FDA zatwierdziła pierwszy lek w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej

Autor: PWX/RYNEK ZDROWIA •

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek nintedanib, którego działanie spowalnia tempo spadku funkcji płuc u dorosłych ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową (SSc-ILD).

Dodano: 15 września 2019, 12:27 Aktualizacja: 15 stycznia 2020, 13:13

To pierwszy lek zatwierdzony przez FDA w leczeniu SSc-ILD. O zatwierdzeniu nintedanibu u dorosłych ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) FDA poinformowała na swojej stronie internetowej w komunikatach dla prasy 6 września.

Skuteczność nintedanibu w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową została wykazana w badaniu SENSCIS. Wyniki kluczowego badania III fazy SENSCIS zostały opublikowane w czasopiśmie New England Journal of Medicine (NEJM) w maju 2019 r. i zaprezentowane w tym samym miesiącu na konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej (ang. American Thoracic Society, ATS) w Dallas (USA).

Badanie wykazało zmniejszenie rocznego tempa pogarszania się natężonej pojemności życiowej (ang. forced vital capacity, FVC) u chorych cierpiących na śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) - informowała firma Boehringer Ingelheim w komunikacie prasowym wydanym w maju 2019 r.

W podwójnie zaślepionym, randomizowanym badaniu III fazy, SENSCIS, porównującym nintedanib z placebo, wzięło udział 576 chorych w ponad 32 krajach. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się wartości FVC w mL w ciągu 52 tygodni.

Na koniec trwającego 52 tygodnie badania, skorygowane roczne tempo pogarszania się czynności płuc mierzonej jako FVC (mL/rok) wynosiło -52,4 u chorych przyjmujących nintedanib w porównaniu z -93,3 u chorych stosujących placebo (różnica bezwzględna: 41,0 mL/rok [95% CI: 2,9, 79,0]; p = 0,04). Odpowiada to 44% względnej różnicy w zmniejszeniu tempa pogarszania się czynności płuc.

Twardzina układowa (SSc), zwana także twardziną skóry, to rzadka, nieuleczalna choroba autoimmunologiczna tkanki łącznej, która może powodować bliznowacenie (włóknienie) skóry, a także głównych narządów wewnętrznych, takich jak: serce, płuca, przewód pokarmowy i nerki, oraz stwarzać zagrażające życiu powikłania.

U około 25% chorych dochodzi do znaczącego zajęcia płuc w ciągu trzech lat od rozpoznania twardziny układowej. SSc-ILD jest główną przyczyną zgonów wśród chorych na SSc, odpowiadającą w przybliżeniu za jedną trzecią przypadków śmiertelnych.