Trzeci lek na SMA już w Unii Europejskiej. Rysdyplam dostał zielone światło UE zatwierdziła doustny lek do terapii SMA. To rysdyplam firmy Roche; FOTO: PTWP

Na rynki europejskie wchodzi właśnie trzeci lek na SMA. Chodzi o rysdyplam firmy Roche. Komisja Europejska zatwierdziła go jako pierwszy i jedyny lek do stosowania w warunkach domowych w leczeniu SMA.

  • Unia Europejska zatwierdziła trzeci lek do leczenia SMA. To lek firmy Roche - rysdyplam
  • Lek firmy Roche jest pierwszym farmaceutykiem stosowanym doustnie w terapii SMA. Można go podawać w domu
  • Rysdyplam mogą stosować chorzy w wieku, od drugiego roku życia

 

Lek rysdyplam ma rekomendację do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) u pacjentów w wieku 2 miesięcy i starszych, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2.

SMA to ciężka, genetyczna postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, która może być śmiertelna. Dotyka w przybliżeniu jedno na 10 000 dzieci. Choroba ta to wynalezienia leku stanowiła główną przyczyn zgonu niemowląt. Przyczyną SMA jest mutacja genu przeżycia neuronu ruchowego (SMN1), która prowadzi do niedoboru białka SMN. Białko to ma kluczowe znaczenie dla utrzymania prawidłowej czynności nerwów kontrolujących pracę mięśni i odpowiadających za zdolność ruchu. Najczęściej występującą postacią jest SMA 5q. U pacjentów obserwuje się osłabienie mięśniowe i postępującą utratę zdolności ruchu, a z istotną niezaspokojoną potrzebą medyczną mamy do czynienia w szczególności w populacji dorosłych żyjących z tą chorobą.

To pierwszy lek do terapii doustnej

Dr Levi Garraway, PhD, dyrektor ds. medycznych firmy Roche i kierownik ds. globalnego rozwoju produktu przyznał, że dzisiejsze zatwierdzenie produktu leczniczego rysdyplam, będącego pierwszą i jedyną terapią dla chorych z SMA do stosowania w domu, potencjalnie zmienia zakres możliwości leczenia szerokiej grupy osób dotkniętych tę chorobą w UE”.

Dodał: Lek ten pozwala uniknąć podawania leczenia w szpitalu, dzięki czemu zmniejsza obciążenie związane z terapią. - Chcemy podziękować społeczności związanej z SMA za współpracę, zaufanie, którym nas obdarzyli oraz nieustające zaangażowanie w wykonanie tego istotnego kroku naprzód - podkreślił dr Levi Garraway.

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało wydane na podstawie analizy danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych tak, by ich uczestnicy reprezentowali szerokie spektrum pacjentów żyjących z SMA. Pierwszym z nich jest badanie FIREFISH z udziałem niemowląt w wieku od 2 do 7 miesięcy z objawową postacią SMA typu 1, a drugim badanie SUNFISH, w którym uczestniczyli pacjenci pediatryczni i dorośli w wieku od 2 do 25 lat z SMA typu 2. i 3. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kliniczne z grupą kontrolną otrzymującą placebo, w którym udział biorą dorośli z SMA typu 2. i 3.

UE skorzystała z przyspieszonej oceny leku

Decyzja Komisji Europejskiej została wydana po pozytywnym zaopiniowaniu produktu rysdyplam przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w lutym 2021 r. Przegląd danych przeprowadzono w trybie przyspieszonej oceny leków, który może zostać zastosowany w przypadku produktów leczniczych uznawanych za istotne dla zdrowia publicznego i stanowiących innowacje terapeutyczne. Wydane pozwolenie obowiązuje we wszystkich 27 krajach członkowskich Unii Europejskiej oraz w Islandii, Norwegii i Liechtensteinie.

W 2018 r. Europejska Agencja Leków (EMA) nadała produktowi rysdyplam status leku priorytetowego (ang. PRIority MEdicine, PRIME), a w 2019 r. produkt ten otrzymał status leku sierocego. Utrzymanie statusu leku sierocego zostało w ostatnim czasie potwierdzone przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych na podstawie uznania istotnych korzyści wynikających ze stosowania rysdyplamu w porównaniu z istniejącymi terapiami. Produkt został zarejestrowany w 38 krajach, a wnioski o dopuszczenie do obrotu zostały złożone w kolejnych 33.

Rysdyplam modyfikuje gen przeżycia neuronu

Spółka Roche prowadzi kliniczny program badawczo-rozwojowy produktu leczniczego rysdyplam w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.

Rysdyplam to lek modyfikujący składanie genu przeżycia neuronu ruchowego (SMN2), który opracowano do leczenia SMA wywołanego przez mutacje w chromosomie 5q prowadzące do niedoboru białka SMN. Rysdyplam podaje się raz na dobę w domu w postaci zawiesiny - doustnie lub przez zgłębnik.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.