Jak zauważa ekspertka, szczególnie ważne jest odniesienie sytuacji związanej z terapią przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) w Polsce do sytuacji w innych krajach europejskich. Pokazuje ono, że po kilkunastu latach postępu, jaki dokonał się na świecie oraz w naszym kraju w leczeniu PBL, coraz bardziej oddalamy się obecnie od standardów terapii obowiązujących w innych państwach.

- Wynika to z faktu, iż w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi). Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Niestety, nie mamy w Polsce dostępu do tego nowoczesnego leczenia - zaznacza prof. Hus.

- Tymczasem są to leki szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne - dodaje.

Sztuka dla sztuki

Wskazuje, że brak dostępu do nowoczesnych terapii wpływa na wyniki leczenia, które, jak pokazuje Biała Księga PBL, ustawiają nas w niekorzystnym świetle na tle innych krajów Europy, gdzie pacjenci korzystają z innowacyjnych terapii. Jeśli sytuacja się nie zmieni, ta przepaść będzie się tylko pogłębiać.

- Warto dodać, że delecja 17p występuje częściej u pacjentów, którzy dłużej chorują. W przypadku chorych tuż po rozpoznaniu występuje ona w kilku procentach przypadków, ale w miarę rozwoju choroby - w ok. 30% przypadków. To oznacza, że staje się istotnym problemem. Zgodnie z zaleceniami należy wykonywać stosowne oznaczenia w ramach badań cytogenetycznych przed każdą kolejną linią leczenia. Rzecz w tym, że nawet w przypadku stwierdzenia delecji 17p nie mamy możliwości podania pacjentowi nowoczesnego leku, który będzie w jego przypadku skuteczny. W polskich warunkach badania cytogenetyczne są zatem sztuką dla sztuki. Częstość ich wykonywania uległaby w Polsce zwiększeniu, gdyby szła za nimi możliwość wdrożenia terapii - wyjaśnia prof. Hus.

Specjalistka zaznacza, że nowe leki są lepiej tolerowane przez pacjentów, co ma szczególne znaczenie w przypadku osób starszych, z chorobami współistniejącymi.

Koszty są wysokie, ale…