Systemowe wsparcie pilnie potrzebne

Autor: Marzena Sygut, Iwona Bączek • • 07 grudnia 2017 13:35

- Dzieci z pierwszą postacią SMA, które nie miały dotychczas szans na samodzielne siedzenie, stanie i chodzenie, po terapii zaczynają chodzić, a niektóre nawet próbują biegać. Leczenie daje także bardzo dobre efekty u pacjentów z drugim i trzecim typem SMA. Ci, którzy już utracili zdolność chodzenia, znów zaczęli samodzielnie się poruszać - zaznaczyła prof. Kostera-Pruszczyk.

Kamila Górniak, współzałożycielka i członek rady strategicznej Fundacji SMA, mama chłopca chorego na SMA typu drugiego, dodała, że z punktu widzenia pacjenta jednym z największych problemów jest czas, ponieważ rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą. Dlatego najważniejsza jest wczesna diagnoza, a następnie szybkie i skuteczne działanie.

- Mój syn został zdiagnozowany 6 lat temu. Usłyszałam wówczas od lekarzy, że lek pojawi się najwcześniej za 10-15 lat. Ale w sierpniu br. zobaczyłam dziewczynkę z pierwszym typem SMA, która (w najlepszym przypadku) powinna leżeć pod respiratorem, a zamiast tego biegała po scenie. Skuteczność nowej terapii, nawet bez badań naukowych, jest widoczna gołym okiem - mówiła Kamila Górniak.

Podkreśliła, że w przypadku schorzeń postępujących już samo tylko powstrzymanie rozwoju choroby jest z punktu widzenia pacjenta i jego rodziny, ale także społeczeństwa, olbrzymim sukcesem. Ale osiągnięcie tego sukcesu wymaga dostępności leczenia. - Rozumiemy, że leki stosowane w chorobach rzadkich są drogie, ale nie jest to argument, który jesteśmy w stanie przyjąć - podkreśliła.

Nowe podejście do refundacji

- Obecnie trudno jest dać jednoznaczną odpowiedź na pytanie, co i jak należałoby zrobić, aby poprawić dostępność tzw. leków sierocych - przyznała Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting. - Należy pamiętać, mówiąc o chorobach rzadkich, że mamy do czynienia z ok. ośmioma tysiącami schorzeń, z czego tylko niektóre możemy realnie leczyć. Dla pozostałych pacjentów nie ma farmaceutyków. Te osoby wymagają opieki objawowej, a często paliatywnej, bo to są choroby ciężkie, prowadzące do śmierci - podkreśliła.

Dlatego też, w ocenie ekspertki, to, czy będziemy obejmować refundacją nowe leki w najbliższej przyszłości, nie będzie zależało tylko od finansów, ale też od szeregu innych czynników, jak chociażby rzeczywistej skuteczności terapeutycznej farmaceutyków.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum