CHOROBY PŁUC

Terapie, profilaktyka, badania. Najnowsze doniesienia medyczne

  • PARTNER SERWISUpartner serwisu

Tętnicze nadciśnienie płucne. Czy w leczeniu tej choroby sięgniemy po kolejną cząsteczkę?

Autor: PW/RYNEK ZDROWIA

Tętnicze nadciśnienie płucne. Czy w leczeniu tej choroby sięgniemy po kolejną cząsteczkę?
W Polsce cennym dopełnieniem programu leczenia TNP byłoby uzyskanie możliwości podania kolejnego leku doustnego dzięki włączeniu go do refundacji. Fot. PTWP (zdj. ilustracyjne)

Tętnicze nadciśnienie płucne, groźna choroba rzadka, staje się przewlekłą dzięki nowym terapiom. - W Polsce cennym dopełnieniem programu leczenia byłoby uzyskanie możliwości podania kolejnego leku doustnego dzięki włączeniu go do refundacji - zauważa prof. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Europejskim Centrum Zdrowia w Otwocku.

Dodano: 13 października 2020, 11:54 Aktualizacja: 13 października 2020, 12:13

Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) to niebezpieczna choroba, w przebiegu której z nieznanych powodów zarastają drobne naczynia doprowadzające krew bezpośrednio do pęcherzyków płucnych. Ograniczony przepływ krwi przez płuca utrudnia pobranie tlenu przez organizm, doprowadza do wzrostu ciśnienia w tętnicy płucnej. Pacjentom brakuje tchu, początkowo przy dużym wysiłku, a w zaawansowanym stadium choroby przy codziennych czynnościach, takich jak mycie czy chodzenie po pokoju.

TNP jest chorobą rzadką, w Polsce rozpoznawaną u około 120 osób rocznie. Nieleczona doprowadza do zgonu w ciągu 2 lat. Jej rozpoznanie, z uwagi na konieczność stosowania pogłębionej specjalistycznej diagnostyki, jest mocno utrudnione. U 5 na 10 pacjentów dochodzi do zgonu w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.

Obecnie w Polsce żyje około 1200 osób z tętniczym nadciśnieniem płucnym. Średnia ich wieku wynosi 45-50 lat, z tym, że choroba dotyka głównie ludzi młodych, zwłaszcza 30-40-letnich kobiet. Choroba nie jest tylko problemem medycznym, stanowi znaczne obciążenie ekonomiczne dla pacjentów, opiekunów i budżetu państwa. Także te czynniki sprawiają, że każda nowa skuteczna terapia (o czym za chwilę) jest przyjmowana jako możliwość ograniczenia kosztów ekonomicznych i społecznych.

Koszty społeczne - o nich też trzeba pamiętać
- Liczba osób chorujących na TNP nie jest tak duża, jak w chorobach cywilizacyjnych. Należy jednak pamiętać, że to jedna z setek chorób rzadkich, które - w sytuacji, gdy choruje na nie co najmniej 2,5 miliona Polaków - wymagają systemowego podejścia, uwzględniającego koszty społeczne - podkreśla prof. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Europejskim Centrum Zdrowia w Otwocku.
Sytuację ekonomiczną chorych z TNP i ich rodzin, koszty społeczne analizuje Raport systemowy „Tętnicze nadciśnienie płucne. Wpływ choroby na pacjentów, opiekunów oraz społeczeństwo” (HTA Consulting; Kraków, sierpień 2020). Link do raportu: https://hta.pl/pl/wp-content/uploads/sites/7/2020/09/TETNICZE_NADCISNIENIE_PLUCNE_raport_2020.pdf

To jeden z pierwszych raportów, dotyczących pozamedycznych, społecznych i ekonomicznych aspektów związanych z zachorowalnością na tętnicze nadciśnienie płucne.

- Raport uzmysławia jak dramatyczny wpływ na sytuację ekonomiczną chorych i ich rodzin wywiera tętnicze nadciśnienie płucne. Dochody pacjentów podlegają istotnemu zmniejszeniu, a u chorych w zaawansowanym stadium choroby dalsza aktywność zawodowa jest wykluczona. W efekcie około 50 proc. z nich zmuszonych jest zrezygnować z pracy. W Polsce około 80 proc. pacjentów chorujących na TNP pobiera świadczenia z tytułu choroby (renta, zasiłek chorobowy, pielęgnacyjny lub opiekuńczy, świadczenie rehabilitacyjne) - przypomina po lekturze raportu prof. Marcin Kurzyna.

Raport przytacza dane, z których wynika, że zachorowanie na TNP odbija się negatywnie na sytuacji materialnej całej rodziny. Około 10 proc. osób najbliższych choremu rezygnuje z pracy, aby móc się nim opiekować. Konieczność podjęcia decyzji o zmianach w zatrudnieniu przez opiekunów pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym wynika z faktu, iż opieka ta jest niezwykle czasochłonna. W części rodzin, choroba członka rodziny doprowadza do katastrofalnego ubóstwa.

Nowa cząsteczka
W Polsce chorzy na TNP są leczeni w ramach programu lekowego. - Ministerstwo Zdrowia współpracuje ze środowiskiem lekarzy w zakresie zmian w tym programie. Na przestrzeni ostatnich lat pojawiło się kilka nowych cząsteczek w refundacji. Cześć z nich to leki generyczne, co obniża koszty. Mamy nadzieję, że zaoszczędzone w ten sposób pieniądze będą nadal przekazywane na refundację nowych cząsteczek - mówi prof. Marcin Kurzyna.

Zaznacza, że istotnym, oczekiwanym kierunkiem dalszej ewolucji programu lekowego jest możliwość bardziej elastycznego i szerszego stosowania terapii skojarzonych.

W TNP stosowane są leki z trzech grup terapeutycznych, rozszerzające naczynia w płucach, działające w oparciu o różne mechanizmy. - Obecne zalecenia towarzystw naukowych rekomendują leczenie oparte o podawanie w terapii początkowej kilku leków, gdyż wcześniejsze rozpoczęcie terapii wielolekowej daje lepsze efekty - wyjaśnia profesor Marcin Kurzyna.

Dodaje, że w tym zakresie oczekiwania specjalistów dotyczą stworzenia możliwości refundowania w leczeniu TNP nowej cząsteczki - seleksypagu. To podawana doustnie cząsteczka nieobecna dotąd w programie lekowym. Rekomendacje dotyczące jej stosowania w tętniczym nadciśnieniu płucnym, zarówno w monoterapii, jak i terapii skojarzonej, Europejskie Towarzystwo Kardiologiczne przedstawiło już 2015 roku.

Leczenie w tętniczym nadciśnieniu płucnym jest uzależnione od stanu pacjenta ocenianego w czterostopniowej skali NYHA (skala służąca do klasyfikacji ciężkości objawów niewydolności serca wg propozycji New York Heart Association - red.) Pierwszy stopień w zasadzie nie ogranicza aktywności fizycznej, czwarty właściwe ją uniemożliwia.

Najczęściej do lekarza trafiają osoby ze stopniem III, męczące się nawet przy niewielkim wysiłku. To skutek opóźnienia diagnostycznego, co m.in. wynika z faktu, że choroba daje niecharakterystyczne objawy. Duszność, szybsze męczenie się podczas większego wysiłku fizycznego, to objawy, które przez chorego mogą być początkowo interpretowane, jako skutek przepracowania czy siedzącego trybu życia. Chory zwleka z wizytą u lekarza, następnie średnio 7 miesięcy upływa nim pacjent ze wstępnym podejrzeniem TNP trafi od specjalisty do ośrodka prowadzącego kompleksowe badania w kierunku tętniczego nadciśnienia płucnego.

- Wstępnym badaniem przesiewowym w kierunku wykrycia tętniczego nadciśnienia płucnego jest badanie echa serca, natomiast badanie potwierdzające rozpoznanie nadciśnienia płucnego to cewnikowanie serca. Oprócz tego trzeba wykonać cały szereg różnych testów, bo rozpoznanie tętniczego nadciśnienia płucnego jest rozpoznaniem stawianym poprzez wykluczanie innych przyczyn nadciśnienia płucnego - wyjaśnia prof. Marcin Kurzyna.

Program lekowy - oczekiwane modyfikacje
Jak zaznacza, z przytoczonych powodów gro pacjentów trafia do ośrodka leczącego TNP już w III klasie IV-stopniowej klasyfikacji niewydolności serca. - Późno - stwierdza profesor. Zwykle nowe przypadki choroby rozpoznaje się po 7-9 miesiącach od pierwszego zgłoszenia do lekarza, ale są przypadki, że i po kilkunastu miesiącach. - To zbyt duże opóźnienie zważywszy, że przy nieleczonym tętniczym nadciśnieniu płucnym połowa pacjentów umiera w ciągu 2,5 roku. Zatem 7 i więcej miesięcy nieleczenia to długi okres czasu w zestawieniu z ciężkością tej choroby - podkreśla.

Prof. Marcin Kurzyna akcentuje, że w programie lekowym dla pacjentów z TNP brak w tej chwili możliwości wdrożenia na początku leczenia terapii dwulekowej u chorych w klasie czynnościowej III. Tu program lekowy zakłada rozpoczynanie leczenia od monoterapii. Tymczasem przyjętym standardem u chorych na tym etapie choroby, wynikającym z rekomendacji, jest rozpoczynanie terapii przy zastosowaniu dwóch leków doustnych.

- Modyfikacja w programie lekowym, której najbardziej oczekujemy to zmiana w zapisach dotyczących łączenia leków w terapii początkowej Chcielibyśmy, żeby możliwe było prowadzenie początkowej terapii dwulekowej wraz z możliwością wyboru spośród kilku jej opcji, ponieważ nie zawsze pacjent toleruje każdy lek - mówi specjalista.

Podkreśla: - Korzyści dla pacjentów jakie przyniosłaby taka zmiana, to po pierwsze - bardziej skuteczne leczenie. Po drugie - pacjenci mogliby dłużej niż dotąd, ze względu na większą liczbę opcji terapeutycznych, przyjmować leki w postaci tabletek, które są dla nich wygodniejsze w użyciu, a dla systemu tańsze.

Według rekomendacji światowych, przyjętym postępowaniem z pacjentem chorym na tętnicze nadciśnienie płucne z III klasą czynnościową jest zaczynanie terapii od dwóch leków. - Po trzech miesiącach następuje ocena czy pacjent przesunął się do klasy czynnościowej II, czy pozostał  w klasie III. Jeśli pozostał w III klasie wg skali NYHA, rozważane jest podanie trzeciego leku doustnego. Właśnie wspomniany seleksypag pozwoliłby wypełniać  ten standard. W sytuacji, gdy stan pacjenta się pogarsza i jest opisany jako klasa czynnościowa IV, wówczas powinien otrzymać trzy leki, z lekiem pozajelitowym - tłumaczy ekspert.

Terapia doustna jako zamiennik opcji parenteralnych
Wyjaśnia: - Obecnie, nie dysponując w programie trzecim lekiem doustnym, proponujemy pacjentom w III klasie czynnościowej opcje parenteralne. Jednak nie wszyscy pacjenci decydują się na nie ze względu na obniżoną jakość życia. Część  pacjentów mogłaby skorzystać z seleksypagu jako zamiennika opcji parenteralnych.

Zdaniem prof. Marcina Kurzyny, by zrozumieć  lepiej argumenty pacjentów, którzy obawiają się pogorszenia jakości życia przy zastosowaniu leczenia pozajelitowego, warto z uwagą ich wysłuchać. Trzeba bowiem pamiętać, że leczenie pozajelitowe w tętniczym nadciśnieniu płucnym jest prowadzone drogą podskórną i dożylną, przy zastosowaniu specjalnych, niewielkich pomp, które pacjenci noszą przy sobie przez całą dobę.

- Obie drogi pozajelitowego podania leków, obok zalet (pompa automatycznie dawkująca lek) mają jednak i wady. System podskórnego dawkowania leków pompą jest wykorzystywany do podawania jednego z leków prostacyklinowych. Prostacyklina, jako substancja aktywna, powoduje odczyny zapalne w miejscu wkłucia, co z powodu towarzyszącego im bólu obniża komfort życia pacjenta. Natomiast stosowanie pompy do podawania dożylnego wiąże się z koniecznością założenia permanentnego cewnika dożylnego. To cewnik bardzo podobny do tych stosowanych do żywienia pozajelitowego, pozostający w ciele pacjenta non-stop, niewygodny, utrudniający wykonywanie codziennych czynności, jak kąpiel, prace domowe czy spanie - mówi prof. Marcin Kurzyna.

Jaka grupa pacjentów może na tym skorzystać
Zaznacza, że nowy lek podawany w tabletce, byłby bardzo cenną opcją z wyboru dla dużej grupy pacjentów, na przykład młodych kobiet pełniących swoje funkcje rodzinne czy generalnie osób, które chcą jak najdłużej pozostawać aktywnymi zawodowo, bez ograniczeń powodowanych technologią pozajelitowego podawania leków.

- Młodzi pacjenci bardzo często przywołują te argumenty - mówi prof. Marcin Kurzyna, podkreślając raz jeszcze, że na pewnym etapie terapii można rozważać podanie trzeciego leku w formie tabletki, nie sięgając jeszcze po terapie parenteralne.

Jak podkreśla zaletą seleksypagu, należącego do grupy leków działających poprzez mechanizm zależny od prostacykliny, jest obok dowiedzionej skuteczności właśnie droga jego podania. Wśród grupy leków działających na szlaku prostacykliny jest pierwszym dostępnym w Europie preparatem podawanym doustnie. Nowy lek w  tabletce podany w chorym na tętnicze nadciśnienie płucne w III klasie czynnościowej może na pewnych etapach leczenia być alternatywą dla leków podawanych w inhalacjach, infuzji podskórnej lub dożylnej.

- Z opcji terapeutycznej seleksypagiem mogą szczególnie skorzystać młodzi ludzie, będący w tzw. grupie pośredniego ryzyka, u których osiągnięto poprawę dotychczasowym leczeniem lekami doustnymi i którzy nie kwalifikują się jeszcze do terapii lekami pozajelitowymi - podsumowuje prof. Marcin Kurzyna.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    POLECAMY W PORTALU