całej Polski, służy wymianie poglądów oraz tworzy rekomendacje. Ponieważ nie ma osobowości prawnej, formalnie nie może inicjować i prowadzić badań klinicznych.

Wychodząc na przeciw zapotrzebowaniu środowiska naukowego hematologów, onkologów, a także biologów, stworzyliśmy ponadinstytucjonalną platformę zapewniającą formalne możliwości inicjowania, planowania i realizacji prospektywnych badań klinicznych i biologicznych nad szpiczakiem plazmocytowym, na bazie współpracy wieloośrodkowej polskiej i międzynarodowej. Brak organizacji, mającej te cele w statucie, walnie przyczynił się do niepowodzenia projektu przeprowadzenia międzyośrodkowego badania klinicznego zaproponowanego przez prof. Andrzeja Jakubowiaka w 2010 r.

Wzorem są dla nas MMRC (The Multiple Myeloma Research Consortium) i IFM (Intergroupe Francophone du Myélome). Chcemy - we współpracy i ze wsparciem PGSz - instytucji obecnie kluczowej w polskim środowisku hematologicznym - być niejako jej „organem wykonawczym” w osiąganiu celu, jakim jest postęp wiedzy z zakresu biologii i leczenia szpiczaka plazmocytowego.

- Zebranie założycielskie Konsorcjum odbyło się w listopadzie 2013 r. Kto je tworzy?

- W skład zarządu, oprócz mnie, wchodzą hematolodzy: Krzysztof Giannopoulos z Lublina, Krzysztof Jamroziak z Warszawy, Tomasz Wróbel z Wrocławia oraz moi koledzy z Poznania: Magda Matuszak (sekretarz) i Adam Nowicki (skarbnik). Jesteśmy organizacją otwartą na współpracę z podobnymi grupami badawczymi w Polsce, jak np. PALG i PLRG. Chcemy korzystać z ich doświadczenia i wymieniać się inicjatywami.

- Jak powstanie PMC przyjęło środowisko?
- Z całej Polski płyną głosy wsparcia od osób zainteresowanych rozwojem badań nad szpiczakiem plazmocytowym, to dlatego - jak już mówiłem - że powstaliśmy w samym centrum życia naukowego polskiej hematoonkologii. Główną inspiratorką stworzenia PMC była prof. Anna Dmoszyńska. Wielką rolę odegrał prof. Andrzej Jakubowiak z University of Chicago, z zaangażowaniem wspierający polskie aspiracje naukowe.

Z aprobatą odnieśli się do powstania Konsorcjum prof. Roman Hájek z Zakładu Patologii na Wydziale Medycznym Uniwersytetu Masaryka w Brnie oraz prof. Xavier Leleu z Service des Maladies du Sang, Hopital Huriez w Lille we Francji, który na Zjeździe PTHiT w Poznaniu odegrał rolę spiritus movens idei powołania grupy.

- Co jest dla badacza szczególnie intrygującego w szpiczaku plazmocytowym?
- Mimo wprowadzenia do praktyki klinicznej w ostatnich latach nowych leków oraz ciągłego poszukiwania nowych punktów uchwytu dla leczenia celowanego, szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną. Intrygujące i będące wielkim wyzwaniem są niejednorodność biologiczna choroby, jej nieprzewidywalność, a także nieuchronność pojawiania się oporności na stosowane leczenie, nawet to najnowocześniejsze. Musimy się jeszcze wiele nauczyć o tej chorobie.

- Czy znane już są konkretne zadania Konsorcjum?
- Finalizujemy projekt badania (PMC001) oceniającego czynniki prognostyczne oporności na leczenie bortezomibem w ramach programu terapeutycznego NFZ dla chorych kwalifikowanych do autotransplantacji. Gotowy już protokół badania został zgłoszony do Komisji Bioetycznej. Pracujemy nad podobnym projektem z użyciem lenalidomidu (PMC003) oraz talidomidu (PMC002). Planujemy badanie kliniczne u chorych ze szpiczakiem bezobjawowym wysokiego ryzyka (PMC004). Mamy ambicję robienia w Polsce prawdziwej nauki!

- Jaki jest aktualny stan badań nad szpiczakiem plazmocytowym - punkt wyjścia do planów badawczych?
- Wciąż wiele pytań pozostaje bez odpowiedzi. Nie ma m.in. jednolitego standardu terapeutycznego leczenia początkowego chorych kwalifikujących się i niekwalifikujących się do transplantacji. Poszukuje się nowych cząstek, ale także metod optymalnego wykorzystania dostępnych leków.

Opublikowane w ostatnich latach wyniki badań klinicznych wykazały wysoką skuteczność tzw. nowych leków - talidomidu, bortezomibu i lenalidomidu - w terapii szpiczaka, oraz skuteczność i bezpieczeństwo ich kojarzenia z sobą oraz z tradycyjnymi cytotoksycznymi lekami przeciwszpiczakowymi. Toczące się na świecie badania zmierzają m.in. do określenia strategii terapii pierwszoliniowej, w tym roli chemioterapii mieloablacyjnej w kontekście istnienia tzw. nowych leków.

Szpiczak jako choroba biologicznie zróżnicowana wymaga indywidualizacji terapii na podstawie wyodrębnionych podtypów. Prowadzą do tego badania nad rolą zmian cytogenetycznych, ekspresji poszczególnych genów oraz ostatnio także proteomiki.

- Co dla farmakologii wynikło dotąd z lepszego poznania biologii szpiczaka mnogiego?

- Poznajemy wpływ cząstek hamujących szlaki sygnałowe wewnątrz- i zewnątrzkomórkowe, zarówno na poziomie badań przedklinicznych, jak i klinicznych, co prowadzi do powstania nowych leków przeciwszpiczakowych. Coraz lepiej umiemy planować leczenie, choć daleko nam jeszcze do personalizacji terapii przeciwszpiczakowej. Przykładem próby stworzenia do niej podstaw są badania nad cereblonem.

- W przyszłości te związki będą testowane i grupa PMC zapewne dołączy do poszukiwaczy „złotego standardu”.
- Wciąż poszukuje się najlepszego schematu leczenia pierwszoliniowego, maksymalnie wydłużającego czas wolny od choroby, ale przede wszystkim życie pacjentów. Poznajemy rolę autotransplantacji u chorych z dobrą odpowiedzią po leczeniu pierwszego rzutu i rolę transplantacji alogenicznej u chorych młodszych z wysokim ryzykiem niepowodzenia terapeutycznego, mających dawcę rodzinnego.

Pytaniem jest, czy po uzyskaniu odpowiedzi klinicznej należy stosować leczenie podtrzymujące, by zmniejszyć ryzyko wznowy. Teza o celowości głębokiej redukcji aktywności choroby na początku leczenia za pomocą intensywnych schematów indukujących także wymaga potwierdzenia.

- Po zmianie prawa dotyczącego prowadzenia badań klinicznych liczba badań prowadzonych z inicjatywy badacza spadła. Jakie trudności mogą czekać Konsorcjum w realizacji badań klinicznych?

- Oparte na zaufaniu w relacji pacjent - lekarz/badacz badanie kliniczne to najbardziej zaawansowana forma badania naukowego, które sprawdza skuteczność hipotezy terapeutycznej. Bez niego nie ma postępu w medycynie, tymczasem prawo nakładające cały ciężar leczenia na badacza praktycznie uniemożliwia mu rozwój.

Z powodu błędnej interpretacji prawa udział w badaniu pozbawia chorego uczestniczącego w projekcie klinicznym praw do korzystania z powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. Dodatkowo sprawę utrudnia zwykle nieprzechylne nastawienie szpitali traktujących badanie kliniczne jako źródło zysku, a nie sposób poszerzania wiedzy o biologii choroby, a tym samym przybliżania skutecznego leczenia nowotworów.

Chcemy to zmienić m.in. rozpowszechniając badania inicjowane przez badacza - praktycznie w Polsce nie wykonywane, a powszechne w USA i krajach Europy Zachodniej. Skoro oni mogą, my też możemy. Początki zawsze są trudne, ale wierzymy w sukces.
 
* Dr Dominik Dytfeld jest adiunktem w Klinice Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Źródło: hematoonkologia.pl


Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum