PAP/Rynek Zdrowia | 20-05-2019 09:05

Choroba Leśniowskiego-Crohna: nowe leki mogą zapobiec inwalidztwu u części pacjentów

Dzięki dostępowi do nowych leków biologicznych pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna mają szansę na uniknięcie poważnych powikłań - oceniają eksperci . Według resortu zdrowia "procedowane są wnioski" o objęcie refundacją dwóch takich leków.

W Ministerstwie Zdrowia "procedowane są wnioski o objęcie refundacją dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych, tj. wedolizumabu oraz ustekinumabu". Fot. Archiwum

Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do grupy chorób określanych jako nieswoiste zapalenia jelit (NZJ). Na świecie cierpi na nie ok. 3 mln osób. W Polsce liczbę chorych na NZJ szacuje się na około 50 tys., z czego 10-15 tys. osób ma chorobę Leśniowskiego-Crohna, a 35-40 tys. wrzodziejące zapalenie jelita grubego.

- Prawdopodobnie liczba osób z nieswoistymi zapaleniami jelit jest większa niż pokazują oficjalne statystyki. W dodatku (...) stale rośnie, a przebiegi kliniczne tych chorób są coraz bardziej agresywne, zwłaszcza jeżeli choroba rozpocznie się w młodym wieku - poniżej 18. roku życia - podkreślił dr hab. Piotr Eder z Kliniki Gastroenterologii, Dietetyki i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Zdaniem specjalisty ważne jest to, że na NZJ chorują ludzie młodzi, którzy mają przed sobą jeszcze całe życie. Z polskiego rejestru pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna, prowadzonego od 2005 r., wynika, że w Polsce ponad 70 proc. z nich w momencie zdiagnozowania choroby ma mniej niż 35 lat, a 25 proc. stanowią dzieci.

- Dlatego my robimy wszystko, żeby ci pacjenci mogli żyć aktywnie. Niestety, ze względu na problemy z finansowaniem nowych terapii, nie zawsze możemy postępować zgodnie z najnowszą wiedzą i zaleceniami - powiedział dr Eder.

Od jamy ustnej aż po jelito grube
Nieswoiste zapalenia jelit należą do chorób autoimmunologicznych, w których dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w układzie pokarmowym i uszkodzenia różnych jego odcinków; nierzadko występuje także szereg objawów ze strony innych narządów, m.in. stawów, oczu, skóry, nerek. W chorobie Leśniowskiego-Crohna zaatakowany zostać może każdy z odcinków przewodu pokarmowego - od jamy ustnej aż po jelito grube. NZJ towarzyszą bardzo uciążliwe objawy, takie jak utrzymująca się biegunka, bóle brzucha, szybkie chudnięcie, osłabienie i wycieńczenie, które uniemożliwiają normalne funkcjonowanie.

Zarówno choroba Leśniowskiego-Crohna, jak i wrzodziejące zapalenie jelita grubego są nieuleczalne, a stosowana u pacjentów terapia ma za zadanie stłumić proces zapalny i wygoić zmiany w przewodzie pokarmowym.

Dr Eder przypomniał, że pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna mają w Polsce dostęp (w ramach programu lekowego) do leków biologicznych z grupy inhibitorów TNF-alfa.

- Dostęp do tych leków jest u nas coraz lepszy, choć jeszcze wymaga poprawy. Jednak leczenie inhibitorami TNF-alfa ma też swoje ograniczenia - u sporego odsetka pacjentów terapia przestaje działać, bądź nie działa od samego początku, a część chorych ma do niej przeciwwskazania. U tych pacjentów chcielibyśmy móc zastosować leki o innym mechanizmie działania, które dają szansę na remisję choroby - powiedział specjalista.

Wyjaśnił, że chodzi o dwa leki biologiczne ustekinumab, który jest inhibitorem interleukiny 12 (IL-12) oraz interleukiny 23 (IL-23), a także wedolizumab, będący antagonistą integryny alfa4beta7.

- W Polsce mamy problem z tym, że bardzo dużo czasu upływa od momentu zarejestrowania danego leku do podjęcia decyzji o jego finansowaniu - powiedział dr Eder.

Przypomniał, że wedolizumab został zarejestrowany w 2014r.

- I dopiero od niedawna możemy ten lek stosować we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Natomiast nie mamy takiej możliwości u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna - zaznaczył.

Ustekinumab został zarejestrowany w 2016 r. i w ogóle nie jest dostępny dla polskich pacjentów z NZJ.

MZ zapewnia, że wnioski są procedowane
W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad finansowaniem nowych terapii biologicznych pacjentom z chorobą Leśniowskiego-Crohna, dyrektor Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia Sylwia Wądrzyk wyjaśniła, że w resorcie "procedowane są wnioski o objęcie refundacją dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych, tj. wedolizumabu oraz ustekinumabu". Obecnie na wniosek producenta postępowanie w sprawie ustekinumabu zostało zawieszone, a w sprawie wedolizumabu toczą się negocjacje cenowe.

Prof. Ewa Małecka-Panas, kierownik Oddziału Klinicznego Gastroenterologii Ogólnej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi zaznacza, że pacjentów nie stać na płacenie za nowe leki z własnych środków, ponieważ są one bardzo drogie.

- Kuracja takim lekiem może kosztować ponad 70 tys. rocznie - powiedziała.

Eksperci zwrócili uwagę, że nieoptymalne leczenie osób z chorobą Leśniowskiego-Crohna niesie ze sobą bardzo negatywne konsekwencje w postaci powikłań, a nawet inwalidztwa.

- To mogą być tak poważne powikłania, jak przetoki (nieprawidłowe połączenie światła jelita z innym narządem - przyp. PAP), konieczność wykonania operacji skracania jelita, co może prowadzić do zespołu jelita krótkiego, a nawet raka jelita w przyszłości - powiedziała prof. Małecka-Panas.

Prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Niewydolnością Jelit "Apetyt na Życie" - Marek Lichota, który sam choruje od blisko 20 lat, wskazuje, że w porównaniu z krajami, w których dostępność do terapii biologicznych i nowej generacji leków jest większa, w Polsce notuje się istotnie statystycznie wyższy odsetek pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna, którzy na skutek komplikacji mają zespół jelita krótkiego. W efekcie wiąże się to z koniecznością sztucznego odżywiania pozajelitowego i znaczną niepełnosprawnością na co dzień.

- Nasuwa się wniosek, że gdyby dostęp do nowoczesnych, a przede wszystkim skuteczniejszych leków, był u nas lepszy, to można by zapobiec wielu negatywnym dla pacjentów skutkom choroby, jak np. uniknąć czy chociaż opóźnić konieczność interwencji chirurgicznej i nieodwracalnej resekcji jelit - powiedział.

Częstość hospitalizacji naszych pacjentów rośnie, bo...
Dr Eder zaznaczył, że z powodu braku dostępu do nowych leków biologicznych polscy pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna są częściej leczeni lekami sterydowymi.

- Prawdopodobnie przyczynia się to również do tego, że częstość hospitalizacji naszych pacjentów rośnie - ocenił.

Specjalista podkreślił, że nieodpowiednie leczenie osób z chorobą Leśniowskiego-Crohna wiąże się z wysokimi kosztami pośrednimi.

- W Polsce bierze się pod uwagę głównie koszty terapii. I one są niemałe. Ale jeżeli choremu uda się pomóc, to on będzie w tak dobrej formie, że będzie mógł normalnie funkcjonować, wróci do pracy, założy rodzinę i nie będzie generował kosztów, a wręcz będzie generował zyski - tłumaczył dr Eder.

Prof. Małecka-Panas dodała, że niezbędne jest również wydłużenie czasu leczenia chorych lekami anty-TNFalfa. Obecnie terapię tę można stosować najdłużej przez dwa lata.

- To poważny problem, ponieważ ci chorzy po uzyskaniu poprawy na leczeniu biologicznym muszą je nagle odstawić i po upływie roku dochodzi u nich do ciężkiego nawrotu choroby. Jest to marnowanie efektów leczenia i środków, jakie są na to leczenie przeznaczane - oceniła specjalistka.