Trudny bój o priorytety zdrowotne w USA

Autor: Katarzyna Kolasa • • 10 września 2009 10:52

Administracja prezydenta Baracka Obamy przeznaczyła ponad miliard dolarów na realizację badań efektywności terapii w warunkach naturalnych

Trudny bój o priorytety zdrowotne w USA
Fot. Adobe Stock. Data Dodania: 16 grudnia 2022

Każdego roku publikuje się ok. 18 tysięcy badań klinicznych. Pomimo tego brak jest wystarczających dowodów naukowych niezbędnych do podjęcia optymalnych wyborów dotyczących leczenia chorych - stwierdziła Danielle Whicher z organizacji Center for Medical Technology Policy (USA), na konferencji ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) 17 maja 2009 r. Jest to częsty argument, jaki przewija się w debacie na temat kierunków reformy systemu ochrony zdrowia w USA. Lekiem na niedobór danych mają być badania CER (comparative effectiveness research) - badania efektywności terapii w warunkach naturalnych.
Dzięki ustawie American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) administracja Baracka Obamy przeznaczyła na realizację projektów z zakresu CER niebagatelną sumę ponad miliarda dolarów. Kwota ta ma być wydana w ciągu raptem 20 miesięcy!
Powołano Federalny Komitet Koordynacyjny ds. CER (Federal Coordinating Council for Comparative Effectiveness Research). Będzie odpowiedzialny m.in. za ustalanie priorytetów, redystrybucję środków finansowych i sprawne przeprowadzenie wszystkich projektów.

Co to jest CER

CER to badania efektywności terapii w warunkach naturalnych. Celem jest wspomaganie procesu alokowania środków finansowych w technologie medyczne o udowodnionej skuteczności. Badania CER określa się mianem patient-centered outcomes research, podkreślając tym samym rolę pacjenta w procesie leczenia.
Badania CER mają poprawić jakość podejmowanych decyzji o leczeniu chorych poprzez gromadzenie brakujących dowodów naukowych. W efekcie proces leczenia będzie lepiej zaspokajał potrzeby i oczekiwania pacjenta. Podkreśla się, iż CER nie powinno być traktowane jako mechanizm eliminowania nieefektywnych metod leczenia z praktyki klinicznej, ale jako narzędzie ułatwiające formułowanie listy referencyjnej wspomagającej proces decyzyjny w procesie leczenia. Ważne jest nie tylko gromadzenie brakujących danych, ale także odpowiednie ich wykorzystanie.
Wyniki badań CER mają być dostępne i zrozumiałe dla szerokiego grona odbiorców: płatnika, pacjentów oraz producentów farmaceutyków.

Złożoność finansowania

amerykańskiego systemu ochrony zdrowia (dominacja wielu prywatnych ubezpieczycieli) oraz brak akceptacji dla warunku efektywności kosztowej jako bariery wejścia na rynek nowych technologii medycznych przyczyniły się do tego, że urząd rejestracji (FDA) miał dotychczas większy wpływ na kształtowanie strategii wejścia na rynek nowych farmaceutyków niż prywatni i publiczni płatnicy. Badania CER mogą przyczynić się do odwrócenia tego trendu.
Celem jest zwrócenie uwagi na potrzeby ubezpieczycieli w systemie ochrony zdrowia. Postuluje się konieczność wsparcia procesów decyzyjnych opartych wyłącznie na badaniach klinicznych z placebo badaniami z aktywnym komparatorem (direct, head-to-head comparison). Należy podkreślić, iż CER nie ogranicza się jedynie do analizy alternatywnych technologii farmakologicznych, ale uwzględnia również możliwość zastosowania nielekowych terapii. Ponadto CER koncentruje się na porównaniu konsekwencji zastosowania różnych metod leczenia w warunkach naturalnych (effectiveness), a nie w warunkach optymalnych (efficacy). Zatem nie tylko badania kliniczne III fazy, ale dane gromadzone na temat efektów leczenia przeciętnego pacjenta w normalnej praktyce klinicznej okażą się niezastąpionym źródłem informacji.
CER koncentruje się wreszcie na próbie odpowiedzi na pytanie, dla jakich grup pacjentów proponowane leczenie będzie szczególnie opłacalne (subgroup analysis).

Jak powstają priorytety badawcze

Na szczególną uwagę zasługuje proces, w jakim przebiegał wybór priorytetowych projektów badawczych finansowanych w ramach ustawy ARRA. Każdy, kto chciał przedstawić swoją propozycję lub wyrazić pogląd, mógł wziąć aktywny udział w otwartych dla opinii publicznej spotkaniach Federalnego Komitetu Koordynacyjnygo do spraw CER oraz Instytutu Medycyny, będącego organem współodpowiedzialnym za przygotowanie listy priorytetów.
Dla zainteresowanych niemogących wziąć aktywnego udziału w zorganizowanych spotkaniach uruchomiono odpowiednią ankietę internetową. Ponadto uwagi i sugestie przyjmowane były drogą elektroniczną i pocztową. Jedynie w ciągu 3 tygodni zarejestrowano 1758 wypełnionych ankiet zawierających 2600 propozycji badań. W przeprowadzeniu selekcji zaproponowanych tematów pomogły wcześniej opracowane kryteria wyboru, takie jak koszty choroby, dane epidemiologiczne, dostępność skutecznych metod leczenia itp. Pierwszeństwo uzyskały projekty ukierunkowane na leczenie:

  • osób starszych
  • niepełnosprawnych
  • psychicznie i przewlekle chorych
  • dzieci.

Szczególne miejsce zajęły również projekty związane z badaniem nierówności etnicznych i rasowych w dostępie do świadczeń zdrowotnych.
Inwestycje w CER mają obejmować nie tylko badania pierwotne, ale również programy edukacyjne na temat CER oraz rozwój systemów informacyjnych wspomagających rozpowszechnianie rezultatów prowadzonych badań. W ramach obszarów priorytetowych znalazły się również projekty ukierunkowane na poprawę systemu dystrybucji świadczeń zdrowotnych, tzn. określenia, kiedy i jakie metody leczenia powinny być stosowane.
Wreszcie duży nacisk położono na gromadzenie danych z praktyki klinicznej (real life data), a także budowę olbrzymich baz danych opartych o elektroniczny RUM (Electronic Health Record) oraz
rejestry pacjentów. Na marginesie warto wspomnieć, iż jednym z priorytetów administracji Obamy jest wprowadzenie elektronicznych kart pacjenta, które będą umożliwiały bezpieczny i sprawny przepływ informacji o historii choroby pomiędzy poszczególnymi świadcze-niodawcami.

Nic nowego...

Badania CER nie są bynajmniej niczym nowym w USA. Rząd federalny finansował już CER, zanim weszła w życie ustawa ARRA. Przykładem może tu być badanie porównawcze dwóch konkurencyjnych farmakoterapii przy leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem lub porównanie alternatywnych metod leczenia z wykorzystaniem stentów
Do tej pory istnienie CER w USA miało charakter tylko pojedynczych projektów. Dopiero ustawa ARRA w tak kompleksowy sposób zajęła się tą problematyką. Choć jest to inwestycja o niewielkim rozmiarze, jeśli ją porównać z rocznymi wydatkami na ochronę zdrowia w USA sięgającymi 2 bilionów dolarów, zainicjowała dyskusję nad potrzebą wprowadzenia badań CER na stałe do amerykańskiej rzeczywistości. W efekcie planuje się powołanie prywatnej non-profit organizacji o działaniu narodowym.
Nie jest jednak określone, jaki wpływ miałaby taka organizacja na podejmowane decyzje refundacyjne wielorakich decydentów. Zwolennicy podkreślają, iż więcej informacji na temat efektywności dostępnych metod leczenia doprowadzi w dłuższej perspektywie do poprawy stanu zdrowia społeczeństwa i tym samym zmniejszenia kosztów funkcjonowania systemu ochrony zdrowia. Jednak doświadczenia poprzednich ekip rządzących nie napawają optymizmem.
Próby wprowadzenia podobnych instytucji podejmował już prezydent Bush. W 2004 r. utworzył Narodowy Instytut Oceny Technologii Medycznych. Nie uzyskał jednak nigdy poparcia Kongresu. Po zrealizowaniu kilku projektów wartych 60 milionów USD Instytut zakończył swoją egzystencję.

Za co krytykuje się CER

Krytyka administracji Obamy za propozycje reformy systemu ochrony zdrowia nie omija badań CER. Zrzeszenie przedstawicieli producentów leków chcąc wziąć aktywny udział w debacie na temat CER, założyło grupę lobbingową (Partnership to Improve Patient Care, PIPC).
Głosem ponad 40 zrzeszonych w PIPC stowarzyszeń pacjentów i lekarzy, przedstawia swoje argumenty. Zasadniczo aprobuje idee CER, jednak ostrzega przed próbami wykorzystania CER jako bariery wejścia nowych leków na rynek. Uważa się, iż odgórne określenie, co działa, a co nie u danego pacjenta, może nie odbyć się z pożytkiem dla chorego. Argumentuje się, iż CER powinien służyć identyfikacji różnic pomiędzy poszczególnymi grupami pacjentów, a nie jako bariera dostępu do nowoczesnych metod leczenia. Propaguje się potrzeba większego wykorzystania terapii celowanej (personalized medi-cine). Umiejętność podziału populacji chorych na grupy pacjentów pozwoli lepiej dostosować metody leczenia i tym samym poprawi jakość świadczonych usług zdrowotnych.
W tonie podobnym do producentów leków wypowiada się AMA, największe stowarzyszenie lekarzy w USA. Choć popiera CER, podkreśla, iż nie może to być narzędzie ingerencji państwa w prywatne relacje pomiędzy pacjentem a lekarzem.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    Najnowsze