• PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu
  • PARTNER SERWISUpartner serwisu

Leczenie stwardnienia guzowatego: dwa leki, dwie interpretacje

Autor: LJ/Rynek Zdrowia • • 20 kwietnia 2015 10:32

Przed laty ratunkiem dla chorych na stwardnienie guzowate był sirolimus (Rapamycyna) - lek, który był stosowany u pacjentów po przeszczepach, ale powodował również wchłanianie guzów. Mimo braku rejestracji w tym wskazaniu, w 2014 roku Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji tego leku w stwardnieniu guzowatym, jako terapii poza wskazaniami (off label).

Leczenie stwardnienia guzowatego: dwa leki, dwie interpretacje

Jak uzasadniał decyzję resort zdrowia, pomimo braku w ChPL leku Rapamycyna wskazania dotyczącego leczenia stwardnienia guzowatego, istnieje szereg publikacji dokumentujących korzystne działania sirolimusu w leczeniu pacjentów ze zdiagnozowanym stwardnieniem guzowatym, zwłaszcza w odniesieniu do guzów nerek, mózgu (SEGA) oraz lekoopornych napadów padaczki.

Jednak w 2011 roku Komisja Europejska przyznała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku ewerolimus (Votubia), pochodnej Rapamycyny, którego producent przeprowadził randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie III fazy porównujące produkt leczniczy Votubia z placebo.

W 2014 roku lek uzyskał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości AOTM, pod warunkiem obniżenia ceny leku przez producenta. Jak dotąd negocjacje cenowe nie przyniosły efektu i lek nie jest systemowo refundowany.

W tej sytuacji lekarze oceniają, że w przypadkach leczenia chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnymi guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA) wymagającymi leczenia są zmuszani do stosowania leku nie posiadającego odpowiedniej rejestracji, co w ich opinii oznacza stosowanie eksperymentu medycznego.

Zdaniem resortu zdrowia
Ministerstwo Zdrowia uważa inaczej. Jak przypomina resort zdrowia, stosowanie leków zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, ale poza zakresem wskazań rejestracyjnych, jest przyjętą praktyką np. w onkologii, hematologii, neonatologii.

- W przypadku odpowiedzialności za stosowanie leku Rapamycyna poza zakresem wskazań rejestracyjnych, ordynowanie leków poza zakresem wskazań rejestracyjnych nie może zostać uznane za prowadzenie eksperymentu medycznego w rozumieniu przepisów ustawy o zawodzie lekarza i lekarza dentysty - wyjaśnia Ministerstwo Zdrowia.

Resort zwraca uwagę, że zgodnie z przepisem art. 21 ustawy eksperyment medyczny przeprowadzany na ludziach może mieć charakter leczniczy lub badawczy. Przy czym eksperymentem leczniczym jest wprowadzanie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej.

- Natomiast eksperyment badawczy należy definiować przez jego cel - rozszerzenie wiedzy medycznej. W odniesieniu do podania leku stosowanego w praktyce klinicznej poza zakresem wskazań ujętych w ChPL, co zostało udokumentowane w szeregu publikacji, nie można mówić o prowadzeniu eksperymentu medycznego - wyjaśnia MZ.

W opinii prawnika
Jednak inne zdanie mają prawnicy. - W przypadku podawania leku z substancją czynną sirolimus możemy mieć do czynienia z typowym eksperymentem medycznym, a nie tylko z podaniem leku off label. Jeśli z dostępnych wyników badań klinicznych czy wiarygodnych opisów terapeutycznych nie wynika, aby możliwym było ustalenie, w jaki sposób prowadzić terapię lekiem zawierającym sirolimus w SEGA, to ciągle mówimy o leczeniu eksperymentalnym - ocenia jednak Katarzyna Bondaryk z kancelarii adwokackiej Katarzyna Bondaryk.

Zdaniem mecenas, na rozpoczęcie takiego leczenia musi wyrazić zgodę komisja bioetyczna i oczywiście sam pacjent musi mieć pełną świadomość, że jest poddawany eksperymentowi. Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty zezwala na prowadzenie eksperymentu leczniczego tylko i wyłącznie w przypadku, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca.

- Aby zatem lekarz mógł podjąć decyzję czy stosowanie leku nieposiadającego rejestracji w danym wskazaniu jest eksperymentem medycznym, musi każdorazowo dokonywać samodzielnej analizy, czy dostępne dane dotyczące zastosowania danego leku u chorych z takim wskazaniem stanowią już pułap „aktualnej wiedzy medycznej”, czy nadal są zbyt ubogie i podanie leku powinno odbyć się w drodze eksperymentu leczniczego - wskazuje mec. Bondaryk.

Zaznacza, że zagadnienie to jest niezwykle ważne w kontekście potencjalnej odpowiedzialności lekarzy, szczególnie teraz, kiedy widoczny jest wzrost liczby składanych pozwów pacjenckich.

- Lekarz podejmując najlepszą dla pacjenta decyzję, działa zawsze w otoczeniu finansowym wykreowanym przez Ministra Zdrowia, natomiast odpowiedzialność za dokonanie konkretnego wyboru terapii i uzyskanie zgód pacjenckich na jej rozpoczęcie pozostaje nadal indywidualna - uważa Katarzyna Bondaryk.

Czym jest podanie off label
Jej zdaniem, w sytuacji, gdy Minister Zdrowia objął refundacją off label lek z substancją czynną sirolimus w leczeniu stwardnienia guzowatego, a na terenie Polski jest dostępny lek Votubia, który jest zarejestrowany w leczeniu tego wskazania, nie jest możliwym podawanie leku sirolimus pacjentom w tym wskazaniu, gdyż ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty wyraźnie wskazuje, że eksperyment może być dopiero przeprowadzony w sytuacji, gdy stosowane metody nie są skuteczne lub są niewystarczające.

- Minister Zdrowia twierdzi, że podanie leku w stwardnieniu guzowatym jest podaniem leku off label. Natomiast z wiedzy przekazywanej przez ekspertów wynika, że nie istnieją żadne badania, które mogłyby ustanowić praktykę kliniczną leczenia sirolimusem chorych na stwardnienie guzowate, co oznacza, że podanie takie jest podaniem eksperymentalnym, czyli w świetle obowiązującego w Polsce prawa, przy rejestracji w tym samym wskazaniu innego leku - Votubii, podanie takie narusza postanowienia ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty - ocenia prawnik.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum