CHOROBY PŁUC

PARTNER SERWISU
Iwakaftor objęty refundacją w leczeniu mukowiscydozy Fot. Fotolia (zdj. ilustracyjne)

Spółka Vertex Pharmaceuticals poinformowała w poniedziałek (2 listopada), że od 1 listopada lek na mukowiscydozę Kalydeco (iwakaftor) znalazł się na wykazie leków refundowanych. To pierwszy zarejestrowany lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, mający wpływ na defekt białka będącego przyczyną choroby u osób z określonymi mutacjami w genie CFTR.

Zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia, iwakaftor będzie objęty refundacją w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych, u których występuje jedna z następujących mutacji bramkujących w obrębie genu CFTR (klasa III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Iwakaftor należy do klasy modulatorów CFTR, wzmacniających działanie białka CFTR, którego defekt powoduje mukowiscydozę.

- Refundacja Kalydeco to duży postęp w poprawie opieki nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce - powiedział cytowany w informacji przekazanej mediom Marek Macyszyn, dyrektor generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Czechach.

Dodał: - Umożliwi wszystkim kwalifikującym się pacjentom dostęp do opcji terapeutycznej, która wpływa na podstawowy defekt białka będący przyczyną mukowiscydozy - rzadkiej, skracającej życie choroby genetycznej. Dziękuję Ministerstwu Zdrowia za konstruktywny i owocny dialog pomimo wszelkich wyzwań związanych z kryzysem COVID-19.

Dzięki tej decyzji refundacyjnej Polska dołącza do grona ponad 20 krajów, które uznały kliniczną wartość modulatorów CFTR w leczeniu mukowiscydozy i zdecydowały się objąć je finansowaniem ze środków publicznych. Wśród krajów tych są m.in. Austria, Czechy, Dania, Francja, Niemcy, Irlandia, Włochy, Niderlandy, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo i Stany Zjednoczone.

Mukowiscydoza dotyka około 75 000 osób na całym świecie i około 2000 osób w Polsce. To postępująca, wieloukładowa choroba, która atakuje płuca, wątrobę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe, trzustkę i układ rozrodczy.

Przyczyną mukowiscydozy są mutacje genu CFTR, których skutkiem jest brak lub wadliwie działające białko CFTR. Wadliwe działanie lub brak białka CFTR skutkuje słabym przepływem soli oraz wody do wnętrza i na zewnątrz komórek w wielu narządach. W płucach prowadzi to do nagromadzenia nadmiernej ilości gęstego, lepkiego śluzu, który może powodować u wielu pacjentów przewlekłe infekcje płuc i ich postępujące uszkodzenie, które ostatecznie prowadzi do śmierci. W Polsce ostatnia wyliczona mediana wieku śmierci osób z mukowiscydozą wynosi 24,2 lat.

Kalydec0 (iwakaftor) to pierwszy zarejestrowany lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, mający wpływ na defekt białka będącego przyczyną choroby u osób z określonymi mutacjami w genie CFTR. 

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.