Plan dla Chorób Rzadkich - jest czas na ostatnie poprawki

Autor: PW • Źródło: Rynek Zdrowia12 maja 2021 13:46

Do 21 maja mają potrwać wewnętrzne konsultacje nad Planem dla Chorób Rzadkich, potem dokument zostanie skierowany na posiedzenie Rady Ministrów.

Plan dla Chorób Rzadkich - jest czas na ostatnie poprawki
O Planie dla Chorób Rzadkich mówił na posiedzeniu sejmowej komisji zdrowi wiceminister zdrowia Slawomir Gadomski. Fot./źródło strona Sejmu.
  • Jak przyznał minister Gadomski, Polska jest jednym z nielicznych krajów, które nie wprowadziły w życie planu dla chorób rzadkich
  • Prof. Latos-Bieleńska: - W Polsce żyje ok. 2,5 miliona osób z chorobami rzadkimi
  • Większość cierpiących osób na choroby rzadkie nie ma rozpoznania, krąży w systemie przeżywając "odyseję diagnostyczną"

O pracach nad Planem dla Chorób Rzadkich mówił w środę (12 maja) wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski, uczestniczący w posiedzeniu sejmowej komisji zdrowia, na której przedstawiano aktualny etap działań wokół Planu. 

Jako jedni z nielicznych nie mamy planu

Jak przypomniał wiceminister, już w 2007 roku Rada Europejska określiła, że państwa członkowskie UE wypracują plany dla chorób rzadkich.

- Jesteśmy jednym z nielicznych krajów, które nie przygotowały takiego planu, choć od tamtego ustalenia minęło choć 14 lat - przyznał.

- Intensywną próbę podjęliśmy 3 lata temu. Została przygotowana pewna strategia wypracowana w gronie eksperckim. Trafiła po obrady Rady Ministrów, ale nie uzyskała akceptacji z uwagi na to, że dokument był zbyt ogólny, choć był zbiorem słusznych postulatów nie niósł za sobą harmonogramu realizacji - dodał.

Wiceminister Gadomski, uzupełnił, że podjęto potem korektę poprzez wskazanie w dokumencie konkretnych zadań, terminów, realizatorów, wskazanie budżetu.

Trwają konsultacje

W lutym plan został skierowany do prekonsutacji ze środowiskami eksperckimi i pacjenckimi. Od 28 kwietnia trwają konsultacje wewnętrzne, zakończą się 21 maja, co sprawia, że jeszcze czas na dyskusje i ujęcie pewnych kwestii, które się w niej pojawią. Stąd posiedzenie komisji.

Zdaniem ministra, w sprawie Planu dla Chorób Rzadkich uzyskany został konsensus „na poziomie środowisk klinicystów i organizacji pacjenckich”.

Plan dla Chorób Rzadkich wskazuje 6 obszarów

• Powstanie ośrodków eksperckich chorób rzadkich.

- Tu jest pełna zgodność co do tego, że właśnie w tych ośrodkach powinna być realizowana zaawansowana diagnostyka, te ośrodki powinny dysponować dostępem do wielkoskalowych badań genetycznych i powinny określać standardy w zakresie leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi - komentował minister.

• Diagnostyka chorób rzadkich.

- Tu mamy na myśli upowszechnienie nowych metod i zapewnienie wsparcia infrastrukturalnego dla tych ośrodków referencyjnych - przekazał.

• Dostęp do leków w chorobach rzadkich.

- Temat bardzo trudny z punktu widzenia formalnego, bo rzeczywiście ustawa refundacyjna, te przepisy, które dzisiaj funkcjonują dla terapii lekowych często uniemożliwiają efektywnego procesu oceny danej cząsteczki i potem negocjacji przez Komisję Ekonomiczną. Dzieje się tak m.in. dlatego, że badania kliniczne są robione na bardzo wąskich populacjach; chcemy tutaj wypracować pewne inne metody zapewnienia dostępu do tych leków i innych metod ich oceny przez AOTMiT i MZ - przekazał wiceminister Gadomski.

• Rejestr chorób rzadkich.

- Niestety nie dysponujemy takim kompleksowym rejestrem pacjentów chorobami rzadkimi, istnieje potrzeba jego utworzenia - wyjaśnił.

• Paszport pacjenta z chorobą rzadką i zapewnienie jego pełnej dokumentacji medycznej, dostępu do tej dokumentacji przez IKP

• Platforma informacyjna chorób rzadkich.

- Po to żeby ułatwić pacjentom szybką ścieżkę w zakresie diagnostyki, trafienia do ośrodków eksperckich. Ta platforma ma stanowić kompendium wiedzy nt. chorób rzadkich dostępną w jednym miejscu, pod nadzorem ośrodków, które będą aktywnie tę platformę współtworzyć - mówił wiceminister Gadomski.

Koszt - 129 mln w 3-letnim horyzoncie

Podał, że koszty realizacji Planu w 3-letnim horyzoncie czasowym to 129 mln zł. Będą to środki przeznaczone głównie na wzmocnienie infrastruktury oraz stworzenie rejestru, paszportu pacjenta i platformy informacyjnej.

- Dostęp do leków będzie przede wszystkim zapewniony ze środków, które będziemy wygospodarowywać w ramach Funduszu Medycznego. Szacujemy, że może to być do 750 mln zł rocznie, pewnie nie na same choroby rzadkie, bo FM dotyczy też onkologii, ale rzeczywiście większa suma niż wynikająca z samego planu będzie dostępna w Funduszu Medycznym - informował Gadomski.

Dodał: - Będą też pieniądze na wdrożenie nowoczesnych metod diagnostyki genetycznej, bo jeśli mówimy o wejściu tych procedur do koszyka świadczeń gwarantowanych, to mowa o finansowaniu ich z planu finansowego NFZ.

Zbiór 30 zadań

Plan jest strategią, zbiorem ponad 30 zadań zdefiniowanych do realizacji na 3 lata do których będą angażowani klinicyści i organizacje pacjenckie oraz MZ, NFZ, Centrum e-Zdrowia i AOTMiT.

- Z konsultacji wynika, że projekt został dobrze przyjęty, jest osiągnięty pewien konsensus, który możemy realizować - przekonywał wiceminister.

Jak podkreśliła prof. Olga Huras, przewodnicząca Towarzystwa Genetyki Człowieka. Plan dla Chorób Rzadkich dotyczy ciężkich i przewlekłych chorób dotykających 1 osobę na 2 tys. mieszkańców, czyli sumarycznie ok. 6-8 proc. polskiej populacji.

- Zatem jest to olbrzymi problem społeczny - mówiła, zaznaczając że ci chorzy, ze względu na rzadkość tych chorób przechodzą odyseję diagnostyczną, dotyka ich wykluczenie diagnostyczne. Badania przez lata często nie przybliżają diagnozy. Co bardzo ważne ok. 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne.

- Tu proste badania genetyczne też nie dają odpowiedzi w każdej chorobie rzadkiej. Sytuację może zmienić dostęp do refundowanych metod całogenomowych - mówiła. Przypomniała, że takie badania molekularne, całogenomowe kosztują od 2-5,5 tys. zł, są nierefundowane. Program dla Chorób Rzadkich ma to zmienić.

2,5 mln osób z chorobami rzadkimi

Prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu dodała, że w Polsce żyje ok. 2,5 miliona osób z chorobami rzadkimi.

- Gdzie oni są?  - stawiała retoryczne pytanie. - Większość z nich nie ma rozpoznania, krążą po systemie z niewłaściwymi rozpoznaniami, są obciążeniem dla rodzin i generuje niepotrzebne koszty dla systemu ochrony zdrowia - mówiła.

Dodała też, że niezwykle ważne dla leczenia chorób rzadkich jest utworzenie rejestry chorób rzadkich. Przekonywała, że Polska ma wyjątkowe warunki dla utworzeni rejestru jako, że dysponujemy m.in. rejestrem wad rozwojowych prowadzonym od 25 lat. Jest to największy taki rejestr w UE, monitoruje zagrożeni mutagenne i teratogenne.

- Z tego rejestru mamy mamy informacje o 15 tys. rzadkich wad zespołowych i 40 tys. pojedynczych wad wrodzonych należących do chorób rzadkich. Jako przykład podała rozszczep kręgosłupa - z tą wadą rodzi się rocznie120 dzieci, z czego 90 proc. musi poruszać się na wózku. 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum