Nowe leki odsuwają w czasie widmo niepełnosprawności

Autor: Marzena Sygut • • 18 marca 2015 09:29

Wprowadzenie nowych doustnych leków do terapii stwardnienia rozsianego poszerza wachlarz możliwości terapeutycznych, i tym samym przynosi korzyści pacjentom, dając szansę na poprawę zdrowia i odsunięcie w czasie niepełnosprawności pacjentów - wyjaśnia prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi i członek komitetu kierującego badaniem rejestracyjnym leku TECFIDERA na świecie (Steering Committee).

Nowe leki odsuwają w czasie widmo niepełnosprawności

Rynek Zdrowia: - Panie Profesorze, jak można najkrócej scharakteryzować stwardnienie rozsiane?

Prof. Krzysztof Selmaj: - Stwardnienie rozsiane jest to przewlekła choroba CUN polegająca na powstawaniu zmian zapalno-demielinizacyjnych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Jest to bardzo heterogenna choroba w zakresie objawów klinicznych nasilenia objawów, tempa rozwoju i rokowania. U konkretnego pacjenta nigdy nie można do końca przewidzieć przebiegu choroby. Są natomiast znane pewne czynniki rokownicze, które wskazują na możliwość łagodniejszego przebiegu choroby.

Jednym z takich czynników jest odstęp między pierwszym a kolejnym objawem choroby. Schorzenie to bowiem polega na okresowych zaostrzeniach. Jeśli okres między pierwszym zaostrzeniem a kolejnym jest długi to zazwyczaj rokowanie jest lepsze. Duże znaczenie ma też to, jakie są pierwsze objawy. Zazwyczaj, jeśli choroba zaczyna się od zaburzeń wzrokowych, rokowanie jest lepsze niż wtedy, kiedy zaczyna się od niedowładów. Rokownicze znaczenie ma także obraz rezonansu magnetycznego. Rokowanie jest korzystniejsze, jeżeli jest w nim mniej zmian zapalnych. Taki pacjent może liczyć na to, że SM będzie postępowało wolniej.

Można przyjąć średnio, że ok. 30% pacjentów choruje dość łagodnie, 10% bardzo ciężko, a u pozostałych 60% choroba przebiega ze średnim nasileniem.

- Czy są znane czynniki, które sprawiają, że ryzyko wystąpienia choroby jest większe?

- Na stwardnienie rozsiane można zachorować w każdym wieku, bo na SM chorują również dzieci i osoby starsze. Jednak zachorowania wśród dzieci i osób powyżej 65. roku życia są dość rzadkie. Szczyt zachorowań przypada między 20. a 35. rokiem życia. Dwa razy częściej chorują kobiety. I na tym koniec. Innych pewnych czynników, że wystąpi zachorowanie nie ma.

- Co oferuje chorym na SM współczesna medycyna?

- Dzisiejsza farmakologia oferuje chorym na SM kilka leków, które możemy podzielić z punktu widzenia praktycznego na leki pierwszoliniowe i leki drugoliniowe. W przypadkach typowych, czyli u chorych, u których choroba przebiega dość łagodnie lub jest średnio nasilona, zaczynamy terapię od leków pierwszoliniowych. Mam tu na myśli interferon beta albo octan glatirameru. Oba leki podaje się w iniekcji podskórnej lub domięśniowej. Są to leki, które hamują rozwój choroby, łagodzą objawy, zmniejszają częstość rzutów.

Niestety, nie są to leki o jakiejś specjalnie wysokiej skuteczności, ponieważ zahamowanie rozwoju choroby na tych dwóch lekach dotyczy ok. 30-40% chorych. Przy nieskuteczności tych leków, sięgamy po leki drugoliniowe. W wypadku osób, u których choroba od początku przebiega w sposób bardziej agresywny, od razu sięgamy po leki drugoliniowe. Jest to schemat ogólnomedyczny, który obowiązuje zarówno na świecie, jak i w Polsce. Nie mówimy tu jednak o dostępie do leków w danym kraju.

- Jak wygląda zatem dostępność terapii na SM dla polskich pacjentów?

- Jeśli chodzi o leki pierwszoliniowe w Polsce to dostęp do nich w ostatnim czasie polepszył się. Nie jest on jeszcze idealny, w dalszym ciągu pacjenci muszą czekać w kolejce w danym ośrodku, aby po zakwalifikowaniu do refundacji tę terapię otrzymać. Na szczęście nie jest to już sytuacja tak dramatyczna, jak jeszcze kilka lat temu.

Natomiast dostępność leków drugoliniowych jest bardzo ograniczona. Wszystko dlatego, że kryteria refundacyjne w Polsce nie są tożsame z kryteriami rejestracyjnymi. Lek jest zarejestrowany w UE, ta sama rejestracja obowiązuje w Polsce. Rejestracja w Unii zawiera wskazania, jaki pacjent może być tym lekiem leczony. Ponieważ jednak leki te są bardzo drogie, w Polsce na te kryteria nakładają się kryteria refundacyjne. Zgodnie z nimi polski pacjent, aby go zakwalifikować do terapii drugiego rzutu, musi mieć cięższe rzuty, więcej zmian w rezonansie, bardziej aktywne zmiany w rezonansie, odpowiednią kombinację tych objawów, niż te, na które wskazują kryteria rejestracyjne.

To powoduje, że pacjenci, którzy spełniają warunki rejestracyjne, jednocześnie nie spełniają kryteriów refundacyjnych i nie mogą być leczeni lekami drugoliniowymi, których skuteczność terapeutyczna jest dwukrotnie większa niż leków pierwszoligowych. Tak więc ta dostępność leków drugoliniowych jest bardzo ograniczona.

- Wielkie zmiany wywołało pojawienie się na rynku nowych substancji czynnych podawanych w formie doustnej, takich jak teriflunomid i fumaran dimetylu. Jakie jest ich miejsce w terapii SM?

- Przez całe lata mieliśmy do dyspozycji jedynie leki iniekcyjne, do których należy cała pierwsza linia terapeutyczna. Z tego punktu widzenia leki doustne są dużym postępem w terapii tej choroby, dlatego, że są dużo wygodniejsze dla pacjentów. Po drugie, wygoda podania powoduje, że jest większe pozytywne nastawienie do terapii, co przekłada się na lepsze wyniki. Poza tym, niektóre leki doustne mają wyższą skuteczność niż leki iniekcyjne, a więc dodatkowo są bardziej atrakcyjne.

Pierwszy lek, który był zarejestrowany - Gilenya, jest częściowo refundowany w ramach tej trudnej refundacji drugoliniowej. Teraz pojawiają się dwa nowe leki: Tecfidera (fumaran dimetylu) i Aubagio (tariflunomid). Te leki nie mają jeszcze refundacji w Polsce, w związku z tym ich stosowanie jest mocno ograniczone.

- Fumaran dimetylu dostępny jest dla wielu pacjentów na świecie, w tym dla chorych z naszego regionu Europy. Czy i kiedy polscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do tej formy leczenia?

- Obecnie rozpoczęte są ich procesy refundacyjne, które - miejmy nadzieję - doprowadzą do tego, że te leki będą refundowane. W Polsce jednak przewidywania kiedy to się stanie są trudne, gdyż proces refundacyjny jest dość długi i może napotkać na nieprzewidywane trudności. Jest to na pewno perspektywa przynajmniej kilku miesięcy. W Europie, w tych krajach, w których rejestracja równa się refundacji, a więc w bogatych krajach Unii, te leki są już dostępne.

Natomiast kraje o mniejszych budżetach, takich jak Polska, muszą dopiero po rejestracji dopasować sobie system refundacyjny. Niestety, wszystkie nowe leki, nie tylko te dotyczące SM, są bardzo drogie.

- Jest Pan współautorem badań, które oceniają parametry MRI po stosowaniu Tecfidera. Na co wskazują te badania?

- Wyniki tych badań ukazały się w ostatnich dwóch latach w kilku publikacjach, m.in. w The New England Journal of Medicine - najbardziej prestiżowym medycznym czasopiśmie naukowym. Te badania oceniały skuteczność Tecfidery u pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną w okresie dwuletniego stosowania. Wyniki pacjentów leczonych Tecfiderą były porównywane z pacjentami przyjmującymi placebo oraz chorymi leczonymi lekiem podstawowym.

Badania wykazały, że Tecfidera ma dużo lepszy wpływ na zmniejszanie aktywności rzutowej choroby oraz na zahamowanie tempa niepełnosprawności. W każdym nowoczesnym badaniu klinicznym w SM wykorzystuje się dziś rezonans magnetyczny, dlatego i w tym badaniu pacjenci podlegali ocenie rezonansowej. Badanie to wykazało zmniejszenie liczby nowych zmian i objętości zmian już istniejących oraz zmniejszenie zaniku tkanki mózgowej w porównaniu do grupy placebo.

Uzyskane wyniki wykazały więc korzystne działanie Tecfidera na wiele aspektów patofizjologicznego podłoża stwardnienia rozsianego.

- Czy badania te wskazują, jakie korzyści mogą wynieść pacjenci z przyjmowania tego leku?

- Pacjenci przyjmujący ten lek będą mieli zmniejszoną aktywność rzutową i zmniejszone tempo postępowania niepełnosprawności, co oznacza, że ten lek będzie ich leczył. Poza tym jest propozycja taka, aby ten lek był lekiem pierwszoliniowym, dlatego że jego profil bezpieczeństwa jest również korzystny i w większości krajów, gdzie został zarejestrowany, jest on stosowany jako lek pierwszoliniowy, np. w Stanach Zjednoczonych, gdzie jest stosowany już od ponad roku. W UE w czasie rejestracji nie zaznaczono wyraźnie, do której linii terapii odnosi się ten lek. Wskazano tylko, że jest to lek do terapii SM.

- Podczas rejestracji tego leku eksperci zwracali uwagę na fakt, iż jest to lek wyjątkowo bezpieczny. Czy to prawda?

- Do niedawna pacjenci przyjmujący ten lek mieli tylko dwa objawy uboczne. Pierwszy z nich mógł pojawić się na początku terapii i polegał na nagłym napływie krwi do mózgu i przekrwieniu twarzy. Mogą również występować objawy ze strony przewodu pokarmowego. Ponieważ nie odnotowano innych objawów ubocznych, ten lek uchodzi za bardzo bezpieczny. W ostatnim czasie pojawił się jeden przypadek poważniejszych komplikacji, który wymaga dalszych obserwacji. Nadal jest to jednak lek bardzo bezpieczny.

- Czy można ocenić, jak dostępność nowych doustnych leków może wpłynąć na docelowe wyniki leczenia pacjentów?

- Nie wszystkie z nowych leków, które pojawiły się na rynku - a ich istotą jest zmiana formy podania, z iniekcyjnej na doustną - mają taką samą skuteczność. Dla przykładu Teruflomid ma taką samą skuteczność jak interferon beta, czyli jak klasyczne leki pierwszoliniowe. Tymczasem Tecfidera ma wyższą skuteczność, porównywalną z pozostałymi lekami drugoliniowymi. Dlatego mówimy o nim, jako o kolejnym leku o wysokiej skuteczności, z którego wielu pacjentów chorych na SM będzie miało korzyść. Główną zaletą jego wprowadzenia do wachlarza terapeutyków na SM, jest zwiększenie naszych możliwości terapeutycznych.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum