Biała Księga PBL wskazuje, które obszary wymagają zmian

Autor: Iwona Bączek • • 05 sierpnia 2017 14:13

Opublikowana ostatnio Biała Księga PBL jest bardzo wartościową pozycją, przystępnie opisującą przewlekłą białaczkę limfocytową, począwszy od patogenezy, poprzez poszczególne stadia, objawy i metody leczenia - mówi nam prof. IWONA HUS z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Jak zauważa ekspertka, szczególnie ważne jest odniesienie sytuacji związanej z terapią przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) w Polsce do sytuacji w innych krajach europejskich. Pokazuje ono, że po kilkunastu latach postępu, jaki dokonał się na świecie oraz w naszym kraju w leczeniu PBL, coraz bardziej oddalamy się obecnie od standardów terapii obowiązujących w innych państwach.

- Wynika to z faktu, iż w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi). Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Niestety, nie mamy w Polsce dostępu do tego nowoczesnego leczenia - zaznacza prof. Hus.

- Tymczasem są to leki szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne - dodaje.

Sztuka dla sztuki

Wskazuje, że brak dostępu do nowoczesnych terapii wpływa na wyniki leczenia, które, jak pokazuje Biała Księga PBL, ustawiają nas w niekorzystnym świetle na tle innych krajów Europy, gdzie pacjenci korzystają z innowacyjnych terapii. Jeśli sytuacja się nie zmieni, ta przepaść będzie się tylko pogłębiać.

- Warto dodać, że delecja 17p występuje częściej u pacjentów, którzy dłużej chorują. W przypadku chorych tuż po rozpoznaniu występuje ona w kilku procentach przypadków, ale w miarę rozwoju choroby - w ok. 30% przypadków. To oznacza, że staje się istotnym problemem. Zgodnie z zaleceniami należy wykonywać stosowne oznaczenia w ramach badań cytogenetycznych przed każdą kolejną linią leczenia. Rzecz w tym, że nawet w przypadku stwierdzenia delecji 17p nie mamy możliwości podania pacjentowi nowoczesnego leku, który będzie w jego przypadku skuteczny. W polskich warunkach badania cytogenetyczne są zatem sztuką dla sztuki. Częstość ich wykonywania uległaby w Polsce zwiększeniu, gdyby szła za nimi możliwość wdrożenia terapii - wyjaśnia prof. Hus.

Specjalistka zaznacza, że nowe leki są lepiej tolerowane przez pacjentów, co ma szczególne znaczenie w przypadku osób starszych, z chorobami współistniejącymi.

Koszty są wysokie, ale…

- Inną sprawą jest ich wysoka cena, o której także trzeba powiedzieć, oraz fakt, iż terapia trwa do przekroczenia granic toksyczności lub do progresji choroby. Oznacza to, że nie mówimy o ściśle określonym czasie (inaczej niż w przypadku sześciu cykli chemioterapii), ale wręcz o latach, bo - taką mamy nadzieję, podając leczenie - pacjent powinien długo odpowiadać na terapię - mówi profesor.

- Ponieważ leczenie jest drogie, nikt nie proponuje, aby stosować je u wszystkich od razu w pierwszej linii leczenia. Ale na pewno powinno być ono dostępne dla chorych z nawrotem choroby lub z opornością na dotychczasową terapię, dla których nie mamy już żadnych innych opcji - podkreśla prof. Hus.

Specjalistka odnosi się także do organizacji leczenia i zwraca uwagę, że PBL jest specyficznym nowotworem, ponieważ pacjenci we wczesnym stadium choroby pojawiają się u lekarza jedynie raz na 3-4 miesiące w ramach badań kontrolnych.

- Jeśli chory jest osobą starszą i mieszka w odległości 100 km lub większej od najbliższego ośrodka hematologicznego, mógłby zgłaszać się na badania do swojego lekarza rodzinnego. Wydaje się, że włączenie lekarzy POZ w opiekę nad takimi pacjentami byłoby bardzo dobrym rozwiązaniem. Gdyby dodatkowo udostępniono polskim chorym nowoczesne terapie, które nie wymagają hospitalizacji, sytuacja byłaby jeszcze bardziej korzystna, ponieważ łóżek hematologicznych mamy w Polsce zbyt mało - wskazuje Iwona Hus.

Poszukajmy rozwiązania

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, w ostatnich latach zarejestrowano trzy doustne leki innowacyjne, których stosowanie odmieniło standard leczenia chorych "wysokiego ryzyka" genetycznego oraz chorych w nawrocie choroby. Chodzi o ibrutynib (inhibitor kinazy Brutona), idelalizyb (inhibitor kinazy 3 fosfatydyloinozytolu) oraz wenetoklaks (antagonista białka antyapoptotycznego BCL-2).

- Obecnie trwają negocjacje dotyczące refundacji tych leków, przy czym szczególnie zaawansowane wydają się negocjacje dotyczące dostępności ibrutynibu. Mamy nadzieję na ich szybką finalizację i dostępność dla Polskich chorych - zauważa ekspert.

W jego ocenie z sytuacją rejestracji nowych leków, których dostępność będzie ograniczona, będziemy mieli do czynienia coraz częściej.

- Polska ma nowoczesny system oceny technologii medycznych oraz możliwości negocjacji między MZ a firmą farmaceutyczną wykorzystujące różne narzędzia dzielenia ryzyka. Sądzę, że narzędzia te będą obecnie częściej używane. Dodatkowo istnieje projekt wprowadzenia odrębnej oceny leków w chorobach ultrarzadkich, do których można zaliczyć większość chorych na nowotwory hematologiczne. Mogę sobie wyobrazić aplikację tej ścieżki refundacyjnej dla chorych na PBL wysokiego ryzyka genetycznego - mówi prof. Giannopoulos.

O współpracy z POZ

- Kolejnym mechanizmem umożliwiającym wprowadzanie leków innowacyjnych dla określonych chorych może być fundusz leków onkologicznych czy prywatne ubezpieczenia. Patrząc na niezaspokojone potrzeby medyczne w hematologii oraz koszty nowych terapeutyków, myślę, że nie uda się stworzyć jednego uniwersalnego mechanizmu refundacji nowych leków i konieczne będzie stosowanie wyżej wymienionych możliwości łącznie, w zależności od wskazania, a być może też poszukiwanie kolejnych - dodaje.

Profesor odnosi się także do współpracy z lekarzami POZ w opiece nad chorym hematologicznym, która jest, w jego ocenie, kluczowa dla skutecznego leczenia.

- Większość chorych na rozrostowe choroby hematologiczne ma również inne schorzenia i wymaga kompleksowej opieki. W ostatnich latach współpraca między lekarzem POZ a hematologiem uległa znacznej poprawie, ale wydaje się, że dalsza poprawa zależy od zmiany sposobu finansowania działalności lekarzy rodzinnych - zwraca uwagę Krzysztof Giannopoulos.

Podkreśla, że lekarze POZ muszą mieć możliwości wykonywania szerszego zakresu badań oraz motywację finansową do współpracy ze specjalistami.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum