Jak zauważa ekspertka, szczególnie ważne jest odniesienie sytuacji związanej z terapią przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) w Polsce do sytuacji w innych krajach europejskich. Pokazuje ono, że po kilkunastu latach postępu, jaki dokonał się na świecie oraz w naszym kraju w leczeniu PBL, coraz bardziej oddalamy się obecnie od standardów terapii obowiązujących w innych państwach.

- Wynika to z faktu, iż w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi). Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Niestety, nie mamy w Polsce dostępu do tego nowoczesnego leczenia - zaznacza prof. Hus.

- Tymczasem są to leki szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne - dodaje.

Sztuka dla sztuki

Wskazuje, że brak dostępu do nowoczesnych terapii wpływa na wyniki leczenia, które, jak pokazuje Biała Księga PBL, ustawiają nas w niekorzystnym świetle na tle innych krajów Europy, gdzie pacjenci korzystają z innowacyjnych terapii. Jeśli sytuacja się nie zmieni, ta przepaść będzie się tylko pogłębiać.

- Warto dodać, że delecja 17p występuje częściej u pacjentów, którzy dłużej chorują. W przypadku chorych tuż po rozpoznaniu występuje ona w kilku procentach przypadków, ale w miarę rozwoju choroby - w ok. 30% przypadków. To oznacza, że staje się istotnym problemem. Zgodnie z zaleceniami należy wykonywać stosowne oznaczenia w ramach badań cytogenetycznych przed każdą kolejną linią leczenia. Rzecz w tym, że nawet w przypadku stwierdzenia delecji 17p nie mamy możliwości podania pacjentowi nowoczesnego leku, który będzie w jego przypadku skuteczny. W polskich warunkach badania cytogenetyczne są zatem sztuką dla sztuki. Częstość ich wykonywania uległaby w Polsce zwiększeniu, gdyby szła za nimi możliwość wdrożenia terapii - wyjaśnia prof. Hus.

Specjalistka zaznacza, że nowe leki są lepiej tolerowane przez pacjentów, co ma szczególne znaczenie w przypadku osób starszych, z chorobami współistniejącymi.

Koszty są wysokie, ale…

- Inną sprawą jest ich wysoka cena, o której także trzeba powiedzieć, oraz fakt, iż terapia trwa do przekroczenia granic toksyczności lub do progresji choroby. Oznacza to, że nie mówimy o ściśle określonym czasie (inaczej niż w przypadku sześciu cykli chemioterapii), ale wręcz o latach, bo - taką mamy nadzieję, podając leczenie - pacjent powinien długo odpowiadać na terapię - mówi profesor.

- Ponieważ leczenie jest drogie, nikt nie proponuje, aby stosować je u wszystkich od razu w pierwszej linii leczenia. Ale na pewno powinno być ono dostępne dla chorych z nawrotem choroby lub z opornością na dotychczasową terapię, dla których nie mamy już żadnych innych opcji - podkreśla prof. Hus.

Specjalistka odnosi się także do organizacji leczenia i zwraca uwagę, że PBL jest specyficznym nowotworem, ponieważ pacjenci we wczesnym stadium choroby pojawiają się u lekarza jedynie raz na 3-4 miesiące w ramach badań kontrolnych.

- Jeśli chory jest osobą starszą i mieszka w odległości 100 km lub większej od najbliższego ośrodka hematologicznego, mógłby zgłaszać się na badania do swojego lekarza rodzinnego. Wydaje się, że włączenie lekarzy POZ w opiekę nad takimi pacjentami byłoby bardzo dobrym rozwiązaniem. Gdyby dodatkowo udostępniono polskim chorym nowoczesne terapie, które nie wymagają hospitalizacji, sytuacja byłaby jeszcze bardziej korzystna, ponieważ łóżek hematologicznych mamy w Polsce zbyt mało - wskazuje Iwona Hus.

Poszukajmy rozwiązania

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, w ostatnich latach zarejestrowano trzy doustne leki innowacyjne, których stosowanie odmieniło standard leczenia chorych "wysokiego ryzyka" genetycznego oraz chorych w nawrocie choroby. Chodzi o ibrutynib (inhibitor kinazy Brutona), idelalizyb (inhibitor kinazy 3 fosfatydyloinozytolu) oraz wenetoklaks (antagonista białka antyapoptotycznego BCL-2).

- Obecnie trwają negocjacje dotyczące refundacji tych leków, przy czym szczególnie zaawansowane wydają się negocjacje dotyczące dostępności ibrutynibu. Mamy nadzieję na ich szybką finalizację i dostępność dla Polskich chorych - zauważa ekspert.

W jego ocenie z sytuacją rejestracji nowych leków, których dostępność będzie ograniczona, będziemy mieli do czynienia coraz częściej.

- Polska ma nowoczesny system oceny technologii medycznych oraz możliwości negocjacji między MZ a firmą farmaceutyczną wykorzystujące różne narzędzia dzielenia ryzyka. Sądzę, że narzędzia te będą obecnie częściej używane. Dodatkowo istnieje projekt wprowadzenia odrębnej oceny leków w chorobach ultrarzadkich, do których można zaliczyć większość chorych na nowotwory hematologiczne. Mogę sobie wyobrazić aplikację tej ścieżki refundacyjnej dla chorych na PBL wysokiego ryzyka genetycznego - mówi prof. Giannopoulos.

O współpracy z POZ

- Kolejnym mechanizmem umożliwiającym wprowadzanie leków innowacyjnych dla określonych chorych może być fundusz leków onkologicznych czy prywatne ubezpieczenia. Patrząc na niezaspokojone potrzeby medyczne w hematologii oraz koszty nowych terapeutyków, myślę, że nie uda się stworzyć jednego uniwersalnego mechanizmu refundacji nowych leków i konieczne będzie stosowanie wyżej wymienionych możliwości łącznie, w zależności od wskazania, a być może też poszukiwanie kolejnych - dodaje.

Profesor odnosi się także do współpracy z lekarzami POZ w opiece nad chorym hematologicznym, która jest, w jego ocenie, kluczowa dla skutecznego leczenia.

- Większość chorych na rozrostowe choroby hematologiczne ma również inne schorzenia i wymaga kompleksowej opieki. W ostatnich latach współpraca między lekarzem POZ a hematologiem uległa znacznej poprawie, ale wydaje się, że dalsza poprawa zależy od zmiany sposobu finansowania działalności lekarzy rodzinnych - zwraca uwagę Krzysztof Giannopoulos.

Podkreśla, że lekarze POZ muszą mieć możliwości wykonywania szerszego zakresu badań oraz motywację finansową do współpracy ze specjalistami.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.