Natomiast w ramach dwóch programów terapeutycznych prowadzonych przez NFZ, finansowane jest leczenie osób cierpiących na 2 choroby sieroce - chorobę Gaucher’a oraz chorobę Hurler. W roku 2005 na sfinansowanie leczenia choroby Gaucher’a przeznaczono ok. 30 mln zł, a choroby Hurler - ok. 7 mln zł.
Ponadto rozważany jest powrót do koncepcji leków specjalistycznego stosowania w Ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, co umożliwiłoby objęcie systemem refundacji bardzo drogich terapii (w tym związanych z leczeniem lekami sierocymi).
Minister zdrowia zwracał uwagę na potrzebę wspomagania innowacyjności w dziedzinie leków (w tym leków sierocych). Podczas prowadzonych w Ministerstwie Gospodarki prac legislacyjnych nad nowelizacją Ustawy o zmianie ustawy o niektórych formach wspierania działalności innowacyjnej oraz Rozporządzenia ministra gospodarki ws. szczegółowych warunków wykorzystywania środków funduszu innowacyjności, przedstawiciele Ministerstwa Gospodarki zobowiązali się do rozważenia i ewentualnego zaproponowania rozwiązań w przedmiotowej kwestii.