Agencja chce znać koszty

Autor: Luiza Jakubiak • • 26 kwietnia 2014 11:56

Od 2005 roku wszystkie leki sieroce są r e j e s t r owa n e w procedurze centralnej. Uznanie produktu za sierocy wiąże się z wpisaniem go do rejestru utworzonego przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP), działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA). Dalsze losy leku są uzależnione od procedur krajowych. Z uwagi na złożoność tematyki leków sierocych, wydanie decyzji refundacyjnej stanowi wyzwanie dla każdego systemu.

W Polsce podmiot odpowiedzialny, zainteresowany refundacją produktu, wnioskuje o to do Ministra Zdrowia. Ten decyduje o finansowaniu leku, opierając się na rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych, która analizuje informacje na temat jego działania, bezpieczeństwa i efektywności kosztowej, oraz na opinii Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia, w oparciu o kryteria natury społecznej i etycznej.

W przypadku drogich leków sierocych finansowanie może wielokrotnie przewyższać koszty tradycyjnych terapii. Zapis w polskiej ustawie refundacyjnej, który wprowadził usztywniony próg efektywności kosztowej (w wysokości 3-krotności PKB na osobę), "nie widzi" wyjątków.

Zwrot z inwestycji

- Dla procesu podejmowania decyzji o refundacji pierwszych na rynku leków sierocych o udowodnionej skuteczności klinicznej w określonej chorobie powinna być udostępniona ścieżka egalitarna, polegająca na odstąpieniu od analizy ekonomicznej, a tym bardziej odnoszenia jej wyniku względem progu opłacalności - ocenia dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care.

Jego zdaniem, zamiast analiz ekonomicznych należy wymagać rzeczowego uzasadnienia ceny leku i analizy wpływu na budżet płatnika, przy uwzględnieniu m.in.: wszystkich wskazań, w jakich lek może być stosowany (w tym off label i soft label w przypadku uzyskania refundacji we wskazaniach poza rejestracyjnych), kosztów R&D oraz produkcji, czasem planowanych kosztów marketingu po uzyskaniu refundacji, aktywności biznesowej producenta w danym kraju, proponowanych porozumień cenowych itp.

- W przypadku chorób rzadkich, zwrot z inwestycji pochodzi ze znacznie mniejszej grupy chorych w porównaniu do terapii stosowanych np. w chorobach powszechnych. Dlatego potrzebna jest akceptacja dla wyższych cen w przypadku pierwszej technologii o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu stosowanej w chorobie rzadkiej lub ultrarzadkiej. Tymczasem ustawa refundacyjna nie nadaje specjalnego znaczenia lekom ze statusem technologii sierocej, co jest niesprawiedliwe względem osób cierpiących na choroby rzadkie - dodaje dr Łanda.

Składowa oceny

- Stoimy na stanowisku, że ocena ekonomiczna powinna być jednolita dla wszystkich leków, również dla leków sierocych. Jako strona publiczna chcemy widzieć, jaki jest koszt uzyskania dodatkowego QALY (liczba lat życia uzyskanych dzięki terapii oraz jakości życia uzyskanych lat - przyp. red.), LYG (zyskane lata życia - przyp. red.) czy innego efektu zdrowotnego - stwierdza dr Gabriela Ofierska-Sujkowska z biura prezesa AOTM.

Dodaje: - Niemniej jednak, jak już podkreślaliśmy wielokrotnie, kiedy widzimy, że lek jest skuteczny i bezpieczny, przedłuża życie bądź opóźnia progresję choroby czy też w rzeczywisty sposób przyczynia się do poprawy jakości życia, ocena ekonomiczna nie powinna być podstawą podejmowania decyzji, a jedynie stanowić jej składową. W przypadkach takich skutecznych leków pod uwagę powinny być brane dodatkowe kryteria, w tym uzasadniające jego wysoką cenę.

Potrzeba wszechstronnych informacji o lekach może się brać z faktu, że firmy farmaceutyczne praktykowały różne metody pozyskania statusu leków sierocych dla swoich produktów, a wygórowane ceny nie zawsze były nieuzasadnione.

- O status leku sierocego może ubiegać się znana i już powszechnie stosowana substancja, pod warunkiem, że producent wskaże nowe, rzadkie i niezatwierdzone dotychczas wskazanie terapeutyczne. Rejestracja amifamprydyny jako leku sierocego w Zespole Miastenicznym Lamberta-Eatona doskonale to pokazuje - podaje przykład dr Ofierska-Sujkowska. - Lek był produkowany przez małą firmę i dostępny dla pacjentów przez wiele lat, a roczna terapia kosztowała około 800 funtów. Nieznacznie zmodyfikowana cząsteczka została zarejestrowany pod nazwą handlową Firdapse przez dużą korporację biotechnologiczną jako lek sierocy i cena wzrosła 50-70-krotnie. Aktualny roczny koszt leczenia jednego pacjenta wynosi 40 000-70 000 funtów.

Stratyfikacja na podtypy

Jako lek sierocy w 2004 r. został również zarejestrowany przez EMA ibuprofen (w leczeniu przetrwałego przewodu tętniczego u wcześniaków). Ibuprofen, podawany doustnie jako lek przeciwbólowy, kosztuje 0,08 funtów za gram, natomiast jako dożylny lek sierocy - już 6575 funtów za gram.

Podobne epizody dotyczą również innych cząsteczek: N-carbamylglutamate (kwas kargluminowy) w hiperamonemii, fenylomaślan sodu w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, cytrynian kofeiny w leczeniu bezdechu u wcześniaków, tlenek azotu w nadciśnieniu płucnym (FDA), trójtlenek arsenu (arszenik) w leczeniu drugiej linii ostrej białaczki promielocytowej.

- Dodatkowo, analizując rejestrowane technologie medyczne, można zaobserwować tendencję do stratyfikacji powszechnych chorób na kilka podtypów, które kwalifikują się jako choroby rzadkie. Innymi słowy, tworzone są sztuczne podzbiory jednej choroby, które kwalifikują poszczególne wskazania do chorób rzadkich. Szczególnie widoczne jest to w obszarze onkologii - wzrost poziomu stratyfikacji pacjentów prowadzi do identyfikacji chorób sierocych w ramach większych wskazań nowotworowych, np. czerniak z mutacją B-raf, niedrobnokomórkowy rak płuc z Alk-translokacją - przypomina dr Ofierska-Sujkowska.

Podejście AOTM, które dopuszcza odstępstwa od sztywnego trzymania się progu opłacalności w ocenie leków sierocych, otwiera niektórym produktom drogę do refundacji. Jednak część środowiska chciałaby widzieć całkowite odstępstwo od wykonywania analizy efektywności kosztowej.

W tym kierunku - jak informował na jednym ze spotkań poświęconych chorobom rzadkim Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan - są prowadzone prace nad nowelizacją dyrektywy transparentności 89/105/ EWG.

- W przypadku leków sierocych kwestia efektywności jest często kwestionowana przez decydenta refundacyjnego. Nie jesteśmy jedynym krajem, który tak postępuje. Jest to powszechne zjawisko. Dlatego zdecydowano o uregulowaniu tej sprawy na poziomie unijnym. Nowelizacja idzie w tym kierunku, by w stosunku do leków, które uzyskały status sierocych i znajdują się w rejestrze COMP, wprowadzić zakaz przeprowadzania oceny HTA na poziomie krajowym.

Nie należy jednak zapominać, że sukces w opiece nad osobami z chorobami rzadkimi to nie tylko leki. Każde państwo ma inny budżet na leczenie, różne zasoby finansowe, odmienny stan potrzeb zdrowotnych oraz inne problemy epidemiologiczne, zatem także wydawane rekomendacje są dostosowane do warunków danego kraju. W 2012 roku, podczas debaty w ramach IV Europejskiego Kongresu Gospodarczego, prezes AOTM Wojciech Matusewicz podał przykład Francji.

- We francuskiej agencji oceny technologii medycznych HAS efektywność kosztowa nie jest praktycznie brana pod uwagę. Dostęp do innowacyjnych leków jest we Francji niemal natychmiastowy. Jednocześnie Francja, dzięki nakładom socjalnym, ma najlepszy narodowy program leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich w Europie. Paradoksalnie, wydatki na leki sieroce nie są dużo większe niż w Polsce. Sukces polega na konstrukcji programu wspartego otoczeniem socjalnym, rehabilitacyjnym i opiekuńczym - zaznaczył Wojciech Matusewicz.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum