Rada Przejrzystości o refundacji leku w rzadkiej chorobie serca

Autor: oprac. LJ • Źródło: AOTMiT14 stycznia 2022 08:12

Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej jest rzadko występującą chorobą spichrzeniową. Eksperci Rady Przejrzystości ocenili lek stosowany w tym schorzeniu.

Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej to rzadka choroba, oporna na typowe leczenie niewydolności serca (fot. PTWP)
  • Eksperci Rady Przejrzystości AOTMiT, a wcześniej prezes Agencji, wydali stanowiska w sprawie refundacji leku Vyndaqel (tafamidisum) w ramach programu leczenia tafamidisem kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej u dorosłych
  • Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej jest rzadko występującą i jeszcze rzadziej rozpoznawaną chorobą spichrzeniową
  • W rzeczywistej praktyce klinicznej w Polsce, w okresie między styczniem 2014 a grudniem 2020 zidentyfikowano łącznie 111 leczonych pacjentów

Ocena tafamidisu w kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej 

20 grudnia 2021 r. Rada Przejrzystości uchwaliła stanowisko dotyczące zasadności finansowania leku Vyndaqel (tafamidisum) w ramach programu leczenia tafamidisem kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej u dorosłych (ICD–10 E85).

Właśnie przedstawiono treść stanowiska. Rada Przejrzystości uznała za niezasadne objęcie refundacją tego produktu.

Vyndaqel był do tej pory stosowany głównie do leczenia neuropatii w przebiegu amyloidozy. Jego skuteczność w leczeniu ATTR-CM wykazano w wieloośrodkowym badaniu z randomizacją - ATTR-ACT. Zastosowanie megluminianu tafamidisu w dawce 80 mg wiązało się z obniżeniem ryzyka złożonego punktu końcowego (śmiertelności z uwzględnieniem przyczyn oraz hospitalizacji z przyczyn sercowo naczyniowych) o 30 proc.; był to efekt istotny pod względem statystycznym.

W ocenie Rady, szacowana przez producenta prognozowana populacja leczonych pacjentów jest obarczona znacznym błędem, gdyż uwzględnia, częściej rozpoznawaną, amyloidozę łańcuchów lekkich (ALL).

Pod koniec roku 2021 roku rekomendację w sprawie finansowania leku wydał szef AOTMiT. Również była negatywna.

Podkreślił, że objęcie refundacją leku Vyndaqel spowoduje znaczny wzrost wydatków publicznych.

"Pod uwagę wzięto także rekomendacje refundacyjne, które są rozbieżne. W rekomendacjach negatywnych wskazuje się na brak efektywności kosztowej. Z kolei warunkiem zawartym w rekomendacji pozytywnej CADTH jest redukcja ceny" - czytamy w rekomendacji.

Co to jest kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej

Kardiomiopatie stanowią grupę chorób mięśnia sercowego o zróżnicowanej etiologii, prowadzących do dysfunkcji serca. Amyloidoza to choroba układowa, w której uszkodzenie narządów wynika z odkładania się pozakomórkowych złogów białka w postaci włókienek o strukturze harmonijki β – tj. amyloidu zbudowanego z krążących białkowych prekursorów. Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) jest spowodowana gromadzeniem się w przestrzeni zewnątrzkomórkowej miokardium włókna amyloidu. Skutkuje to stopniowym pogarszaniem funkcji rozkurczowej, a w bardziej zaawansowanych stadiach — także funkcji skurczowej, co prowadzi do powstania fenotypu kardiomiopatii przerostowej lub kardiomiopatii restrykcyjnej.

Wyróżnia się dwie postaci ATTR:

  • nabytą ATTR typu dzikiego, określaną mianem amyloidozy starczej;
  • dziedziczną ATTR

Amyloidoza transtyretynowa typu dzikiego najczęściej dotyczy starszych mężczyzn z niewydolnością serca, niejednokrotnie współwystępującą z zespołem cieśni nadgarstka i stenozą kręgosłupa lędźwiowego. Dziedziczona autosomalnie dominująco postać ATTRh rozwija się na podłożu mutacji genu TTR.

Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej jest rzadko występującą i jeszcze rzadziej rozpoznawaną chorobą spichrzeniową. Obecnie opublikowane doniesienia w Polsce ograniczają się do niewielkiej liczby przypadków i nieznane są dane epidemiologiczne.

W rzeczywistej praktyce klinicznej w Polsce, w okresie między styczniem 2014 a grudniem 2020 zidentyfikowano łącznie 111 leczonych pacjentów. W roku 2020 liczba pacjentów nowo zdiagnozowanych wyniosła 21, zaś pacjentów żyjących a zdiagnozowanych w latach poprzednich było
57.

Jest ona oporna na typowe leczenie niewydolności serca, co szybko prowadzi do śmierci pacjenta. Średni wiek rozpoznania to 74 lata; przeżycie od rozpoznania wynosi ok 4 lata.



Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum