MukoKoalicja o możliwym leczeniu przyczynowym w mukowiscydozie Fot. Fotolia

Prezesi towarzystw i fundacji reprezentujących pacjentów z mukowiscydozą zwrócili się w liście otwartym do Ministerstwa Zdrowia o możliwość spotkania, aby w drodze konsultacji z ekspertami i środowiskiem pacjentów wyjaśnić kwestie dotyczące możliwości refundacji leków przyczynowych w tej chorobie.

W liście otwartym MukoKoalicja zrzeszająca towarzystwa i fundacje pracujące na rzecz chorych z mukowiscydozą nawiązuje do opinii wyrażonych przez wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego podczas niedawnej Konferencji Patient Empowerment (z 26 czerwca) w związku z tematem refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie.

Mediana wieku w momencie zgonu chorego na mukowiscydozę to w Polsce ok. 24 lata. Zdaniem Ministerstwa Zdrowia - które MukoKoalicja przywołuje w liście otwartym - dłuższa o 10-15 lat niż w Polsce średnia życia chorych na mukowiscydozę w zachodniej Europie została osiągnięta bez drogich leków przyczynowych, których kilkanaście lat temu nie było. Nie mamy też kilkunastoletnich obserwacji, aby ocenić jak leki przyczynowe wpływają na długość życia. 

MukoKoalicja podnosi natomiast, że "w części polskich ośrodków (...) poziom organizacji leczenia mukowiscydozy pozwala na stosowanie i dobre monitorowanie leczenia przyczynowego, zgodnie z europejskimi standardami".

- Chorzy urodzeni w dzisiejszych czasach, dzięki badaniom przesiewowym i szybkiemu wdrożeniu leczenia objawowego, rehabilitacji i profilaktyki zakażeń mają szanse na dłuższe życie. Leki przyczynowe są refundowane w wielu krajach europejskich, w tym m.in. u naszych sąsiadów, Czechów i Słowaków - piszą przedstawiciele organizacji.

Jak wynika z informacji podanych przez MZ, koszt refundacji terapii przyczynowych mukowiscydozy dla jednego pacjenta to 20-30 mln zł w ciągu jego życia. Mukokoalicja ocenia natomiast, że "koszt ten wydaje się wątpliwy".

- W trakcie życia pacjenta leki mogą tanieć, mogą pojawić się leki generyczne lub zupełnie nowe terapie. Również opinie, że potrzeba kilkunastu lat, aby zaobserwować działanie leków przyczynowych odbieramy jako narrację deprecjonującą skuteczność tych leków. Wyniki badań klinicznych wyraźnie mówią o skuteczności - stwierdza w liście MukoKoalicja.

Aktualnie ocenie w procesie refundacyjnym podlegają 2 leki o różnym poziomie skuteczności: Kalydeco i Orkambi. Jak informuje MukoKoalicja w przypadku pierwszego z tych leków, dotychczas żadna, zarejestrowana w Europie technologia medyczna w leczeniu mukowiscydozy nie pozwalała na osiągnięcie wyraźnej poprawy, jaka u pacjentów pojawia się przy zastosowaniu tego leku. Lek uzyskał pozytywną opinię Rady Przejrzystości AOTMiT. Potencjalna populacja, w której ten lek mógłby być stosowany to kilka osób.

- W przypadku drugiego z wymienionych leków stosowanych w terapii przyczynowej, potwierdzona skuteczność polega nie tyle na poprawie kluczowych wskaźników, co na zahamowaniu postępu choroby i stabilizacji stanu zdrowia pacjentów, co przyczynia się do poprawy długości i jakości życia chorych - stwierdza MukoKoalicja. Potencjalna populacja chorych, w której lek mógłby być stosowany  w Polsce to kilkaset osób.

MukoKoalicja została utworzona przez Fundację Matio, Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą, Fundację Podaruj Oddech i Fundację Mukohelp.

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.