200 nowych terapii na horyzoncie

Autor: Luiza Jakubiak • • 13 lipca 2018 10:45

- W całym systemie ochrony zdrowia możemy mówić o innowacjach organizacyjnych, technologicznych, w zakresie sposobu podawania leków, wyrobów medycznych, ale esencją postępu w medycynie są innowacje produktowe w farmakoterapii - mówiła Bogna Cichowska-Duma, prezes Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma, podczas III Kongresu Wyzwań Zdrowotnych, na sesji "Nowe terapie - nadchodząca fala innowacyjnych leków".

Żeby sobie uzmysłowić, czym jest szeroka innowacja, odnieśmy się do własnych doświadczeń. Na początku XX wieku nie było antybiotyków, nie wiedzieliśmy, jak leczyć zapalenie płuc. Do lat 60. XX wieku jedynym sposobem leczenia nowotworów była chirurgia. Dopiero potem wprowadzono chemioterapię. W ciągu ostatnich lat wdrożono przełomowe terapie, które zmieniły nasz sposób myślenia o niektórych chorobach. Dla przykładu AIDS z choroby śmiertelnej stała się przewlekłą - dodała dyrektor Infarmy.

W ciągu ostatniej dekady przełomem była terapia w HCV. W 90% jesteśmy w stanie wyleczyć z tej choroby, a nawet są oczekiwania, że rezerwuar wirusa w populacji znacznie się obniży i spadnie częstość występowania WZW typu C.

Na co jeszcze czekamy?

W obszarze nowotworów krwi, szczególnie szpiczaka, mamy do dyspozycji przeciwciała monoklonalne, które dają bardzo dobre efekty leczenia u chorych. Inny przykład - nowotwory skóry: u chorych z mutacjami BRAF mamy zmniejszenie ryzyka zgonów o 63%. W cukrzycy są leki inkretynowe, dzięki którym pacjenci mogą uzyskać dobrą kontrolę glikemii, ale również dobrą kontrolę lipidemii i nadciśnienia tętniczego. Nowe leki w stwardnieniu rozsianym, blokujące limfocyty B, to przełomowy sposób leczenia najcięższej postaci SM. Dzięki nowym lekom śmiertelność z powodu nowotworów spadła o 20%.

Jak przypomniała Bogna Cichowska--Duma, mówimy o nadchodzącej fali nowych leków. Obecnie jest 7 tysięcy cząsteczek w różnych fazach badań klinicznych i przedklinicznych. Najbliższe 2-3 lata to będzie rekordowy wysyp nowych cząsteczek, około 200, zarejestrowanych i dopuszczonych do obrotu.

Na co jeszcze czekamy? Na terapie genowe, które zmienią całkowicie sposób leczenia. Tu można wspomnieć o hemofilii, w której pod tym względem są najbardziej zaawansowane prace, mające najlepsze wyniki badań klinicznych. Dzięki tym terapiom będzie można uzyskać produkcję czynnika IX bezpośrednio w organizmie pacjenta. To będą oszczędności dla budżetu, bo oznaczają koniec hospitalizacji z wlewami dożylnymi czynnika IX. Takie wlewy u chorych na hemofilię przeprowadzane są co 3-4 dni.

Skostniały system refundacji

- Innowacja w onkologii to wyzwanie dla naszego sposobu myślenia o onkologii. Jeżeli mówimy o nadchodzącej fali innowacji, to ona dzieje się na styku farmakologii z informatyką, gdzie poprzez profilowanie pacjentów, a następnie przetwarzanie dużych zbiorów danych, jesteśmy w stanie coraz lepiej rozumieć, co leży u podstawy danego nowotworu i jak go leczyć. To z kolei wymaga przebudowania myślenia o refundacji tego typu terapii - mówił Wiktor Janicki, dyrektor generalny Roche Polska.

Dodał, że nasz obecny system refundacyjny jest dość kostyczny: - Mamy narząd i wąsko określone populacje, które chcemy leczyć. Musimy odejść od perspektywy myślenia o onkologii jako chorobie narządu, w kierunku mutacji, które leżą u podnóża poszczególnych nowotworów.

Przypomniał, że w 2016 roku EMA zarejestrowała 27 nowych cząsteczek, więc ta fala już nas zalewa: - W ostatnich dwóch latach MZ wykonało ogrom pracy, żeby poszerzyć refundację, ale odnoszę wrażenie, że ten pociąg ucieka coraz szybciej. Pociągiem ekspresowym gonimy pendolino, które mknie jeszcze szybciej - opisywał Wiktor Janicki.

Jego zdaniem, wyzwaniem w onkologii powinno być przekształcenie chorób śmiertelnych w przewlekłe, jak np. w raku płuca za pomocą immunoterapii. W tym obszarze przeżycia roczne są nadal na poziomie tylko 14%. - Z drugiej strony zdajemy sobie sprawę z ograniczeń finansowych. Tu jest pole do modyfikacji. Spójrzmy trochę szerzej na problem niż tylko na jeden lek, a na rozwiązania portfelowe. Są firmy, które mają szerokie portfolio onkologiczne. Spójrzmy też na mechanizmy pay-for-performance, żeby płatnik płacił za tych pacjentów, którzy odpowiadają na leczenie. Jesteśmy otwarci na tego typu dyskusje - deklarował.

Innowacje są obietnicą i wyzwaniem

- Innowacje są pewnego rodzaju obietnicą w systemie i wyzwaniem dla niego. Zapowiedź 200 nowych cząsteczek to nadzieja dla pacjentów i staramy się to zrozumieć, ale oczywiście jest to ogromne wyzwanie dla systemu, w tym finansowe - podkreślała Iga Lipska, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia.

Przyznała, że umowy dzielenia ryzyka oparte na uzyskiwanych efektach terapii wydają się bardzo dobrym i obiecującym rozwiązaniem: - Prowadzimy już rozmowy z kilkoma firmami, ale też nie jest to proste narzędzie. Staramy się korzystać z doświadczeń międzynarodowych, w których rozpoznano różne przeszkody. Ponadto na pojawiające się innowacje należy patrzeć kompleksowo. To są nie tylko nowe leki, ale też sposób, w jaki te leki wdrażamy do systemu, kwestie organizacyjne, różnice między ośrodkami stosującymi te nowe terapie - mówiła dyrektor Lipska.

Odniosła się też do propozycji spojrzenia portfelowego, jeśli chodzi o to, co oferują poszczególne firmy: - Jako resort staramy się patrzeć na problem zdrowotny w danym obszarze terapeutycznym. Podejście z perspektywy pacjenta, obszaru terapeutycznego jest bliższe ministrowi zdrowia niż podejście portfelowe ze strony firmy - zaznaczyła.

Mec. Marcin Pieklak z kancelarii DZP wskazał przepisy, które, jego zdaniem, można zmienić, uprościć, bądź wprowadzić jasne reguły gry. - Pierwszym takim przykładem jest kwestia budżetu i finansowania. Obecny budżet refundacyjny to stałe oscylowanie w 17%, natomiast w tym budżecie nie ma środków dedykowanych na nowe technologie. Dobrze byłoby wydzielić w budżecie środki na nowe leki, które nie mają refundowanych odpowiedników - zaproponował.

Przypomniał też, iż obecnie mamy mnóstwo kryteriów refundacyjnych, które są stosowane do każdego rodzaju leku. Jednocześnie mamy leki, które się tym kryteriom wymykają. Wśród leków, które powinny być inaczej oceniane niż w sposób, w jaki nakazuje obowiązujące dziś prawo, są terapie stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich.

- Mamy teraz kontynuację renegocjacji na kolejne trzy lata i w jej ramach można zastanowić się nad podzieleniem leków według kryteriów, które mają zastosowanie do nich. Po drugie warto się zastanowić, czy możemy trochę zobiektywizować te kryteria - obecnie mamy 13 różnych przesłanek, na podstawie których minister zdrowia wydaje decyzję (refundacyjną - red.). Czy nie byłoby dobrym rozwiązaniem wprowadzenie algorytmu, który pozwoliłby przybliżyć nas do wyłapania "lekowych perełek" w systemie, które powinny być bezsprzecznie refundowane? - pytał prawnik.

Przełomowe zdarzenia, łamane standardy

- Obecnie w medycynie dzieją się przełomowe zdarzenia, łamane są pewne standardy i zasady, które wcześniej zostały przyjęte.

Pojawiają się nowe możliwości terapeutyczne - mówił dr Jacek Pilch z Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka i Matki w Katowicach, opisując jedną z najczęstszych chorób dziedzicznie uwarunkowanych, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

Choroba występuje u jednego na 10 tysięcy dzieci. Jest łatwa w zdiagnozowaniu, jednak rozwija się bardzo dramatycznie, bo w 50% prowadzi do szybkiego zgonu. Jest to najczęstsza przyczyna zgonu u dzieci w okresie niemowlęcym i wczesnodziecięcym uwarunkowana genetycznie.

Opracowano obecnie sposób terapii oparty na wykorzystaniu funkcji drugiego genu. Terapia związana jest z modyfikacją ekspresji tego genu poprzez wykorzystanie cząsteczki molekularnej, tzw. antysensownego oligonukleotydu. W 2012 roku podjęto pierwsze próby kliniczne i po 4 latach w USA zarejestrowano lek, który jest dostępny w terapii u tych dzieci. W ubiegłym roku EMA zarejestrowała go jako lek w specyficznej terapii w tej grupie pacjentów. W Polsce terapia jest obecnie prowadzona u 30 dzieci, dzięki firmie, która udostępniła lek. Polega na podaniu dokanałowym preparatu w trzech turach w ciągu jednego roku.

Leków do oceny jest coraz więcej

- Innowacje pojawiają się cały czas, w niesamowitym tempie - króluje genetyka, powstały sposoby usuwania wad genetycznych i zapobiegania chorobom. Tylko czy jesteśmy na to gotowi i czy terapia będzie dostępna? 90% chorób rzadkich to choroby genetyczne, 70% z nich występuje u dzieci - wyliczał Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA.

- W naszej fundacji jest obecnie około 300 rodzin, z którymi współpracujemy. Dzisiaj odbijają się od lekarza do lekarza. Czytają, co się dzieje w medycynie na świecie, o nowościach. Czy możemy wydłużyć życie chorych o 5-7 lat, jak to jest w Europie? - pytał.

- Dla nas ważne jest, aby nowa technologia oparta była na dowodach, była bezpieczna i skuteczna. Staramy się przygotować dla ministra informację, by podejmował decyzję opartą na racjonalnych przesłankach. Wskazujemy, które - według nas - obszary są innowacyjne. Wnioski dotyczące technologii, które oceniamy, są różne. Czekamy, aż trafią się takie terapie, jak Glivec, który był przełomem w białaczce. Najlepiej byłoby oceniać wyłącznie takie właśnie leki - oceniła Gabriela Sujkowska, dyrektor Wydziału Taryfikacji AOTMiT.

Dodała, że nowych leków przybywa i wybór staje się coraz trudniejszy: - Jest też szereg narzędzi, które można stosować. Można zawężać populację i szukać tej grupy, która będzie najlepiej odpowiadała na daną terapię, sięgać do instrumentów podziału ryzyka, które są istotnym elementem naszego działania. Z jednej strony mamy zespoły analityków, którzy pracują na dokumentach i badaniach oraz rady (ekspertów - red.), które mają za zadanie przygotować oceniającą, wartościującą opinię, która może przynieść dodatkowe informacje dla ministra.

Dwie choroby to 10% budżetu NFZ

- Innowacja dotyczy zarówno systemów - a my w tym obszarze mamy jeszcze duże rezerwy, jeśli chodzi o efektywność - jak i produktów, technologii, w tym ich łączenia, usług, a także procesów. Warto na innowację spojrzeć szerzej niż tylko jak na odkrywanie nowych leków. Łączenie różnych substancji w jednej cząsteczce to też jest innowacja. Tak samo jak inny sposób podania, bo jest to bardziej wygodne dla pacjentów i wpływa na wyższy compliance - mówił wiceminister zdrowia Marcin Czech.

Dodał: - Co do postępu i tego, co przyniósł ludzkości, nie trzeba nikogo przekonywać: wystarczy wspomnieć polio, HIV, HCV, nowotwory - choć te ostatnie z pewną rezerwą, szczególnie patrząc na to, co udowadniają badania kliniczne versus to, co jest w praktyce. Niemniej np. czerniak, który kilkanaście lat temu praktycznie oznaczał wyrok śmierci, dzisiaj jest możliwy do leczenia.

- Po drugiej stronie są jednak koszty. Zgadzając się, że to jest inwestycja i w naszych modelach farmakoekonomicznych obszar efektywności kosztowej wygląda bardzo atrakcyjnie, potem mamy zderzenie z rzeczywistością, czyli wpływ na budżet. Przedstawię wyliczenia. Mówiliśmy o terapii genowej. Przykład - imponujące osiągnięcie już zarejestrowanego leku w USA i od niedawna w Europie, do stosowania w białaczce. Jeden wlew naprawia genom i ma 80-procentową skuteczność, w porównaniu do 15% dotychczasowych chemioterapeutycznych oddziaływań. W Polsce docelowo mogłoby z niego skorzystać 300 osób. Cena: 475 tys. dolarów. Oznacza to, że budget impact to 600 mln zł, czyli 5% budżetu refundacyjnego NFZ - informował wiceminister zdrowia.

- Podobne jest wyliczenie dla leku, który oceniany jest w SMA (rdzeniowy zanik mięśni) i jest równoległym wyzwaniem dla innych agencji i innych płatników w Europie. Cena będzie porównywalna, podobnie jak docelowa liczba pacjentów. Zatem kolejne 600 mln zł, czyli 5% budżetu NFZ. To są dwie choroby ultrarzadkie, na których leczenie poszłoby 10% polskiego budżetu na refundację. To jest wyzwanie, o którym powinniśmy, nawet nie w Polsce, ale w Europie dyskutować, bo inaczej będziemy oglądać te leki przez szybę wystawową - mówił.

- Te zapowiadane 200 cząsteczek w przyszłości nas cieszy, bo to dobre wieści dla pacjentów, ale w resorcie zdrowia nas to przeraża. Właśnie dlatego, że te wyliczenia są takie, a nie inne - podsumował Marcin Czech.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum