Terapia genowa w leczeniu SMA została dopuszczona do stosowania w Unii Europejskiej FOT. Fotolia; zdjęcie ilustracyjne

Drugi lek do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - lek do terapii genowej Zolgensma - został 19 maja br. dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej. Lek może być stosowany u chorych o wadze ciała do 21 kg i mających kliniczne rozpoznanie postaci pierwszej SMA lub mających 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby.

Jest to uwieńczenie wielu lat pracy tysięcy osób, która zaczęła się od przełomowych badań dr Martine Barkats w podparyskim laboratorium Généthon. W 2009 roku w serii eksperymentów dr Barkats pokazała, że zastrzyk z syntetycznym genem SMN1 leczy myszy z SMA.

Na tej podstawie dr Brian Kaspar w USA rozpoczął badania nad zastosowaniem tego odkrycia do leczenia ludzi. Dr Kaspar otrzymał duże finansowanie od amerykańskich organizacji pacjentów, opracował niezwykle ciekawe badania m.in. z użyciem świni z SMA, a postęp prac na co dzień śledziły tysiące rodzin SMA. Wkrótce wraz z bratem założył firmę, którą nazwał Avexis.

Fundacja SMA również wspierała te prace. Między innymi, aby „przyciągnąć” badania nad tą terapią do Europy, w 2015 roku Fundacja pomogła zorganizować pierwsze spotkanie między przedstawicielami Avexis a Europejską Agencją Leków.

- W kolejnych latach w ramach grupy roboczej SMA Europe pracowaliśmy z Avexis m.in. nad kształtem badań klinicznych tego preparatu. W maju 2019 roku onasemnogene abeparvovec - bo taką otrzymał międzynarodową nazwę chemiczną - został oficjalnie dopuszczony do stosowania w USA u dzieci do 2 lat i trafił na rynek pod nazwą handlową Zolgensma. W kolejnych miesiącach został dopuszczony w Izraelu, czterech państwach Zatoki Perskiej oraz w Japonii - informuje Fundacja SMA.

19 maja br. Zolgensma otrzymała warunkowe dopuszczenie w Unii Europejskiej. Komisja Europejska, za radą Europejskiej Agencji Leków, uznała jego potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo, jednak uznała też, że dane te są zbyt skąpe i należy producenta zobowiązać do uzyskania i przedłożenia większej ilości informacji o właściwościach tego zaawansowanego produktu leczniczego. W międzyczasie, ze względu na istniejącą ogromną potrzebę medyczną, lekarze w UE mogą ten lek przepisywać, a władze państwowe refundować.

Wskazania rejestracyjne leku Zolgensma w Unii Europejskiej dotyczą chorych na 5q SMA o wadze ciała do 21 kg, którzy albo mają kliniczne rozpoznanie pierwszej postaci SMA, albo mają 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby (w tym chorzy przedobjawowi). Wskazanie to może się zmienić wraz z pełnym dopuszczeniem leku, które powinno nastąpić w kolejnych latach, o ile producent przedstawi odpowiednie dane naukowe.

Lek Zolgensma jest już dostępny we Francji w całym zakresie rejestracyjnym poprzez program ATU de cohorte. Wkrótce będzie dostępny w Niemczech. Fundacja SMA pozostaje w kontakcie z Ministerstwem Zdrowia oraz z producentem, dążąc do wprowadzenia tego leku do standardowego leczenia w Polsce.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.