Samoistne włóknienie płuc: skorzystamy z czeskiego rejestru

Autor: Marzena Sygut • • 10 sierpnia 2015 15:24

Rozmowa z prof. nadzw. Wojciechem Piotrowskim z Oddziału Pulmonologii i Alergologii Szpitala Klinicznego nr 1 im. Norberta Barlickiego w Łodzi.

Samoistne włóknienie płuc: skorzystamy z czeskiego rejestru

Rynek Zdrowia: - Polska to chyba jedyny kraj w Europie, w którym pacjenci cierpiący na samoistne włóknienie płuc traktowani są po macoszemu. Rzadko rozpoznaje się u nas to schorzenie, a jak już się to uda, wówczas chorzy mają utrudniony dostęp do terapii. Skąd te problemy?

Prof. Wojciech Piotrowski: - Samoistne włóknienie płuc to choroba, o której wciąż niewiele wiadomo. Wprawdzie znamy wiele mechanizmów biorących udział w jej patogenezie, ale nie wiemy, jaki jest czynnik, który to schorzenie wywołuje. Wiadomo, że jest to choroba ludzi starszych. Średnia wieku w momencie rozpoznania wynosi około 66 lat.

Choroba ta nie jest właściwie nigdy rozpoznawana poniżej 40. roku życia i bardzo rzadko poniżej 50. roku życia. Dominuje u mężczyzn, którzy stanowią około 70% chorych. Także 70% chorych stanowią palacze lub osoby, które kiedyś paliły. W związku z tym, palenie stanowi pewien czynnik ryzyka wystąpienia tej choroby, ale na pewno nie jedyny i nie najważniejszy.

Samoistne włóknienie płuc, podobnie jak wszystkie choroby śródmiąższowe, jest chorobą rzadką. Niestety, w Polsce nie ma badań, które by pozwalały na dokładne oszacowanie, ile osób cierpi na to schorzenie. Wskaźniki epidemiologiczne powinny być podobne jak w innych krajach europejskich. W związku z tym szacuje się, że w Polsce chorobowość powinna wynosić ok. 10 przypadków na 100 tys. osób, a zapadalność ok. 7-8 na 100 tys. osób na rok. Niestety, w Polsce rozpoznajemy tę chorobę bardzo rzadko.

To wynika m.in. z tego, że samoistne włóknienie płuc może kryć się pod innymi rozpoznaniami, np. POChP lub niewydolnością krążenia, czyli chorobami często występującymi u osób starszych, w przebiegu których występują podobne objawy, jak duszność o postępującym charakterze i suchy kaszel. Poza tym rozpoznanie samoistnego włóknienia płuc jest dość trudne i w większości przypadków wymaga diagnozy w oparciu o interdyscyplinarny zespół złożony z pulmonologa, patologa i radiologa.

- Jakimi możliwościami terapeutycznymi dysponują w tej chwili lekarze obejmujący opieką osoby ciepiące na samoistne włóknienie płuc? Czy chorzy mają szansę na wyleczenie albo chociażby poprawę jakości życia?

- W Polsce jest bardzo mało specjalistów zajmujących się samoistnym włóknieniem płuc. Wynika to z faktu, że jeszcze do niedawna nie było możliwości terapeutycznych. Na szczęście to się zmieniło. Od co najmniej roku mamy dwa leki, które są zarejestrowane do leczenia tej choroby. Niestety, są one zarejestrowane przez europejską agencję EMA, tymczasem w Polsce zaporę dostępu do nich stanowi cena. W kraju nie ma bowiem żadnych programów, które ułatwiłyby dostęp do leków, a terapia miesięczna to około kilkudziesięciu tysięcy złotych.

Tymczasem oba leki: pirfenidon i nintedanib są bardzo dobrze przebadane. Każdy z nich ma za sobą przynajmniej trzy zakończone badania randomizowane, które przeprowadzono na grupie co najmniej 1200 chorych. Korzyści wynikające z przyjmowania wspomnianych leków polegają na zmniejszeniu tempa progresji choroby, które jest mierzone rocznym spadkiem pojemności życiowej płuc. Oznacza to, że pacjenci leczeni jednym z tych leków, tracą o ok. 100 mililitrów rocznie mniej pojemności życiowej płuc w porównaniu do grupy leczonej placebo.

Są też inne korzyści, do których zaliczamy: poprawę jakości życia czy zmniejszenie częstości zaostrzeń choroby. Dysponujemy też pośrednimi danymi, które wskazują, że leki te mogą mieć korzystny wpływ na czas przeżycia.

- Jak sytuację chorych na samoistne włóknienie płuc może zmienić rejestr pacjentów?

- Rejestry to niezwykle cenna inicjatywa, która oczywiście wiąże się z kosztami. Jednak te koszty są relatywnie niskie w stosunku do korzyści. Rejestry przede wszystkim pokazują, jak kształtują się rzeczywiste wskaźniki epidemiologiczne, jaka jest charakterystyka fenotypów klinicznych, jakie są czynniki ryzyka. Dzięki nim lekarze mogą dowiedzieć się, jak ta choroba zmienia się w czasie, pod wpływem np. zmiany sposobu postępowania medycznego spowodowanego wprowadzeniem nowych leków.

Rejestry pozwalają również na poznanie lokalnych standardów postępowania, które mogą znacznie od siebie odbiegać. Różnice w leczeniu pomiędzy krajami mogą wynikać np. z odmiennych możliwości systemów opieki zdrowotnej, różnic w zakresie epidemiologii, przebiegu choroby, odmiennych czynników ryzyka.

W tej chwili mediana przeżycia osób cierpiących na samoistne włóknienie płuc wynosi około 3,5 roku, czyli jest porównywalna z wieloma chorobami nowotworowymi. W związku z wprowadzeniem nowych leków, a także rozpowszechnieniem badań klinicznych z nowymi substancjami aktywnymi, obserwuje się trend w kierunku poprawy przeżycia. Zarówno z nowymi substancjami, jak też rejestrami wiążemy duże nadzieje.

Idea jest taka, aby prowadzone rejestry miały charakter ciągły, czyli nieograniczony czasem funkcjonowania. Polega to na tym, że chory zostaje wprowadzany do rejestru, a następnie w pewnych określonych punktach czasowych poddawany jest ocenie pod kątem efektów leczenia czy progresji choroby.

- Czy może pan wskazać kraje, w których tradycja rejestrów jest dłuższa? Czy chorzy mogą liczyć tam na lepszą opiekę medyczną?

- Właściwie chyba we wszystkich krajach zachodnich istnieją rejestry chorych na samoistne włóknienie płuc. Od 2008 roku prowadzony jest rejestr europejski (European IPF Network). W mojej ocenie najlepiej zorganizowaną opiekę mają Brytyjczycy. Funkcjonujący tam rejestr kładzie duży nacisk na współpracę ze stowarzyszeniami pacjentów, które mają znaczący wpływ na kształt zaleceń i politykę zdrowotną dotyczącą tego schorzenia.

W Wielkiej Brytanii konsekwentnie są wprowadzane programy terapeutyczne, a chorzy są do nich przydzielani zgodnie z rozpoznaniem stawianym zgodnie z obowiązującymi wytycznymi. Leczenie odbywa się tylko w ośrodkach referencyjnych. To zwiększa wydajność całego systemu opieki.

Kolejna bardzo dobra inicjatywa pochodzi z Czech, z Uniwersytetu Masaryka w Brnie. Funkcjonuje tam rejestr samoistnego włóknienia płuc, który pierwotnie obejmował tylko Czechy, jednak obecnie zostaje on rozszerzony na inne kraje Europy Środkowej i Wschodniej. Czeski rejestr działa już od 2012 roku, a tamtejsi pacjenci mają dużo lepszy dostęp do leków. Warunkiem dostępu do leków jest bowiem funkcjonowanie w rejestrze.

Rejestr pozwala lepiej ocenić korzyści wynikające ze stosowania leków, na przykład wpływ na poprawę parametrów wentylacyjnych czy wpływ na długość życia. Ponadto pozwala na dokładniejszą ocenę i kontrolę kosztów. Rejestry to bowiem jedyny sposób na to, żeby obiektywnie oceniać potrzeby i żeby je realizować w sposób kontrolowany, stosując jednolite kryteria, np. włączenia do programów, zasad przerwania terapii czy jej kontynuowania. To jedyny sposób, żeby ocenić skalę problemu i potrzeby.

- Czy Polacy mają szansę zaistnieć w czeskim rejestrze?

- Do czeskiego rejestru akces zgłosili już Słowacy i Węgrzy, a także kilka ośrodków z Polski. Jako pierwsi przystąpili prof. Jan Kuś (jest inicjatorem przystąpienia polskich ośrodków do rejestru) oraz prof. Elżbieta Wiatr - z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie. My jesteśmy na etapie załatwiania formalności. Spodziewamy się, że uda nam się wszystko dopiąć w ciągu miesiąca.

Uważam, że udział w czeskim rejestrze jest całkiem rozsądnym rozwiązaniem dla naszego kraju. Podstawowa i uniwersalna korzyść polega na możliwości korzystania z danych pochodzących ze znacznie większej populacji chorych. To istotnie zwiększa jakość tych danych. Jednocześnie udział w tej wspólnej inicjatywie nie oznacza utraty autonomiczności polskiej części rejestru - polskie dane mogą być analizowane w sposób niezależny. Przystępując do tej inicjatywy mamy dostęp do wystandaryzowanych kwestionariuszy, co pozwala na ujednolicone gromadzenie danych. Tym samym pojawia się możliwość prowadzenia analiz porównawczych.

Liczymy na większy udział polskich ośrodków pulmonologicznych, ale ich rekrutacja może wymagać nieco więcej czasu. W Polsce nadal chorzy na samoistne włóknienie płuc są często leczeni glikokortykosteroidami i lekami immunospupresyjnymi, co wynika po części z braku dostępu do innych leków i chęci zaspokojenia oczekiwań pacjentów. Tymczasem my już wiemy z badań klinicznych, że to leczenie nie tylko nie pomaga, ale wręcz szkodzi. Chorzy leczeni w ten sposób mogą mieć nawet krótszy czas przeżycia.

Rejestry mogą okazać się również kartą przetargową dla Ministerstwa Zdrowia, dostarczającą resortowi pewnych danych dotyczących tego, jak przebiega leczenie i jakie korzyści mogą odnieść chorzy za sprawą dostępu do nowych terapii.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum