Na razie pozostaną jako niestandardowe

Autor: Luiza Jakubiak • • 11 lutego 2010 15:35

Negatywne rekomendacje AOTM dla trzech leków w terapii raka nerki

Producenci trzech leków stosowanych w leczeniu raka nerki aplikowali o ich dołączenie do programów terapeutycznych. Na razie na to się nie zanosi, gdyż Agencja Oceny Technologii Medycznych wydała dla tych produktów negatywne rekomendacje. Wszystkie trzy leki były oceniane na jednym posiedzeniu Rady Konsultacyjnej AOTM.

Obecnie w programie terapeutycznym raka nerki znajduje się jeden lek - sunitinib (sutent). Program powstał po pozytywnej rekomendacji RK AOTM, wydanej w marcu 2009 roku, pod warunkiem zapewnienia przez producenta kosztowo efektywnego sposobu finansowania.

Pozostałe trzy leki - negatywnie ocenione przez Radę - będą mogły być finansowane w ramach chemioterapii niestandardowej, będącej kontynuacją leczenia rozpoczętego w ubiegłym roku.

Rada chce być przekonana

W przypadku sorafenibu (nexavar), koszt QALY (iloczyn oczekiwanej długości życia przez jego jakość) wahał się od 120 do 170 tys. złotych. Rada Konsultacyjna wyraziła w swoim stanowisku także zastrzeżenie, że w uzupełnieniu do poprzedniego wniosku, który także był oceniony negatywnie, przedstawiono ostateczną publikację badania TARGET oraz mniejsze badanie II fazy.

- Zdaniem RK AOTM, badanie potwierdziło wydłużenie całkowitego przeżycia pacjentów o 3,5 miesiąca. Zaś badanie II fazy nie wniosło istotnych danych na temat efektywności klinicznej sorafenibu. Analiza wykazała porównywalną jakość życia pacjentów w grupach placebo oraz sorafenibu - informuje nas Wojciech Matusewicz.

Koszt QALY w przypadku bevaci-zumabu (avastin) wyniósł ok. 600 tys. złotych. RK podkreśla występowanie dużej liczby działań niepożądanych po zastosowaniu tego leku. W dodatku, w badaniach pośrednich dostępnych w międzynarodowej literaturze, sutent okazał się istotnie skuteczniejszy od avastinu w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby.

- Trzeci z leków - temsirolimus (torisel) - był po raz pierwszy oceniany przez AOTM. Został nawet dobrze przyjęty przez Radę - przyznaje prezes Wojciech Matusewicz. - Jest to nowy lek, o innym mechanizmie działania, również nie pozbawiony działań nie-pożądanych.

Jednak Rada uznała, że przedstawione wyniki badań - w postaci jednego badania randomizowanego - są mało przekonujące. Torisel w porównaniu z interferonem alfa przedłuża życie pacjentów o ok. 3,6 miesiąca (wynik statystycznie istotny). Odnotowano brak badań poprawy jakości życia.

- Rada Konsultacyjna uznała, że jest to ciekawy lek i przy większej liczbie publikacji z badań nad nim, będzie zasadne ponowne rozpatrzenie wniosku. Wartość QALY dla toriselu to 670 tys. złotych - dodał prezes Matusewicz.

Diabeł tkwi w szczegółach

Specjaliści zwracają uwagę na formę wydawania przez prezesa AOTM dostępnych ostatnio publicznie rekomendacji: - Stanowiska Rady Konsultacyjnej były dokumentami znacznie bardziej obszernymi i precyzyjnymi, z reguły na dwie strony. Dwu-, trzyzdaniowe, lakoniczne uzasadnienia, w mojej opinii, są niewystarczające - mówi Rafał Zyśk z firmy Health Economics Consulting, były dyrektor departamentu gospodarki lekami NFZ.

Jego zdaniem, rekomendacja AOTM dla nowej technologii medycznej powinna zawierać kilka niezbędnych szczegółów, m.in: wielkość populacji docelowej oszacowanej przez AOTM, mediana wydłużenia przeżycia całko-witego (najważniejszy punkt końcowy), średni szacowany koszt terapii na pacjenta, szacowany roczny wpływ na budżet płatnika.

- Dzięki m.in. takim informacjom podmioty odpowiedzialne mogą porównywać swoje leki w zakresie siły interwencji terapeutycznej i efektywności kosztowej, bazując na danych uznanych przez urząd, co działa dyscyplinująco na etapie ustalania ostatecznej ceny - ocenia Rafał Zyśk.

Cztery ścieżki

Prezes Agencji wyjaśnia, że stosowany ostatnio sposób publikowania rekomendacji wynikał z przepisów tzw. ustawy koszykowej. To ona wprowadziła tzw. cztery ścieżki postępowania, jeśli chodzi o wydawanie rekomendacji.

  • Pierwsza dotyczy wydawania rekomendacji na temat nowych świadczeń gwarantowanych. W tym przypadku na stronie AOTM i BIP muszą być opublikowane jedynie zlecenie ministra i rekomendacja prezesa AOTM.
  • Druga ścieżka - dotycząca usuwania świadczeń, zmiany sposobu finansowania lub warunków realizacji świadczenia - wymaga publikacji zlecenia ministra, raportu HTA, stanowiska RK AOTM i rekomendacji prezesa.
  • Trzecia ścieżka dotyczy umieszczania leków i wyrobów medycznych na wykazach refundacyjnych. Tu wystarczy jedynie stanowisko RK.
  • Ostatni sposób dotyczy publikacji programów terapeutycznych. Tu wystarczy jedynie opublikowanie zlecenia ministra i rekomendacji prezesa AOTM.

Wojciech Matusewicz podkreśla wprawdzie, że publikacja odbywa się zgodnie z przepisami ustawy koszykowej, ale już zapowiada opublikowanie na stronie Agencji wszystkich stanowisk, opinii i analiz Rady Konsultacyjnej AOTM (jeżeli tylko nie będzie to zabronione prawem), aby nie było zastrzeżeń co do transparentności procesu oceny technologii.

Podobnie jak w Polsce, problem z finansowaniem terapii w raku nerki występuje w Wielkiej Brytanii. Te same leki były tam oceniane m.in. pod koniec grudnia 2008 roku. Tylko sutent otrzymał pozytywną rekomendację, po zapewnieniu efektywnego sposobu finansowania, pozostałe terapie odrzucono jako nieefektywne kosztowo.

O uznaniu ich za takie decydowało zastosowanie do oceny ekonomicznej leku wspomnianej jednostki QALY (quality-adjusted life year). Leki nawet nie zbliżyły się do progu opłacalności wyznaczonego według kryteriów QALY Ponieważ jednak preparaty są dostępne dla pacjentów w innych krajach, min. we Francji, decyzja NICE (brytyjski odpowiednik naszej AOTM) znalazła się w ogniu krytyki.

ale z rozsądkiem

Pod jej wpływem NICE wydał dodatkowe zalecenia, w których sugerował możliwość skorygowania i podwyższenia progu opłacalności terapii. Uznano, że w pewnych przypadkach rok uzyskany pod koniec życia jest wart więcej niż wyceniony w QALY.

Prezes Matusewicz podkreśla, że dyskusja o stosowaniu QALY i podwyższeniu progu opłacalności do innej wartości trwa i jest otwarta. AOTM nadal posługuje się wytycznymi WHO, według których QALY wynosi trzykrotność polskiego PKB na jednego mieszkańca.

Jednocześnie prezes przypomina, że o pozytywnej rekomendacji do finansowania decyduje przede wszystkim skuteczność i bezpieczeństwo. Dlatego niektóre terapie były oceniane pozytywnie, mimo wysokich kosztów: - Kiedy jednak terapia jest wybitnie droga, zostaje oceniona negatywnie lub rekomenduje się podjęcie negocjacji cenowych - zaznacza Wojciech Matusewicz.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum