Prof. Lech-Marańda o potrzebach refundacyjnych w nowotworach krwi

Autor: Iwona Bączek • Źródło: 2022 2 (174)02 marca 2022 09:20

Wśród priorytetów refundacyjnych w nowotworach krwi na 2022 r. powinny znaleźć się leki m.in. dla pacjentów z PBL, ostrą białaczką szpikową, szpiczakiem plazmocytowym czy agresywnymi chłoniakami – mówi prof. Ewa Lech-Marańda.

Prof. Lech-Marańda o potrzebach refundacyjnych w nowotworach krwi

Jak mówiła na konferencji poświęconej priorytetom refundacyjnym prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, w ciągu ostatnich lat bardzo istotnie poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii w nowotworach krwi. To ok. 20 wskazań dla nowych leków, co przekłada się na lepszą skuteczność i jakość leczenia.

Standardy leczenia zmieniają się na naszych oczach

– Z drugiej strony hematologia jest bardzo prężnie rozwijającą się dziedziną medycyny. W Europie rejestrowanych jest rocznie kilka cząsteczek w nowych wskazaniach. Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia. W hematoonkologii mamy dwa zasadnicze kierunki. Po pierwsze wchodzą leki celowane, które w większym stopniu niż klasyczne cytostatyki są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Po drugie, leki celowane przechodzą do wcześniejszych linii leczenia, a w niektórych nowotworach stają się lekami pierwszoliniowymi – wyjaśniała ekspertka.

– Taką sytuację mamy np. w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie leczenie musi być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy w dobrym stanie ogólnym mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii. Wśród tych chorych trzeba jednak wyodrębnić pacjentów z niekorzystnymi genetycznymi czynnikami ryzyka, u których istnieje potrzeba podania w pierwszej linii leków celowanych, tj. inhibitorów kinazy Brutona – wskazywała.

Przewlekła białaczka limfocytowa

Jak zauważyła, jest pewne „światełko w tunelu”, bo w ub.r. dwa podmioty odpowiedzialne za ich produkcję złożyły wnioski refundacyjne. Są one obecnie oceniane przez AOTMiT.

– Jeśli chodzi o trzecią grupę chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, są to pacjenci, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Od listopada ub.r. mamy w ich przypadku możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem. To nowoczesne leczenie całkowicie pozbawione cytostatyków, a zatem bezpieczne, a ponadto skuteczne. W ciągu czterech lat obserwacji u więcej niż połowy chorych nie zaobserwowano progresji. Terapia jest także nowatorska ze względu na czas leczenia ograniczony do roku – zaznaczyła prof. Lech-Marańda.

Podkreśliła, że przykład przewlekłej białaczki limfocytowej pokazuje, że leczenie musi być zindywidualizowane od samego początku i nakierowane na obecność lub brak pewnych zaburzeń genetycznych.

Szpiczak plazmocytowy

– Jeśli chodzi o priorytety na 2022 r. w hematoonkologii, powinno to być także uzupełnienie pierwszej linii terapii w szpiczaku plazmocytowym. O ile chorzy, którzy kwalifikują się do autoprzeszczepienia jako konsolidacja pierwszej linii, mają do dyspozycji schematy trójlekowe i nacisk powinien być położony głównie na wykonywanie procedury autoprzeszczepienia u pacjentów, którzy uzyskują odpowiedź na leczenie pierwszoliniowe, o tyle u chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia w pierwszej linii, mamy problem – zauważyła konsultant.

Jak mówiła, chodzi o pacjentów starszych, obciążonych istotnymi chorobami współistniejącymi, w przypadku których istnieje potrzeba dostępu do lenalidomidu, stosowanego na świecie w terapiach dwu- bądź trójlekowych. Dodała, że proces postępowania jest na etapie końcowym i można mieć nadzieję, że w marcu ten lek będzie dostępny w programie lekowym.

Agresywne chłoniaki

– Innym priorytetem jest uzupełnienie leczenia chorych na agresywne chłoniaki o terapię CAR-T. Wielkim sukcesem we wrześniu ub.r. była jej refundacja w ostrej białaczce limfoblastycznej. Teraz jest ono potrzebne pacjentom z agresywnymi chłoniakami, którzy nie odpowiadają na dostępne opcje immunochemioterapii – wskazywała prof. Lech-Marańda.

– Chorzy na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, a którzy mają nawrót bądź oporność choroby, czekają także na refundację polatuzumabu wedotyny. Obie te terapie: CAR-T oraz polatuzumab wedotyny znalazły się w ub.r. na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej – przypomniała ekspertka.

– Z kolei chorzy na chłoniaka z komórek płaszcza nie mają obecnie dostępu do nowoczesnych leków celowanych, ibrutynibu i lenalidomidu – dodała.

Ostra białaczka szpikowa

– Inną grupą, w przypadku której mamy istotne potrzeby refundacyjne, są pacjenci z ostrą białaczką szpikową. Ci, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia, powinni otrzymać terapię wenetoklaksem z azacytydyną.
Z kolei pierwsza linia leczenia powinna być uzupełniona o gemtuzumab ozogamycyny. Pacjentom z tym nowotworem krwi potrzebna jest również refundacja gilteritinibu dla chorych bardzo niekorzystnie rokujących, z nawrotem lub opornością – wymieniała konsultant krajowa.

Inna ważna potrzeba to dostęp do profilaktycznego leczenia przeciwwirusowego letermovirem dla chorych po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych. Lek chroni przed aktywacją wirusa cytomegalii – wyjaśniła. – Nie wiem, czy wszystkie te potrzeby będą mogły być zaspokojone w 2022 r., ale sądzę, że przynajmniej część z tych priorytetów uda się zrealizować – oceniła.

Diagnostyka genetyczna

– Jeśli mowa o nowoczesnych terapiach, należy przypomnieć, że lekarze muszą mieć wiedzę, co można zastosować u danego pacjenta. To wymaga dostępu do nowoczesnej diagnostyki, co oznacza, że zaplecze diagnostyczne musi być bardzo dobrze rozwinięte. W poprzednich latach dzięki programowi Ministerstwa Zdrowia można było doposażyć ośrodki hematologiczne, obecnie czekamy na takie możliwości w ramach Narodowej Strategii Onkologicznej – zauważyła prof. Lech-Marańda.

– Ważna jest również wiedza i przygotowanie diagnostów – wyniki muszą być wydawane przez wiarygodne, certyfikowane laboratoria. To bezwzględnie konieczne, ponieważ bez dostępu do nowoczesnej diagnostyki genetycznej nie ma możliwości zastosowania nowoczesnego leczenia. Sądzę, że już za kilka lat będziemy indywidualizować także pierwszoliniowe leczenie na podstawie profilu genetycznego – zaznaczyła konsultant. 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum