- Mamy Politykę Lekową, Plan dla Chorób Rzadkich, Fundusz Medyczny oraz ABM i niekomercyjne badania kliniczne. Skoro źródeł jest aż tyle, dlaczego pacjenci z mukowiscydozą nadal czekają na innowacyjne leki? Czy sprawa nie rozmywa się zbyt mocno w różnych instytucjach? Skoro są pieniądze, to gdzie jest problem? - pytała w czwartek Beata Małecka-Libera, przewodnicząca senackiej Komisji Zdrowia na posiedzeniu poświęconym mukowiscydozie.

"Ważnym elementem są warunki finansowe"

- To rozwiązania systemowe. Niżej są rozporządzenia, które pozwalają na podjęcie decyzji. Leki, o których mowa, są skuteczne, bezpieczne, co więcej, znalazły się na liście AOTMiT do sfinansowania w ramach Funduszu Medycznego - wskazywał prof. Marcin Czech.

- Nie ma jednak co ukrywać, że ważnym elementem są warunki finansowe, na jakich jesteśmy w stanie za taką terapię zapłacić. Jesteśmy w Polsce znakomitymi negocjatorami (mówię o MZ) i najczęściej kupujemy te leki najtaniej w Europie. Również stosując instrumenty podziału ryzyka, dzięki czemu mamy terapie dla większej liczby chorych. Wokół tego toczą się główne rozmowy To bardzo trudne decyzje, bo dotyczą wieluset milionów złotych - zaznaczył.

"Dochodzimy do kwoty wyższej od PKB"

- Jeśli mamy w Polsce 2-3 mln osób cierpiących na choroby rzadkie, to przeznaczając na każdą z nich ok, 1 mln zł rocznie, dochodzimy do kwoty 2-3 bln zł. To 15-20 proc. więcej niż polski PKB. Budżet kraju jest wielokrotnie niższy - mówił wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

- Jeśli chodzi o samą mukowiscydozę, mamy w Polsce ok. 1800 pacjentów, a w zakresie leków, które są aktualnie dostępne - ok. 1 tys. osób. Szacując, że na każdą z nich trzeba by wydać powyżej 1 mln zł, to uzyskujemy kwotę ok. 1,1 mld zł. To dwa razy więcej, niż przeznaczamy na chemioterapię w naszym kraju i mniej więcej tyle, co na wyroby medyczne na zlecenie - wyjaśniał.

Staramy się negocjować. Bywa trudno"

- Staramy się negocjować i w większości przypadków dochodzimy do porozumienia. W mukowiscydozie, która jest chorobą rzadką, ceny są wyjątkowo wysokie, znacznie wyższe niż te proponowane w chorobach ultra rzadkich - przekonywał wiceminister Miłkowski.

- Jak sytuacja wygląda konkretnie? Przez ostatnie cztery miesiące 11 razy spotykałem się z firmą, która zgłosiła wniosek. Wydawało mi się, że już dwa razy doszedłem z nią do porozumienia. Pierwszy raz dwa lata temu, podczas przyjęcia pierwszej terapii przyczynowej w leczeniu mukowiscydozy. Po analizie, ile to będzie kosztowało za dwa i za cztery lata obie strony stwierdziły, że są w stanie to zaakceptować. Kiedy przyszło co do czego, firma przyznała, że nie sądziła, iż traktuję to na poważnie - mówił Maciej Miłkowski.

"W normalnym systemie refundacji takich pieniędzy nie widzę"

- Ostatnio też wydawało się, że mamy ustalenia, że ustnie uzgodniliśmy już wszystko. Ale po ofercie pisemnej okazało się, że dostałem zupełnie co innego, niż wynikało z uzgodnień. Przyznaję. Czuję się nieswojo, bo sądziłem, że refundacja być może od 1 stycznia będzie realna - przyznał wiceminister zdrowia.

- Ponadto firma zgłosiła wniosek w normalnym systemie refundacji, a ja w nim tak dużych pieniędzy nie widzę. Może się to natomiast udać w ramach Funduszu Medycznego, o czym zresztą rozmawialiśmy na ostatnim posiedzeniu Rady Funduszu. Konkretnie o tym, aby w przypadku leków o istotnej wartości klinicznej firmy nie musiały ponownie zgłaszać wniosku. Firma nie akceptuje tu jednak pewnych zapisów - przypomniał.

"Początkiem sukcesu była wczesna diagnostyka"

Jak wskazywała prof. Dorota Sands z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, nie ma, z wyjątkiem mukowiscydozy, innej choroby, w której w ciągu ostatnich 50. lat udałoby się osiągnąć tak znaczące wydłużenie życia.

- Początkiem sukcesu była wczesna diagnostyka. Od 2009 r. trwają badania przesiewowe, które swoim zasięgiem objęły całą Polskę. Nasz kraj wszedł także do europejskiego rejestru chorych na mukowiscydozę, co bardzo porządkuje i systematyzuje cały ten obszar. Dzięki temu możemy się również porównywać z innym ośrodkami - wyjaśniała ekspertka.

- Stworzyliśmy również nasz ośrodek w Dziekanowie Leśnym, spełniający wszelkie normy międzynarodowe. Nasz interdyscyplinarny zespół oferuje scentralizowaną, kompleksową opiekę, wspomaganą poprzez telemedycynę i współpracę z POZ. Sukcesem jest także program transplantacji płuc - dodała.

"Przed nami wyzwania. Jednym z nich jest dostęp do nowych terapii"

- Jakie wyzwania przed nami? W całej Polsce potrzebujemy ośrodków dla dorosłych, ponieważ pacjenci ośrodków pediatrycznych po ukończeniu 18. roku życia muszą mieć zapewnioną opiekę na dotychczasowym poziomie - zaznaczyła prof. Sands.

- Potrzebujemy także dostępu do leczenia przyczynowego, bez którego nie sposób mówić o postępach. Wystarczy powiedzieć, że część krajów, w których pacjenci korzystają z takich terapii, uznaje już mukowiscydozę za chorobę przewlekłą - podkreśliła specjalistka.

- Niezbędne są też wysiłki badaczy, bo na 10 proc. mutacji nie ma jeszcze leków - dodała.

Czytaj też: Pacjenci z mukowiscydozą żyją w Kanadzie średnio 15 lat dłużej niż w Polsce

Czytaj też: Prof. Dorota Sands: dla noworodka z mukowiscydozą mogę stać się dobrą wróżką

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• MUKOWISCYDOZA
• CHOROBY PŁUC
• DOROTA SANDS
• MARCIN CZECH
• MACIEJ MIŁKOWSKI