Leczenie mukowiscydozy: resort odpowiada na pytania

Autor: MS • • 30 maja 2016 13:12

Podczas Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Katowice, 18-20 lutego br.), odbyła się sesja pt: "Mukowiscydoza - organizacja leczenia i dostęp do świadczeń". Podczas panelu poruszono szereg problemów dotyczących organizacji leczenia oraz dostępu do świadczeń pacjentów cierpiących na mukowiscydozę.

Pytania zadane przez prelegentów podczas kongresowej sesji przekazaliśmy do Ministerstwa Zdrowia. Autorami pytań są obecni na sesji paneliści: prof. Halina Batura-Gabryel - kierownik Katedr y i Kliniki Pulmonologii, Alergologii i Onkologii Pulmonologicznej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, konsultant krajowy w dziedzinie chorób płuc; Dorota Hedwig - prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą; prof. Jerzy Kozielski z Katedr y i Kliniki Chorób Płuc i Gruźlicy, Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im. Prof. Stanisława Szyszko w Katowicach; prof. Dorota Sands - prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, kierownik Zakładu Mukowiscydozy, Instytut Matki i Dziecka; Paweł Wójtowicz - prezes Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO.

Publikujemy pytania eksper tów oraz odpowiedzi resor tu zdrowia przekazane naszej redakcji przez Milenę Kruszewską, rzecznika prasowego ministra zdrowia.

Prace legislacyjne

Eksperci: Chorzy na mukowiscydozę, zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, powinni być leczeni w specjalnych centrach leczniczych dedykowanych tej grupie chorych. Niestety, w Polsce do dziś jest tylko kilka takich ośrodków dla dzieci, a placówek z prawdziwego zdarzenia dla dorosłych nie ma w ogóle. Stąd młodzi dorośli, chorzy na mukowiscydozę, po ukończeniu 18. roku życia trafiają w "medyczną" próżnię; centra powinny m.in. zapewniać chorym kompleksową opiekę medyczną, posiadać zespół interdyscyplinarny oraz zaplecze lokalowe i techniczne.

Ten ostatni wymóg jest bardzo istotny, ponieważ pozwala zapobiegać zakażeniom krzyżowym. Czy i kiedy resort zamierza rozwiązać tę kwestię w sposób systemowy?

Ministerstwo Zdrowia: W Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad określeniem warunków realizacji świadczeń uwzględniających kompleksowe leczenie pacjentów z mukowiscydozą. Zmiany zostały uwzględnione w projekcie rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniającego rozporządzenie w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu leczenia szpitalnego, który był przedmiotem uzgodnień i konsultacji publicznych. Obecnie trwa analiza uwag zgłoszonych w trakcie konsultacji.

E: W Ministerstwie Zdrowia gotowe jest rozporządzenie dotyczące kompleksowego leczenia mukowiscydozy w zakresie opieki szpitalnej, a w zakresie opieki ambulatoryjnej takie rozporządzenie jest na etapie prac przygotowawczych. Niestety, wciąż brakuje realnej wyceny świadczeń. Kiedy minister zdrowia wznowi prace w tym zakresie, a długo wyczekiwana procedura zacznie funkcjonować?

MZ: Odnosząc się do kwestii wznowienia prac nad rozporządzeniem Ministra Zdrowia zmieniającym rozporządzenie w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu leczenia szpitalnego - ze względu na szeroki obszar projektowanej nowelizacji zachodzi konieczność wypracowania konsensusu ze wszystkimi środowiskami - zarówno pacjentów, personelu medycznego, jak i świadczeniodawców - zainteresowanymi przedmiotowymi zmianami.

E: Jak resort zapatruje się na kwestię konieczności przeznaczenia środków finansowych na budowę wspomnianych ośrodków opieki kompleksowej? Kiedy i na jakiej wysokości nakłady w tym zakresie mogą liczyć specjaliści i pacjenci?

MZ: Odpowiadając na pytanie dotyczące finansowania budowy ośrodków kompleksowej opieki nad chorymi z mukowiscydozą, wyjaśniam, że nie są to kompetencje ministra zdrowia, więc nie jest on właściwy w tej sprawie.

Refundacja farmakoterapii

E: Pacjenci chorzy na mukowiscydozę korzystają z refundowanego leczenia w ramach programów lekowych. Niestety, dostęp do nich jest bardzo utrudniony z uwagi na kryteria wejścia do programu. Czy resort zdrowia jest skłonny zweryfikować te kryteria, by pacjenci, którzy wymagają leczenia w ramach programu lekowego, mieli na to realną szansę?

MZ: Regulacje prawne związane z procesem objęcia refundacją produktów leczniczych zostały określone w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2015 r. poz. 345, z późn. zm.). Zgodnie z przepisami ww. ustawy minister zdrowia ogłasza (raz na dwa miesiące) w drodze obwieszczenia wykazy refundowanych leków, w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu refundacją. Minister zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję o objęciu produktu leczniczego refundacją przy uwzględnieniu 13 kryteriów określonych w art. 12 ustawy o refundacji.

Minister zdrowia działa na wniosek wnioskodawcy określonego w ustawie o refundacji, tj. zgodnie z 2 pkt 27 ww. ustawy wnioskodawcą jest: podmiot odpowiedzialny, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego, podmiot uprawniony do importu równoległego, w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne, wytwórca wyrobów medycznych, jego autoryzowany przedstawiciel, dystrybutor albo importer, w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych (Dz. U. Nr 107, poz. 679), a także podmiot działający na rynku spożywczym.

Wnioski, w których proponowane były zmiany wpływające na opis stanu klinicznego łączącego się ze zmianą wielkości populacji objętej refundacją lub wydatki płatnika publicznego, minister zdrowia traktował jako nowe wskazanie refundacyjne (dodatkowe w odniesieniu do pierwotnego kształtu wskazania refundacyjnego). Tym samym, zgodnie z przepisami ar t. 24 ust. 5 ustawy o refundacji, w przypadku wnioskowania o objęcie refundacją dodatkowego wskazania dla leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego albo dodatkowego zastosowania wyrobu medycznego wnioskodawca składa wniosek, o którym mowa w ust. 1 pkt. 1, tj. wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego. Powyższa zasada została przyjęta w odniesieniu do wszystkich podmiotów działających w obrębie rynku leków refundowanych oraz wszystkich wniosków dotyczących opisywanego powyżej zakresu zmian.

Nowe wskazanie wymaga przejścia pełnej ścieżki refundacyjnej, tj. oceny AOTMiT. Do ministra zdrowia wpłynął wniosek dla produktu leczniczego Bramitob (tobramycyna), płyn do inhalacji z nebulizatora, 300 mg, 56 poj. 4 ml, kod EAN:5909990045976. Minister zlecił Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydanie rekomendacji odnośnie do zasadności finansowania ze środków publicznych w oparciu o ocenę skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, efektywności kosztowej.

Prezes Agencji w rekomendacji nr 83/2013 z dnia 8 lipca 2013 r. nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Bramitob (tobramycyna), płyn do inhalacji z nebulizatora, 300 mg, 56 poj. 4 ml, kod EAN:5909990045976, we wskazaniu: leczenie przewlekłych zapaleń płuc wywołanych Pseudomonas aeruginosa u chorych z mukowiscydozą w ramach programu lekowego "Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą (ICD-10 E84)".

Prezes Agencji uważa, że zaproponowane zmiany do aktualnie obowiązującego programu lekowego są niezasadne. Wnioskowany program lekowy, w odróżnieniu od dotychczas prowadzonego, nadmiernie poszerza wskazania do stosowania dostępnych na polskim rynku preparatów tobramycyny (Bramitob, Tobi) przeznaczonych do inhalacji u chorych na mukowiscidozę, zakażonych Pseudomonas aeruginosa.

Następnie, zgodnie z opisaną w ustawie refundacyjnej procedurą o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla wnioskowanego leku, dokumentacja została przekazana do Komisji Ekonomicznej celem przeprowadzenia negocjacji pomiędzy przedstawicielami Wnioskodawcy a członkami Zespołu Negocjacyjnego.

Po przeprowadzonych negocjacjach cenowych w dniu 24 września 2013 r. Komisja Ekonomiczna podjęła uchwałę, w której zaproponowana przez Wnioskodawcę oferta cenowa została uznana za będącą na nieodpowiednim poziomie.

Aktualnie w Ministerstwie Zdrowia nie są prowadzone czynności administracyjne w sprawie objęcia refundacją leku Bramitob w ramach programu lekowego - z uwagi na zawieszenie powyższego postępowania na wniosek podmiotu uprawnionego. Minister zdrowia będzie mógł wznowić prace, jeśli podmiot uprawniony złoży wniosek o odwieszenie postępowania.

E: Konieczne jest urzeczywistnienie działania programu domowej antybiotykoterapii dożylnej. W istniejącym programie jest problem wymogu uczestnictwa pielęgniarki. Taki wymóg nie istnieje w żadnym innym kraju, dlatego też eksperci uważają, że musi zostać usunięty z ustawy/rozporządzenia.

W przeciwnym wypadku program dożylnej antybiotykoterapii domowej pozostanie martwy i nigdy nie będzie funkcjonował. Jak resort zamierza rozwiązać ten problem?

MZ: Przepisy w przedmiotowej materii zostały sformułowane przy współpracy z Polskim Towarzystwem Mukowiscydozy oraz Polskim Towarzystwem Walki z Mukowiscydozą i funkcjonują od 2012 r.

Jednak w celu poprawy dostępu do świadczeń domowej antybiotykoterapii dożylnej obecnie trwają prace nad zmianą przedmiotowych przepisów - między innymi w kontekście (...) wymagań dotyczących personelu pielęgniarskiego. Powyższe prace są na bieżąco konsultowane z Polskim Towarzystwem Mukowiscydozy, Polskim Towarzystwem Walki z Mukowiscydozą oraz Fundacją Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO.

E: Chorzy na mukowiscydozę wydają miesięcznie stosunkowo duże kwoty finansowe na dodatkowe środki lecznicze, takie jak np. witaminy A, D, K, czy sól hipertoniczna. Te leki są im niezbędne do utrzymania w miarę dobrego stanu zdrowia. Niestety, są dla nich płatne w 100%. Jaka jest szansa, żeby ta grupa leków była dostępna dla chorych na mukowiscydozę za odpłatnością ryczałtową?

MZ: Minister zdrowia mając na względzie potrzeby chorych na mukowiscydozę od 1 września 2015 r. objął refundacją (w stanie klinicznym mukowiscydoza) środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego Fortimel Max. zawierający wit. A, D, E, K. Produkt dostępny jest dla pacjentów w odpłatności ryczałtowej.

E: Od 2008 r. resort zdrowia nie zapewnił chorym na mukowiscydozę dostępu do żadnego leku innowacyjnego. Czy i kiedy chorzy mogą liczyć na rozszerzenie palety refundowanych leków w tym schorzeniu?

MZ: Zgodnie z informacjami z odp. na pyt. 4. (dotyczące kryteriów włączenia do terapii w ramach programów lekowych - przyp. red.) ustawa o refundacji reguluje tryb objęcia refundacją i ustalenia urzędowych cen zbytu dla leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz dla wyrobów medycznych. Zgodnie z ww. informacjami obowiązuje tryb wnioskowy składania dokumentów.

Aktualnie jest złożony jeden wniosek na terapię innowacyjną w leczeniu mukowiscydozy, w zakresie której nie została wydana decyzja administracyjna (pozytywna ani negatywna) o objęciu refundacją w ramach programu lekowego "Leczenie iwakaf torem mukowiscydozy ICD- 10 E84" leku Kalydeco; iwacaf tor; tabl. powl.; 150 mg; 56 tabl.

Minister zdrowia zlecił Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydanie rekomendacji odnośnie do zasadności finansowania ze środków publicznych w oparciu o ocenę skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, efektywności kosztowej.

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał negatywną rekomendację nr 54/2015 z dnia 22 czerwca 2015 r. w sprawie objęcia refundacją we wskazaniu wynikającym z wniosku refundacyjnego: leczenie iwakaftorem mukowiscydozy ICD-10 E84.

W uzasadnieniu Prezes Agencji wskazuje, że - z uwagi na wątpliwości odnoszące się do realizacji badań wykorzystanych w analizach, a dotyczące stosowania w trakcie tych badań leków rozszerzających oskrzela i mukolitycznych, jako wchodzących w skład leczenia objawowego stosowanego w leczeniu mukowiscydozy - trudno jest jednoznacznie określić, w jakim stopniu na uzyskanie wyników miała wpływ oceniana technologia, a w jakim - prowadzone równocześnie - najlepsze leczenie objawowe (BSC). W związku z powyższym nie można jednoznacznie stwierdzić, że wpływ na zmianę FEV1% wynikał wyłącznie z zastosowania iwakaftoru.

Zapewniam, że minister zdrowia, realizując politykę zdrowotną państwa, kieruje się zasadami medycyny opartej na najnowszych dowodach naukowych dotyczących skuteczności terapii i jej bezpieczeństwa. Minister zdrowia dokłada wszelkich starań, aby leczenie pacjentów było na jak najwyższym poziomie.

Jest zespół, powstaje plan

E: Mukowiscydoza to choroba, w której został wykonany bardzo szczegółowy audyt. Znane są wyniki, konkretne wyliczenia. Dlatego też mukowiscydoza mogłaby stać się swoistym poligonem, który pokazuje, jak można w sposób profesjonalny i skoordynowany prowadzić terapię w tej grupie pacjentów. Czy Ministerstwo Zdrowia mogłoby rozważyć, aby w tej jednostce chorobowej wdrożyć pilotaż dotyczący wzorcowej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi?

MZ: Obecnie Ministerstwo Zdrowia nie pracuje nad wdrożeniem pilotażu dotyczącego wzorcowej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Jednocześnie informuję, że 29 lutego 2016 r. minister zdrowia powołał Zespół do spraw chorób rzadkich (Dz. Urz. Min. Zdr. z 2016 r. poz. 30). Jego zadaniem jest opracowanie projektu "Narodowego planu dla chorób rzadkich" oraz przygotowanie do wdrożenia (w oparciu o postanowienia ww. planu) projektów oraz rozwiązań w zakresie informacji, diagnostyki oraz opieki i terapii osób z chorobami rzadkimi.

Zgodnie z zarządzeniem członkowie Zespołu mają przedstawić ministrowi zdrowia wyniki prac do 1 grudnia 2016 r.

Pierwsze posiedzenie Zespołu odbyło się 29 marca. Kolejne zaplanowane zostało na 25 kwietnia.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum