Czterdzieści lat w służbie neurologii

Autor: Marzena Sygut • • 16 maja 2018 12:40

- Od momentu powstania firmy w 1978 roku, jako jeden z pierwszych światowych konsorcjów biotechnologicznych Biogen prowadzi zaawansowane, innowacyjne badania naukowe, nastawione na pokonanie chorób neurologicznych i autoimmunologicznych - wyjaśnia Piotr Dębski, Country Director Biogen Poland.

Jak podkreśla dyrektor Dębski, w tym roku mija czterdzieści lat, odkąd firma Biogen, stworzona przez Charlesa Weissmana, Heinza Schallera, Kennetha Murraya i laureatów Nagrody Nobla: Waltera Gilberta i Phillipa Sharpa, rozpoczęła intensywne prace badawczo-naukowe, które do tej pory zaowocowały odkryciem 12 przełomowych rozwiązań medycznych.

- Przez blisko cztery dekady miliony ludzi na całym świecie cierpiących z powodu poważnych chorób skorzystało z innowacyjnych leków, których autorami byli pracownicy naukowi naszej firmy - tłumaczy Dębski.

Od początku skazani na sukces

Początki firmy sięgają 1978 roku, kiedy to grupa utalentowanych naukowców oraz inwestorów venture capital spotkała się w Genewie w Szwajcarii, i zdecydowała o założeniu nowej firmy farmaceutycznej nastawionej na badania biotechnologiczne, którą nazwała Biogen NV.

Rok później biolog molekularny Charles Weissmann ogłasza, że udało mu się sklonować biologicznie aktywny interferon ludzkich leukocytów (alfa). W tym samym czasie angielski biolog molekularny Kenneth Murray, syntetyzuje bakterie antygenów białkowych wirusa zapalenia wątroby typu B.

Niewątpliwie największym sukcesem założycieli firmy jest jednak przyznanie w 1980 roku biologowi molekularnemu, dr. Walterowi Gilbertowi, Nagrody Nobla w dziedzinie chemii za pracę nad sekwencjonowaniem DNA.

Dwa lata po tym spektakularnym wydarzeniu firma postanawia otworzyć nowe obiekty - w tym swoją nowoczesną siedzibę - w Cambridge w stanie Massachusetts. W 1983 roku Biogen staje się spółką notowaną na NASDAQ. Od tej pory firma rozwija się w piorunującym tempie. W 1985 roku przedsiębiorcy venture capital z Doliny Krzemowej łączą siły z naukowcami, aby założyć IDEC Pharmaceuticals w San Francisco w Kalifornii. Celem jest opracowanie i komercjalizacja przeciwciał monoklonalnych. Firmy połączą się w Biogen Idec w 2003 r. 1986 r. dzięki zatwierdzeniu przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) Schering-Plough rozpoczyna sprzedaż INTRON® A (interferon alfa-2b), pierwszego produktu opracowanego przez firmę Biogen, wprowadzonego na rynek. Lek ten przeznaczony jest do leczenia białaczki.

Po wejściu na rynek pierwszego leku, Biogen decyduje się na uruchomienie pierwszych zakładów produkcyjnych w USA. Kolejna Nagroda Nobla trafia w ręce drugiego współzałożyciela firmy, dr. Phillipa Sharpa w 1993 roku, w dziedzinie medycyny za odkrycie rozszczepionych genów. Trzy lata później Biogen ogłasza zatwierdzenie przez FDA preparatu AVONEX® (interferon beta-1a) leku przeznaczonego do terapii nawracających postaci stwardnienia rozsianego (SM). Na rynkach Unii Europejskiej lek ten pojawia się rok później.

Liderzy w innowacji

Jak wyjaśnia dyrektor Piotr Dębski, takich spektakularnych sukcesów przez te czterdzieści lat działalności firmy było znacznie więcej. Wspomnieć należy chociażby wprowadzenie na rynek rytuksymabu dedykowanego leczeniu niektórych typów chłoniaka nieziarniczego z limfocytów B.

Jest to pierwsza terapia przeciwciałem monoklonalnym, która miała być zatwierdzona do leczenia raka. Ostatecznie jednak FDA zatwierdza rytuksymab w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, ziarniniakowatości z zapaleniem wieloogniskowym (ziarniniak Wegenera), mikroskopowym zapaleniem naczyń i w przewlekłej białaczce limfatycznej.

W 2004 r. FDA zatwierdza natalizumab - monoterapię do leczenia pacjentów z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego. A sześć lat później - rytuksymab do leczenia przewlekłej białaczki limfatycznej. Z kolei w 2011 roku na rynek Unii Europejskiej i Kanady trafia interferon beta-1a dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym we wstrzykiwaczu półautomatycznym, który jest innowacyjnym sposobem podawania leku.

Kolejnymi przełomami w leczeniu chorych na stwardnienie rozsiane jest wprowadzenie na rynek i zatwierdzenie w 2013 roku przez Stany Zjednoczone, Kanadę i Australię fumaranu dimetylu, czyli terapii dla tej grupy chorych podawanej w formie doustnej. Rok później FDA i EMA zatwierdzają pierwszy pegylowany interferon - peginterferon beta-1a do leczenia nawracających postaci SM. I wreszcie, w 2016 roku amerykańska FDA dopuszcza do obrotu nusinersen, pierwszą terapię w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), a EMA - w kilka miesięcy później - 30 maja 2017. Również w 2017 roku Biogen obróci swój wiodący portfel aktywów związanych z hemofilią w niezależną spółkę notowaną na giełdzie - Bioverativ.

Poza opracowywaniem innowacyjnych terapii, istotnym aspektem działalności Biogen jest produkcja i komercjalizacja leków biopodobnych, stosowanych np. w reumatologii.

Po pierwsze pacjent

Piotr Dębski wyjaśnia, że te spektakularne odkrycia nie byłyby możliwe, gdyby firma nie zakładała, że wszystkie jej działania powinny skupiać się wokół pacjentów, którym służy. - Jeśli np. mamy jakąś wątpliwość dotyczącą podjęcia konkretnej decyzji - wówczas zadajemy sobie pytanie - czy to konkretne działanie będzie służyć pacjentowi? - podkreśla dyrektor.

Dodaje: - Wsłuchujemy się w głos pacjentów, gdyż tylko wówczas możemy lepiej odpowiadać na ich potrzeby. Jako przykład mogę tu podać jeden z największych programów rozszerzonego dostępu do leku (EAP) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), który objął do tej pory ponad 600 pacjentów w 17 krajach europejskich.

- Mając na uwadze pilną potrzebę zapewnienia dostępu do leczenia dla najbardziej potrzebujących małych pacjentów z SMA typu I, w porozumieniu z lokalnymi władzami i we współpracy ze społecznością SMA, uruchomiliśmy jeden z największych programów EAP w chorobach ultrarzadkich - zaznaczył.

Dodał też, że od lutego 2017 r. program dla leku nusinersen jest realizowany również w Polsce. W momencie jego uruchomienia obejmował dziesięcioro dzieci, natomiast na obecnym etapie lek otrzymuje 30 chorych, leczonych w trzech ośrodkach: Instytucie Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach oraz w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku. Lek udostępniany jest nieodpłatnie przez firmę Biogen.

- Siłą napędową firmy jest światowej klasy działalność badawczo-rozwojowa. W oparciu o zdobycze nauki i najnowocześniejsze technologie Biogen opracowuje, wprowadza do obrotu i wytwarza terapie transformujące życie pacjentów, dla których dotąd istniały nieliczne terapie lub nie było żadnych opcji terapeutycznych - wyjaśnił. Firma rocznie przeznacza na badania i rozwój średnio około 20 proc. swoich rocznych globalnych przychodów.

Zaznaczył, że od ponad dwóch dziesięcioleci Biogen zmienia sposób myślenia o SM oraz o leczeniu tej choroby. Obecnie ta nowatorska firma koncentruje się na opracowywaniu nowych terapii w SM, których celem jest naprawa uszkodzeń spowodowanych przez chorobę, jak również pełne wyleczenie. Biorąc pod uwagę ogromną różnorodność typów i przebiegu stwardnienia rozsianego, firma oferuje pacjentom 6 zarejestrowanych terapii do leczenia SM, odpowiadając tym samym na heterogenność choroby.

Biogen wykorzystuje również swoje know-how do poszukiwania skutecznych rozwiązań w leczeniu najtrudniejszych i najbardziej skomplikowanych chorób neurologicznych. Tempo odkryć i innowacji w neurobiologii gwałtownie przyspiesza, niosąc pacjentom nadzieję na olbrzymi postęp w ich leczeniu. Wspierając kierunki zmian w tym przełomowym dla neurobiologii okresie, Biogen przyczynia się do pogłębienia zrozumienia biologicznego podłoża tych chorób, aby stworzyć terapie, które mogą zmienić życie pacjentów.

- We wszystkich dążeniach nasz sukces mierzymy, odpowiadając sobie na proste pytanie: Czy rzeczywiście wnieśliśmy zmianę w życie pacjentów? - podkreśla Dębski.

Takie są plany

Biogen jest liderem w neurobiologii i jako firma wiodąca poszukuje rozwiązań terapeutycznych dla chorób neurologicznych i neurodegeneracyjnych. Naukowcy Biogen należą do czołówki światowych neurologów i ekspertów neurobiologii. Prowadzą wspólne projekty badawcze z lekarzami i liderami naukowymi z całego świata w celu dalszych poszukiwań i nowych odkryć naukowych. Obecnie uczestniczy w nich 35 tysięcy pacjentów w 152 badaniach. - Jesteśmy głęboko przekonani, że takie podejście zaowocuje wkrótce przełomami w medycynie, szczególnie tam, gdzie dotąd nie było żadnych rozwiązań terapeutycznych - dodaje dyrektor.

Obecnie firma prowadzi szereg programów badań klinicznych w obszarze choroby Alzheimera, choroby Parkinsona, stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) czy bólu neuropatycznego.

- Głęboko wierzymy, że neurobiologia, jak żaden inny obszar, ma przed sobą wiele przełomowych odkryć, dzięki którym uda się odpowiedzieć na rosnące potrzeby medyczne z obszaru neurologii. Już dziś szacuje się, że jeden miliard ludzi jest dotkniętych chorobami neurologicznymi i w najbliższych latach problem będzie narastał, stąd poszukiwanie nowego, skuteczniejszego leku w chorobie Alzheimera należy do naszych priorytetów - podkreśla Dębski.

- Obecnie niewiele jest opcji terapeutycznych, które pozwalają na spowolnienie lub zatrzymanie najważniejszego symptomu choroby, czyli utraty funkcji poznawczych u pacjenta. Biogen posiada jeden z najbardziej rozbudowanych i zaawansowanych programów badawczych, którego celem jest dokonanie przełomu w leczeniu choroby Alzheimera - podsumowuje dyrektor Dębski.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum