Wiceminister Miłkowski o kontrowersjach wokół leku na SMA. "Jeszcze raz przejrzałem badania kliniczne"

Autor: oprac. KM • Źródło: Rynek Zdrowia11 października 2022 11:54

- Pacjent zawsze patrzy wyłącznie na siebie i trudno mu się dziwić. Ale my musimy patrzeć na system refundacji nie z perspektywy pojedynczego pacjenta, ale całości systemu. Refundując jedną terapię, nie możemy pozbawiać leczenia innych – mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, który w rozmowie z Rynkiem Zdrowia, odniósł się do kontrowersji wokół refundacji terapii genowej w SMA.

Wiceminister Miłkowski o kontrowersjach wokół leku na SMA. "Jeszcze raz przejrzałem badania kliniczne"
Rodzice Borysa na sali szpitalnej łódzkiego Centrum Zdrowia Matki Polki, Chłopiec otrzymał najdroższy lek świata - lek przeciwko SMA.Fot. PAP/Roman Zawistowski
  • Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski i dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji MZ Łukasz Szmulski z Rynkiem Zdrowia rozmawiali m.in. o terapii w rdzeniowym zaniku mięśni u dzieci
  • Rodzice w niektórych przypadkach, niestety, kierują się emocjami, a nie wiedzą medyczną - przyznał Maciej Miłkowski
  • Medialne przekazy utwierdzają osoby nieświadome i laików, którzy nie opierają się na dowodach medycznych. Roszczeniowości nie da się zatrzymać - zauważył Łukasz Szmulski

Kontrowersje wokół refundacji nowego leku w SMA. "Medialne manipulacje"

W obszernym wywiadzie dla Rynku Zdrowia Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia i Łukasz Szmulski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji mówią o refundacji leków w Polsce i perspektywie pacjentów. Skomentowali również gorącą dyskusję sprzed kilku tygodni wokół refundacji leku Zolgensma w leczeniu SMA.

- Widzimy, że przed podjęciem decyzji o refundacji w mediach pojawiają się artykuły i są organizowane debaty na temat danej terapii, wypowiedzi pacjentów, różne formy nacisku – zauważył Miłkowski.

W ocenie Szmulskiego nieprawdziwa jest medialna otoczka wokół terapii genowej w SMA.

- Manipulacje, jakie są dokonywane w artykułach prasowych czy w reportażach telewizyjnych, są nieodpowiedzialne i nieprawdziwe. Jeśli jedna ze stacji pokazuje dziecko pod respiratorem, a przekaz jest taki, że po podaniu terapii genowej dziecko wstanie i będzie jeździło na rowerku, to jest to nieprawda – zaznaczył Łukasz Szmulski.

Dodał, powołując się na klinicystów, że „u dzieci, u których objawy choroby już wystąpiły, lek nie przywróci właściwości funkcjonalnych i motorycznych, nie uzdrowi ich”.

- A takie przekazy utwierdzają osoby nieświadome i laików, którzy nie opierają się na dowodach medycznych. W efekcie tej roszczeniowości nie da się już zatrzymać – przyznał.

"Rodzice w niektórych przypadkach, niestety, kierują się emocjami, a nie wiedzą medyczną"

- Nie odebraliśmy pacjentom skutecznego leczenia i wszyscy nadal mają możliwość leczenia nusinersenem – zaznaczył Miłkowski.

I choć pacjenci chcą terapii genowej, nie jest to zawsze uzasadnione. - Rodzice w niektórych przypadkach, niestety, kierują się emocjami, a nie wiedzą medyczną. Na przykład słyszymy głosy krytyczne, mówiące, że dzieci muszą co cztery miesiące mieć dokanałowe podanie leku i że jest to dla nich trauma. Tylko że dotychczas nie było to powodem przerwania terapii. Nie pomyślano też, jaką traumą jest dla dzieci z cukrzycą typu pierwszego konieczność podawania sobie insuliny. Rodzice nie narzekają, że jest to nieludzkie – zauważył wiceminister.

Miłkowski odniósł się również do zarzutu Rzecznika Praw Obywatelskich, który uznał opcję finansowania leku do określonego wieku dziecka za dyskryminację.

- Taka logika Rzecznika Praw Obywatelskich wskazuje, że de facto powinniśmy w ogóle firmom zakazać wprowadzania leków, jeśli nie zostały wprowadzone od zera do stu lat, bo byłaby to dyskryminacja pacjentów – podkreślił wiceminister.

- Dlaczego wskazania wielu leków są tylko dla dorosłych? Dlatego, że firmy nie lubią dzieci? To absurd. Kierując się tą logiką, nie powinniśmy używać kategorii wieku. Czy dziecko, czy osoba w podeszłym wieku, to jest przecież człowiek, więc wszystkie prawa i obowiązki muszą być takie same i dla noworodka, i dla osób starszych – zauważył.

Szmulski natomiast zwrócił uwagę na jeszcze jeden powszechnie bagatelizowany aspekt. - W każdym programie lekowym mamy kryterium wejścia i wyłączenia. Tak było na przykład w programie raka piersi HER2 ujemnego, do którego nie kwalifikowała się wąska grupa chorych ze względu na inną mutację. Zawsze jest tak, że ktoś może nie zakwalifikować się do programu właśnie z powodu kryteriów medycznych.

- Ostatnio jeszcze raz przejrzałem badania kliniczne terapii genowej w SMA. Z 67 pacjentów, którzy mieli podany lek w trzecim miesiącu życia, trzech pacjentów w 24 miesiącu chodziło samodzielnie. 3 na 67. Trudno mówić tu o skuteczności. Lekarze wiedzą, że istotną skuteczność odniesie tylko pacjent przedobjawowy. Nawet firma nie dawała nam tej gwarancji w przypadku pacjentów objawowych – wspominał Miłkowski.

Pacjent patrzy na siebie – i dobrze

Zdaniem wiceministra to, że pacjenci „patrzą tylko na siebie” nie jest czymś złym.

- Pacjent zawsze patrzy wyłącznie na siebie i trudno mu się dziwić. Ale my musimy patrzeć na system refundacji nie z perspektywy pojedynczego pacjenta, ale całości systemu. Refundując jedną terapię, nie możemy pozbawiać leczenia innych – przyznał Miłkowski.

Wiceminister przytoczył również przeprowadzoną przez Ministerstwo Zdrowia analizę, z której wynikało, że „przy średnich cenach sfinansowanie leczenia chorób rzadkich pochłonęłoby około pięciu budżetów państwa”.

- Gdybyśmy przyjęli do refundacji wszystkie terapie na choroby rzadkie według cen oczekiwanych przez firmy farmaceutyczne, to musielibyśmy zlikwidować finansowanie wszystkich innych leków – zaznaczył.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum