W Sejmie o SMA. "Terapia genowa jest refundowana bardzo wąsko. To lekarz powinien podjąć decyzję"
- Rodzice dzieci z SMA nie wiedzą komu zaufać. Z jednej strony lekarz prowadzący mówi im, że nie ma potrzeby zmiany terapii, z drugiej pojawia się głos innego lekarza, wskazującego na terapię genową i zachęcającego do prowadzenia zbiórki - mówi Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA.
- W Sejmie Parlamentarny Zespół ds. SMA dyskutował o poszerzeniu refundacji terapii genowej
- Terapia genowa jest w Polsce refundowana bardzo wąsko. Jako Fundacja SMA apelowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia, aby była refundowana nie do 6. miesiąca życia, tylko do ok. roku po wystąpieniu objawów choroby - mówił Kacper Ruciński
- Proponowaliśmy także, aby nie blokować zmiany terapii, ponieważ lekarz powinien mieć taką możliwość. Stało się inaczej - wskazywał
- Na obecną chwilę nie ma żadnych dowodów na to, który lek jest bardziej skuteczny. Wszystkie trzy: nusinersen, risdiplam i terapia genowa, działają jednakowo, na co wskazują dane kliniczne - zauważył
- Terapia genowa wydaje się natomiast nieco bardziej skuteczna na wczesnym etapie choroby - w ciągu pierwszych kilkunastu tygodni po wystąpieniu objawów - zaznaczył
- Rodzice dzieci z SMA nie wiedzą komu zaufać. Z jednej strony lekarz prowadzący mówi im, że nie ma potrzeby zmiany terapii, z drugiej pojawia się głos innego lekarza, wskazującego na terapię genową i zachęcającego do prowadzenia zbiórki - dodał
"Żaden pacjent z SMA nie pozostaje w Polsce bez terapii"
- Dążymy do tego, aby każdy chory z SMA w Polsce miał dostęp do skutecznego i bezpiecznego leczenia. Mamy obecnie to szczęście, że żaden pacjent z rdzeniowym zanikiem mięśni nie pozostaje w naszym kraju bez terapii - mówił Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, na posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. SMA.
- Jeśli chodzi o sytuację, jaką mamy teraz w Polsce z terapią genową, to bardzo mi ona przypomina to, co działo się we Włoszech w 2012 r., z tą różnicą, że tam chodziło o komórki macierzyste. Część rodziców dzieci ze SMA z jakiegoś powodu uwierzyła, że będą one skuteczne (nie było wówczas żadnego leku na świecie dopuszczonego do leczenia tej choroby). Protesty i demonstracje doprowadziły do tego, że włoski Sąd Najwyższy nakazał rządowi refundowanie podań komórek macierzystych dla dzieci z SMA. Leczenie nie było oczywiście skuteczne, ale dopiero po roku udało się to przewalczyć - przypomniał.
Ruciński podkreślił, że terapia genowa, w odróżnieniu od komórek macierzystych, jest bardzo skutecznym lekiem.
- Jest stosowana w określonych wskazaniach, które różnią się w poszczególnych krajach. W Polsce terapia genowa jest droższa, inne leki są tańsze, więc zakres jej refundacji jest u nas węższy - zaznaczył.
"Rodzice nie wiedzą, komu zaufać"
- Trzeba też przypomnieć, że na obecną chwilę nie ma żadnych dowodów na to, który lek jest bardziej skuteczny. Wszystkie trzy: nusinersen, risdiplam i terapia genowa, działają jednakowo, na co wskazują dane kliniczne. Efekty są podobne - mówił prezes Fundacji SMA.
- Terapia genowa wydaje się natomiast nieco bardziej skuteczna na wczesnym etapie choroby - w ciągu pierwszych kilkunastu tygodni po wystąpieniu objawów. Jakiekolwiek wskazania do zmiany terapii u dziecka powinny jednakże zawsze wychodzić od lekarza prowadzącego - tłumaczył.
Dodał, że w Polsce mamy 16 ośrodków prowadzących leczenie SMA u dzieci, z których co najmniej 4 mają bardzo duże doświadczenie - prowadzą badania kliniczne wielu leków, a specjaliści biorą udział w konferencjach naukowych i są autorami wielu naukowych publikacji.
- Sytuacja z terapią genową w naszym kraju jest napędzana przez jeden ośrodek kliniczny, w którym personel nie ma na swoim koncie żadnych dokonań naukowych, ale od lat specjalizuje się w zachęcaniu do prowadzenia zbiórek przez jeden konkretny portal internetowy - od chwili, gdy pojawiła się terapia genowa, właśnie na ten cel - wskazywał Kacper Ruciński.
Jak zauważył, rodzice nie wiedzą komu zaufać. Z jednej strony lekarz prowadzący mówi im, że nie ma potrzeby zmiany terapii u dziecka, z drugiej pojawia się głos innego lekarza, z przekazem o innej terapii i z zachętą do prowadzenia zbiórki.
- Co roku w Polsce rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Wszystkie otrzymują leczenie. Ogromna większość nie otwiera żadnych zbiórek, bo i lekarz i rodzice widzą, że dziecko funkcjonuje coraz lepiej - zaznaczył.
- Obecnie mamy w kraju 13 dzieci z SMA, których rodzice chcieliby, aby ich leczenie zostało zmienione na terapię genową i prowadzą w tym celu zbiórki. Tymczasem mamy ogromne potrzeby jeśli chodzi o leczenie chorób rzadkich - Plan dla Chorób Rzadkich nie został do tej pory wdrożony w życie, czy o opiekę wielodyscyplinarną w SMA. To są kwestie, które powinny nas przede wszystkim interesować - ocenił.
"Terapia genowa jest w Polsce refundowana bardzo wąsko"
- Niemniej rozumiem, że terapia genowa jest w Polsce refundowana bardzo wąsko. Jako Fundacja SMA apelowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia, aby była refundowana nie do 6. miesiąca życia, tylko do ok. roku po wystąpieniu objawów choroby - wskazywał Ruciński.
- Proponowaliśmy także, aby nie blokować zmiany terapii, ponieważ lekarz powinien mieć taką możliwość. Stało się inaczej - jak rozumiem nie z powodu braku środków, ale dlatego, że nie wynegocjowano, kto będzie odpowiedzialny finansowo za ewentualny brak skuteczności albo za działania niepożądane - tłumaczył.
Jak dodał, warto też zapoznać się z doniesieniami dotyczącymi stosowania terapii genowej u starszych dzieci, bo zdarzają się, choć rzadko, przypadki bardzo ciężkich działań niepożądanych.
- Spośród kilkunastu dzieci w Wielkiej Brytanii taka sytuacja dotknęła troje. W efekcie zdecydowano tam, że lek nie będzie podawany dzieciom starszym, niż roczne - przypomniał.
Eksperci: "odmładzanie" krwi może spowalniać starzenie
"Lekarz powinien mieć wolność przy wyborze terapii"
Posłanka Małgorzata Niemczyk nazwała Kacpra Rucińskiego "rzecznikiem diabła".
- Ministerstwo Zdrowia samo jest w stanie przedstawić swoje stanowisko i powiedzieć, dlaczego nie chce zadbać o wspomnianych 13 dzieci, które mogą mieć własną drogę w swojej walce o życie. W ich zbiórkach brakuje prawie 81 mln zł. Może należy pomóc uzbierać dla nich te pieniądze - zauważyła.
Jak mówiła Marzanna Bieńkowska z Biura Rzecznika Praw Pacjenta, SMA jest jedyną chorobą spośród chorób rzadkich, którą zaopiekowano się w Polsce. Jako osiągnięcia wymieniła badania przesiewowe oraz dostęp do leczenia.
- Zawsze, kiedy leki wchodzą do refundacji, może znaleźć się grupa, która do leczenia się nie zakwalifikuje. Tak działają programy lekowe. Ale zgodnie z ustawą o prawach pacjenta i Rzeczniku Praw Pacjenta każdy ma prawo być leczony zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. To lekarz powinien zadecydować jakie leki podać choremu, dlatego należy dać im wolność w wyborze terapii, która będzie najlepsza dla pacjenta.
Posłanka Monika Palej podkreślała, że polskie państwo stać na to, aby terapia genowa została zabezpieczona dla wszystkich dzieci, które jej potrzebują.
- Zgodnie z warunkami, jakie daje producent i w sytuacjach, kiedy lekarz prowadzący uznaje to za zasadne - dodała.
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
ZOBACZ KOMENTARZE (1)
Dodaj komentarz