Dr Monika Długosz-Danecka z Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie przypomniała w rozmowie z PAP, że piksantron jest przydatny u chorych w nawrotowym/opornym agresywnym chłoniaku nieziarniczym z komórek B (DLBCL).

Dwie trzecie chorych na chłoniaki, które są nowotworami układu chłonnego, udaje się wyleczyć, ale u co trzeciego pacjenta choroba jest agresywna, szybko się rozwija, nawraca po leczeniu i staje się oporna na terapię. Dla tych chorych przeznaczony jest piksantron.

Milena Kruszewska zauważyła, że w sierpniu 2016 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała opinię, w której nie rekomendowała objęcia refundacją piksantronu w ramach wnioskowanego programu lekowego. - W uzasadnieniu rekomendacji podano, że dostępne jest tylko jedno, średniej jakości badanie (PIX301) dowodzące skuteczności wnioskowanej interwencji - podkreśliła Kruszewska.

Rzeczniczka dodała - powołując się na obliczenia Agencji - że terapia piksantronem może się okazać nieefektywna kosztowo. Odbyły się w tej sprawie negocjacje z firmą farmaceutyczną, starającą się o refundację tego leku.

- W przyjętej i przekazanej ministrowi zdrowia uchwale Komisja Ekonomiczna uznała wynegocjowane warunki finansowania ze środków publicznych leku piksantrom za nieodpowiednie - stwierdziła Milena Kruszewska.

Dr Monika Długosz-Danecka powiedziała PAP, że jedyną opcją leczenia chorych z nawrotowym/opornym chłoniakiem DLBCL jest gemcytabina, niemniej jednak na podstawie dostępnej literatury i przeprowadzonych badań należy podkreślić, iż lek ten umożliwia tylko krótkotrwałe wyleczenia w niewielkim odsetku chorych. Terapia ta jest terapią paliatywną, która nie daje szans na trwałe wyleczenie.

- Alternatywną, potrzebną i skuteczną opcją terapeutyczną dającą szansę na wyleczenie byłaby dostępność piksantronu, który jest antracykliną o innym mechanizmie działania, wobec czego pozbawiony jest działań kardiotoksycznych. Może być także stosowany po wyczerpaniu życiowej dawki doksorubicyny, a także u chorych obciążonych schorzeniami układu sercowo-naczyniowego - podkreśliła.

Długosz-Danecka odniosła się również do badań PIX301 dotyczących skuteczności piksantronu: "W badaniu rejestracyjnym III fazy PIX301 wykazano znaczną przewagę tego leku nad komparatorem w zakresie czasu wolnego od progresji choroby (średnio 5,3 miesiąca), czasu trwania remisji (średnio 9,6 miesiąca) oraz średniego czasu przeżycia całkowitego (średnio 10,2 miesiąca)".

Milena Kruszewska zwróciła uwagę, że w ocenie firmy starającej się o refundację piskantronu, leczeniem tym może być objętych 234 pacjentów w pierwszym roku i 346 w drugim roku refundacji. Jednak według AOTMiT wielkość populacji pacjentów stosujących piksantron można szacować na ok. 410 w trzecim roku oraz ok. 450 w czwartym roku refundacji.

Z obliczeniami nie zgadza się konsultant krajowy w dziedzinie hematologii prof. Wiesław W. Jędrzejczak. Jego zdaniem liczba chorych potencjalnie kwalifikujących się do programu lekowego z zastosowaniem piksantronu została przez AOTMiT przeszacowana.

- Ok. połowa chorych na rozlanego chłoniaka z komórek B ulega wyleczeniu za pomocą obecnie dostępnego leczenia. Chorzy niewyleczeni z późnym nawrotem (powyżej roku) po zakończeniu terapii powinni dobrze zareagować na powtórzenie pierwotnego leczenia. Pozostali chorzy mają dostęp do leczenia drugorzutowego oraz przeszczepienia komórek krwiotwórczych i znaczna część z nich też ulegnie wyleczeniu - wyjaśnił w wypowiedzi dla PAP prof. Jędrzejczak.

- Pozostaje niewielka grupa wymagająca leczenia w trzeciej linii i to są chorzy kwalifikujący się do piksantronu. Część z nich nie zareaguje także i na ten lek, i szybko zakończy leczenie. Pozostaje grupa około 50-100 osób wymagających takiej terapii. Nie podejmuję się przewidzieć, ilu chorych będzie za 4-5 lat, gdyż przy obecnym postępie niewykluczone, że pojawią się nowe leki - dodaje konsultant krajowy.

Podobnie uważa dr Długosz-Danecka. - Szacowana grupa chorych to około 100 osób rocznie. Leczenie trwa 6 miesięcy, wobec powyższego nie widzę konieczności zwiększania populacji docelowej z roku na rok. Ponadto skuteczne leczenie I linii, jakim jest dostępna w NFZ chemioimmunoterapia RCHOP (podawanie choremu chemioterapii - cytostatyków) i przeciwciał monoklonalnych - rytuksymabu - PAP), nie powinno powodować zwiększenia puli chorych z opornym/nawrotowym DLBCL w kolejnych latach - podkreśliła.

Milena Kruszewska wyjaśnia, że postępowanie w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny piksantronu jest na etapie zapoznawania się z aktami sprawy przez wnioskodawcę, przed wydaniem decyzji ministra zdrowia.

• REFUNDACJA LEKÓW
• CHŁONIAKI