Luiza Jakubczyk | 16-01-2017 12:35

Kilka zielonych świateł i pytań

Środowisko medyczne od dawna postuluje o możliwość stosowania zasady compassionate use, która polega na udostępnieniu leku ratującego życie będącego w fazie badań klinicznych, pod ściśle określonymi warunkami.

Zezwala ona na podanie produktu, dla którego wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej jest poddawany ocenie klinicznej, "pacjentom cierpiącym na przewlekłą lub poważnie upośledzającą chorobę albo schorzenie, k tóre zostało uznane za zagrażające życiu, gdzie leczenie za pomocą dostępnych leków jest nieskuteczne".

Procedury wydawania pozwoleń

Do tej pory polscy pacjenci mogli brać udział w badaniach klinicznych w celu testowania nowych preparatów, ale gdy badania się kończyły, a lek czekał na rejestrację i refundację, kończyło się leczenie.

Zgodnie z nowelizacją, minister zdrowia może wydać zgodę na zastosowanie produktu leczniczego, o którym mowa w art. 3 ust. 1 i 2 rozporządzenia nr 726/2004/WE z dnia 31 marca 2004 r., ustanawiającym wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi, dla którego został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu lub który jest w trakcie badań klinicznych, dla określonej grupy pacjentów, cierpiących na chorobę przewlekłą lub poważną, wycieńczającą lub zagrażającą życiu, jeżeli tej grupy pacjentów nie można poddać skutecznemu leczeniu produktem dopuszczonym do obrotu na terytorium RP, w ramach programu indywidualnego stosowania produktu leczniczego.

Jak wyjaśnia resort zdrowia, zgoda jest wydawana na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, jeśli lek oczekuje na dopuszczenie do obrotu, lub sponsora, jeśli lek jest w trakcie badań klinicznych. W zamian wnioskodawca zobowiązuje się do zapewnienia dostępności leku dla pacjentów do czasu wprowadzenia go do obrotu. Jest też zobowiązany do określenia sposobu jego finansowania, w tym określenia szacunkowego kosztu podania tego leku.

Przed wydaniem decyzji, minister zdrowia daje sobie prawo o wystąpienie do EMA (Europejska Agencja ds. Leków) o wydanie opinii. Zgoda powinna być wydana w czasie nie dłuższym niż 30 dni, chyba że termin ulegnie przedłużeniu ze względu na oczekiwanie na opinię z EMA.

Dodatkowy strumień pieniędzy

To oczywiście jedna z wielu propozycji zawartych w projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej. - Wiele z tych propozycji odsyła do rozporządzeń wykonawczych do ustawy. Ponieważ nie jest jeszcze znany ich kształt i brakuje kluczowych danych, trudno jest na razie ocenić realną poprawę pacjentów w dostępie do innowacyjnych terapii - ocenia dr Rafał Zyśk, ekspert rynku farmaceutycznego z Uczelni Łazarskiego.

Jedną z nowości projektu nowelizacji ustawy refundacyjnej jest dodatkowy strumień pieniędzy z budżetu ministra zdrowia na innowacje w postaci dotacji celowej przekazywanej do NFZ. Kwota przeznaczona na ten cel została rozłożona na 10 lat. Jednak, jak zauważa ekspert, w ciągu najbliższych dwóch lat strumień pieniędzy na innowacje nie będzie duży.

- To kropla w morzu potrzeb. Dopiero od 2020 roku pojawiają się istotne kwoty na innowacje - skomentował dr Rafał Zyśk podczas niedawnej debaty w Warszawie pt. "Nowelizacja ustawy refundacyjnej - co się zmienia", przypominając zestawienie: w 2017 r. będzie to kwota 10 mln zł; w 2018 r. dotacja wyniesie 50 mln zł; w 2019 r. - 100 mln zł; w latach 2020-2026 - po 200 mln zł.

Jaka jest rola ministra rozwoju?

Pieniądze zostaną przeznaczone na pokrycie części kosztów leków innowacyjnych nieposiadających swojego odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu oraz stosowanych w chorobach ultrarzadkich, z uwzględnieniem współczynnika ustalanego przez ministra rozwoju.

- Pojawia się zatem nowe kryter ium refundacyjne - współczynnik ustalany przez ministra rozwoju. Beneficjenci, którzy mogą skorzystać z tego rozwiązania, będą zawierać obowiązkowe instrumenty podziału ryzyka. Szczegóły dotyczące trybu i sposobu wykorzystywania środków z budżetu na innowacje nie są jednak określone w projekcie noweli ustawy. Te informacje, podobnie jak sposób wyliczania wskaźnika przez ministra rozwoju, znajdą się w rozporządzeniach. Trudno jest więc na razie ocenić, czy nastąpi realna poprawa dostępu pacjentów do innowacji. Brakuje nam kluczowych danych - podkreślał dr Zyśk.

Opi n ia mi n is t ra rozwoju będzie przede wszystkim dotyczyła działalności gospodarczej, naukowo-badawczej i inwestycyjnej producenta i będzie wydawana na wniosek podmiotu wnioskującego o refundację lub ministra zdrowia, na podstawie danych przekazanych przez producenta. - Nie do końca zrozumiała jest rola ministra rozwoju w tym procesie. To może wskazywać na chęć rozłożenia odpowiedzialności za decyzje odmowne dla refundacji - ocenia ekspert.

Jak uzasadnić cenę leku?

Celem zmiany ustawy jest poprawa dostępu do leczenia w chorobach ultrarzadkich. Obecnie jednym z kryteriów refundacyjnych jest próg opłacalności w postaci trzykrotności kwoty PKB per capita dla danego leku (tzw. QALY). To kryterium jest stosowane do wszystkich produktów. Zmiana w projekcie wyłącza z obowiązku oceny ekonomicznej i spełnienia warunków dotyczących tej opłacalności względem QALY leki stosowane w schorzeniach ultrarzadkich. Jest to zgodne z zaleceniami Komisji Ekonomicznej , k tór a już ki lka lat temu opublikowała zalecenia, k iedy można odstąpić od oceny ekonomicznej.

Projekt przewiduje, że chodzi o wskazanie, które występuje nie częściej niż jeden przypadek na 50 tys. mieszkańców. Dla produktu objętego nowymi wytycznymi nie będzie wymagany status leku sierocego i kryterium progu opłacalności, jednak w miejsce analizy ekonomicznej wnioskodawcy będą musieli złożyć nowy dokument. Chodzi o uzasadnienie ceny leku.

- Projekt nowelizacji nie precyzuje kryteriów dla uzasadnienia ceny leku, nie ma też szczegółowego opisu, co miałoby zawierać takie uzasadnienie. Więcej informacji na temat uzasadnienia ceny leku znajdujemy w nowych wytycznych oceny technologii medycznych opublikowanych przez prezesa AOTMiT - przypomina Rafał Zyśk.

Nowe wytyczne agencji mówią, że w przypadku pierwszej technologii medycznej o udowodnionej skuteczności we wskazaniu ultrarzadkim lub rzadkim, zaleca się przygotowanie uzasadnienia ceny leku, obejmującego m.in.: ocenę niepewności w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa leku, liczebność populacji docelowych, przedstawienie aktywności biznesowej i badawczej producenta, w Polsce, UE i krajach EFTA, ocenę stopnia innowacyjności terapeutycznej, farmakologicznej, technologicznej, koszty badań i koszty produkcji leku oraz planowane koszty marketingu po uzyskaniu refundacji.

Dr Zyśk wskazuje, że część z tych informacji to dane poufne producenta, a niektóre z nich będzie trudno weryf ikować, ponieważ resor t zdrowia n i e d y s p o n u j e o d p owi e d n i m i narzędziami.

- Nie zaproponowano też żadnej skali, jeśli chodzi o poziom innowacyjności. Można przypuszczać, że każdy producent będzie podkreślał innowacyjność swojego produktu. Jeśli w rozporządzeniu ma się ukazać uzasadnienie ceny w takim kształcie, to istnieje ryzyko, że ta ocena przeprowadzana przez ministra zdrowia będzie w dużej mierze subiektywna i dyskrecjonalna. Do czasu opublikowania szczegółowych rozporządzeń w sprawie minimalnych wymagań dla uzasadnienia ceny, trudno określić realny skutek tego dokumentu - podkreślał ekspert.

Co po NFZ?

Zwraca też uwagę na wiele pojawiających się pytań. Kto i w jaki sposób będzie weryfikował - często poufne - dane firm farmaceutycznych dotyczące kosztów poniesionych na badania nad danym lekiem oraz koszty marketingowe podane w uzasadnieniu ceny? Zdaniem dr. Zyśka, jedyną instytucją mającą takie możliwości jest urząd podatkowy. Według jakiej skali oceniany będzie poziom innowacyjności nowych leków? Co z dostępem i poprawą do terapii stosowanych w chorobach rzadkich? Projekt nowelizacji ustawy mówi wyłącznie o wskazaniach ultrarzadkich.

- Zabrakło również podania algorytmów do oceny wartości dodanej leku wskazanego do stosowania w chorobie ultrarzadkiej, jakie są zaproponowane w innych krajach. Państwa, które rezygnują z oceny ekonomicznej, wprowadzają algorytmy, które w sposób holistyczny oceniają aspekty kliniczne, bezpieczeństwa, społeczne, ekonomiczne i innowacyjności. Polega to na tym, że przypisuje się punkty za poszczególne kryteria, sumuje się je i dzięki temu powstaje transparentna ocena - zaznaczył Rafał Zyśk.

ZPIIFF Infarma o nowelizacji ustawy refundacyjnej

28 listopada br. stanowisko dotyczące proponowanych zmian w zakresie refundacji leków przekazał resor towi zdrowia Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma. W ocenie Związku kierunek podjętych reform jest korzystny dla pacjentów i może przynieść poprawę dostępu do leków, w tym terapi i innowacyjnych.

Poniżej najważniejsze punkty zawar te w stanowisku Infarmy:

Infarma wyraziła nadzieję, że w efekcie konsultacji społecznych wypracowane zostaną szczegółowe przepisy, m.in. w obszarze procedur refundacyjnych, funkcjonowania programów lekowych, a także ustawowych gwarancji dotyczących poziomu budżetu lekowego.

Zdaniem Związku, przedstawiony do konsultacji społecznych projekt nowelizacji ustawy o refundacji leków stanowi szansę na oczekiwaną zmianę obowiązujących przepisów. Na podkreślenie zasługuje fakt, że w procesie legislacyjnym znalazła się przestrzeń na dialog ze stroną społeczną, w tym z innowacyjnym przemysłem farmaceutycznym. Daje to nadzieję na wypracowanie zrównoważonych regulacji.

Środki na innowacje

Wśród najistotniejszych zmian proponowanych przez Ministerstwo Zdrowia w projekcie nowelizacji war to podkreślić - w opinii Infarmy - dostrzeżenie potrzeby budżetowego wsparcia refundacji nowoczesnych leków oraz terapii sierocych, w tym stworzenie specjalnej puli środków na innowacje. Doprecyzowania jednak wymaga model ich podziału oraz szczegółowe rozwiązania dotyczące Refundacyjnego Trybu Rozwojowego.

Idea zachęty do prowadzenia działalności inwestycyjnej i innowacyjnej w kontekście refundacji jest pomysłem, który należy ocenić pozytywnie. Odnośnie kierunków dalszych prac Infarma proponuje taki dobór kryteriów inwestycyjnych oraz badawczo-rozwojowych, by tworzyć możliwie sprzyjające warunki dla rozwoju gospodarki opartej na wiedzy.

W kontekście dostępu pacjentów do leków istotne i pozytywne zmiany dotyczą wprowadzenia ograniczenia marżowego dla ekspor terów, co daje nadzieję na zmniejszenie ekonomicznej atrakcyjności wywozu leków z Polski.

Koncepcja compassionate use

Pozytywnie ocenić należy także propozycję wprowadzenia do prawa farmaceutycznego koncepcji compassionate use pozwalającej firmie na przekazanie pacjentom spełniającym określone kryteria kliniczne niezbędnego leku jeszcze przed jego rejestracją.

Krokiem w bardzo dobrym kierunku jest także przekierowanie środków pochodzących z instrumentów dzielenia ryzyka do budżetu na refundację.

W przedłożonych Ministerstwu propozycjach Infarma proponuje także wprowadzenie ustawowej gwarancji poziomu ogólnych wydatków na refundację. Miałby on być nie mniejszy niż 17% sumy środków publicznych przeznaczonych na finansowanie świadczeń gwarantowanych w planie finansowym NFZ.

W ocenie Infarmy nowelizacja ustawy powinna w większym stopniu uwzględniać zapewnienie stabilności i przejrzystości procesu refundacji.

Programy lekowe

Infarma pozytywnie ocenia dalsze zmiany dotyczące programów lekowych, k tóre mają na celu usprawnienie istniejących procedur i dostosowanie ich do realiów rynku. Do zaproponowanych wcześniej nowych zasad tworzenia grup limitowych i określania cen leków o wygasającej wyłączności rynkowej, ministerstwo chce umożliwić rozszczepienie programów lekowych obecnie powiązanych załącznikami do decyzji refundacyjnych. Jest to wniosek od dawna postulowany przez branżę farmaceutyczną, pacjentów i środowisko medyczne.

Jednocześnie Infarma proponuje modyfikację i uszczegółowienie propozycji dotyczącej włączenia zespołu koordynacyjnego do każdego programu lekowego. W ocenie Związku rozwiązanie to spełnia swoją funkcję jedynie w przypadku terapii chorób rzadkich i ultrarzadkich.

W przypadku leków powszechnie stosowanych lekarze specjaliści powinni decydować o zasadności kwalif ikacji pacjentów lub ich wyłączenia z leczenia. W myśl zaproponowanych rozwiązań fak t yc zne określenie zasad kwal i f ikowania pacjentów do programu wyni kałoby z regulaminu zespołu koordynacyjnego, a nie z decyzji refundacyjnej. Dodatkowo przedłożony do konsultacji projekt nie przewiduje dla pacjenta możliwości procedur y odwoławczej w przypadku wyłączenia go z programu.