Dostęp do technologii sierocych w naszym kraju jest konieczny, by zapewnić polskim pacjentom możliwie jak najdłuższe życie. Obecnie są grupy pacjentów pozbawione terapii, bo leki, które mogłyby im służyć, nie są dla nich dostępne - mówił dr Leszek Borkowski, prezes Fundacji Razem w Chorobie, podczas II Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Katowice, 9-11 marca 2017 r.).

Co jest poza koszykiem

Jak wskazują eksperci, niekiedy firmom farmaceutycznym w przypadku tanich produktów sierocych nie opłaca się występowanie z wnioskiem refundacyjnym, gdyż koszt jego przygotowania może przekraczać samą kwotę refundacji.

Lekarze zwracają uwagę, że pacjenci cierpiący na choroby rzadkie ze względu na liczne schorzenia i powikłania muszą przyjmować wiele leków, ale nie wszystkie są drogie. Mimo tego w ich przypadku zbyt wiele pozostaje poza kosz ykiem świadc zeń f i nansowanych ze środków publicznych.

- Jeszcze bardziej niezrozumiała jest sytuacja ograniczania leczenia dla chorych w ramach jednej grupy. Dzieje się tak, gdy na rynku dostępne są dwa-trzy leki stosowane w terapii danej choroby rzadkiej, które jednak różnią się wskazaniami. Do refundacji np. kwal i f ikuje się lek, który może przyjąć ok. 30% cierpiących na daną chorobę. Pozostałym zaś nie oferuje się nic, chociaż na rynku są terapie, które mogłyby być stosowane w ich przypadku - komentował.

Taka sytuacja - jak wskazywano na Kongresie - jest m.in. w przypadku leczenia mukopolisacharydozy, gdzie ze środków publicznych finansowane jest leczenie typu I, II i VI, natomiast nie uzyskali dostępu do terapii pacjenci z mukopolisacharydozą typu IV (zespół Morquio).

12 programów w najnowszym wykazie

Rynek Zdrowia poprosił o wyjaśnienie tej sytuacji Ministerstwo Zdrowia. Jak zapewnia nas Milena Kruszewska, rzecznik resortu, MZ może rozpatrywać wnioski refundacyjne po złożeniu ich przez firmę farmaceutyczną. Każda sprawa jest rozpatrywana indywidualnie w oparciu o zgromadzony materiał. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i - w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań - dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryf ikacji. Następnie minister zdrowia decyduje o zasadności objęcia refundacją leku w danym wskazaniu.