Zespół Devica. Nowe leki są skuteczne. Jest szansa na refundację terapii w Polsce

Autor: Monika Chruścińska- Dragan • Źródło: Rynek Zdrowia21 marca 2022 19:00

Lekarze neurolodzy apelują o refundację terapii dla pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Na ten moment chorzy nie mogą liczyć na skuteczne leczenie. W efekcie po kilku latach od diagnozy są skazani na niepełnosprawność, a nawet śmierć.

Zespół Devica. Nowe leki są skuteczne. Jest szansa na refundację terapii w Polsce
Jest szansa, że pacjenci z NMOSD zostaną objęci innowacyjną terapią Fot. Shutterstock
  • Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), zwane także zespołem Devica, jest rzadką, wyniszczającą chorobą autoimmunologiczną
  • - Szacowaliśmy, że w Polsce cierpi na nią kilkaset ludzi. Jeśli jednak przyjąć dane światowe, iż dotyka 13 na 100 tys. osób, to chorych może być nawet w granicach 4-5 tysięcy. Wszystko zależy od prawidłowego rozpoznania - podkreśla dr Aleksandra Podlecka-Piętowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
  • Choroba bywa bowiem często mylona ze stwardnieniem rozsianym (SM). Przyjmuje się, że na 40 chorych z SM przypada jeden pacjent cierpiący na NMOSD
  • O szansie na refundację skutecznego leczenia tych pacjentów rozmawiali na posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego posłowie, lekarze i przedstawiciele organizacji pacjenckich 

Zespół Devica (NMOSD) to rzadka choroba, prowadząca do niepełnosprawności 

Klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego jest największym ośrodkiem leczącym obecnie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Ma obecnie pod opiekę 90 pacjentów. Ich liczba wzrasta, z racji coraz lepszego rozpoznania choroby. 

- Szacowaliśmy, że w Polsce cierpi na nią kilkaset ludzi. Jeśli jednak przyjąć dane światowe, iż dotyka 13 na 100 tys. osób, to chorych może być nawet w granicach 4-5 tysięcy - tłumaczyła na posiedzeniu parlamentarnego zespołu dr Aleksandra Podlecka-Piętowska z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

NMOSD jest rzadką, niezwykle wyniszczającą chorobą, bardziej agresywną i mocniej dewastującą organizm niż stwardnienie rozsiane (SM). Znacznie częściej dotyka kobiety. Wystąpienie już pojedynczego rzutu choroby może spowodować, w zależności, jaką część układu nerwowego zajmie, niedowidzenie bądź niedowład kończyn. 

Po 5-7 latach od wystąpienia pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.

- Dlatego niezwykle ważne jest prawidłowe rozpoznanie i zapobiegnięcie kolejnym rzutom choroby. Każdy następny może bowiem oznaczać dla pacjenta ciężką niepełnosprawność - podkreśla dr Podlecka-Piętowska.

Tymczasem jedyne leczenie, jakie obecnie mogą zaproponować swoim pacjentom neurolodzy, opiera się na stosowaniu leków off-label, czyli niezarejestrowanych do leczenia NMOSD. 

Jest szansa na refundację terapii dla pacjentów z NMOSD

Szansą na bardziej skuteczne leczenie modyfikujące przebieg choroby są nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, które zarejestrowane zostały w 2019 roku. Obecnie nie są refundowane w Polsce, ale być może w końcu się to zmieni. 

Enspryng (satralizumab) znalazł się w lutym 2022 roku na liście 21 technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które mogą zostać sfinansowane w ramach Funduszu Medycznego. To pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych. 

Opublikowany wykaz leków do potencjalnego objęcia refundacją jest teraz analizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Swoją opinię wydać muszą m.in. Rada Przejrzystości, konsultanci krajowi oraz Rzecznik Praw Pacjenta.  

Posłowie poparli apel neurologów. Nowe leki hamują chorobę na poziomie 80-90 procent

O objęcie pacjentów z NMOSD refundowanym leczeniem zaapelował na posiedzeniu zespołu parlamentarnego m.in. prof. Krzysztof Selmaj, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi i kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie. 

- Są to terapie niezwykle skuteczne. To są leki, które pozwalają zahamować chorobę na poziomie 80-90 procent - przekonywał.

Dr Podlecka-Piętowska zwróciła uwagę, że refundacja leku zwróci się państwu w ogólnym rozrachunku ekonomicznym. - Zamiast kolejnych, wymagających częstej hospitalizacji, niepełnosprawnych pacjentek, będziemy mieć sprawnie funkcjonujące obywatelki, które mogą zostać mamami, mogą dalej pracować. Mówię tu o paniach, ponieważ chorują prawie wyłącznie kobiety - podkreśliła.  

Obecni na posiedzeniu parlamentarzyści obiecali poprzeć wnioski medyków. 

- Jeżeli jest możliwa terapia, która w 80-90 proc. może skutkować dla pacjentów szansą na normalne życie, to wydaje mi się, że jest tu tylko jedna możliwa decyzja do podjęcia - ocenił Mirosław Suchoń, poseł KP Polska 2050 i wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego (SM). 

Zapewnił także, że zespół złoży wnioski do Ministerstwa Zdrowia oraz Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o objęcie refundacją leku dla pacjentów z chorobą Devica. 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum