Stanowisko PTND i Fundacji SMA w sprawie leczenia genowego w rdzeniowym zaniku mięśni

Autor: MSX/Rynek Zdrowia • • 13 października 2020 17:58

- Nie ma danych naukowych pokazujących przewagę któregokolwiek z leków: nusinersenu lub onasemnogenu abeparwoweku, dopuszczonych w UE do leczenia SMA. Oba działają w podobny sposób.  Nieuprawnione jest więc twierdzenie jakoby, jeden był skuteczniejszy od drugiego - wyjaśniają PTND oraz Fundacja SMA.

Stanowisko PTND i Fundacji SMA w sprawie leczenia genowego w rdzeniowym zaniku mięśni
Fot. Pixabay/Gerd Altmann (zdj. ilustracyjne)

Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) oraz Fundacja SMA zaniepokojone pojawiającymi się w przestrzeni publicznej nieścisłościami dotyczącymi wartości klinicznej genowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni SMA, a także istoty choroby i dostępności do leczenia w Polsce, opublikowało wspólne stanowisko.

W stanowisku PTND i Fundacji SMA czytamy: "Pojawienie się każdego nowego leku o udowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) napawa ogromnym optymizmem. Nie inaczej jest w przypadku leku onasemnogen abeparwowek (Zolgensma).

(...) "Jako polskie środowisko neurologów dziecięcych i jako ogólnopolska organizacja zrzeszająca pacjentów z SMA rozumiemy dramat chorych i ich najbliższych. Solidarnie dążymy do zapewnienia w Polsce najwyższego standardu leczenia SMA oraz dostępności wszystkich opcji terapeutycznych w ramach finansowania NFZ, jak również wprowadzenia powszechnych badań przesiewowych noworodków, co pozwoli na uzyskanie najwyższej skuteczności leczenia farmakologicznego SMA poprzez terapię przed wystąpieniem objawów choroby" - stwierdzają eksperci.

Z całym stanowiskiem PTND i Fundacji SMA można zapoznać się na stronie: fsma.pl

Jednocześnie eksperci dodają, że są zaniepokojeni licznymi nieprawdziwymi informacjami, a nawet mitami dotyczącymi rdzeniowego zaniku mięśni i leczenia tej choroby w Polsce, rozpowszechnianymi w nieodpowiedzialny sposób przez niektóre media i osoby publiczne.

W związku z zaistniałą sytuacją zdecydowali się wyjaśnić wszelkie niejasności pojawiające się w przestrzeni publicznej. Pierwszą i najistotniejszą jest fakt, że żadnemu dziecku choremu na SMA w Polsce nie grozi śmierć i dlatego nie zachodzi potrzeba "ratowania" go lekiem zakupionym prywatnie.

"Każde dziecko w Polsce, u którego rozpoznaje się dziś rdzeniowy zanik mięśni, ma błyskawicznie wdrożone nowoczesne leczenie zgodne ze światowymi standardami. Dzięki wspólnym staraniom środowiska medycznego oraz polskiej społeczności pacjentów, od stycznia 2019 roku wszyscy pacjenci w Polsce (niezależnie od rodzaju SMA i stopnia zaawansowania tej choroby) mają dostęp do leczenia nowoczesnym lekiem (nusinersen, Spinraza), którego koszt jest w całości finansowany z budżetu państwa" - czytamy w stanowisku.

Eksperci podkreślają też, że lek ten charakteryzuje się wysoką skutecznością i w zdecydowanej większości przypadków leczenie wiąże się z ciągłą, istotną poprawą stanu zdrowia. 

Specjaliści zrzeszeni w Polskim Towarzystwie Neurologów Dziecięcych oraz Fundacji SMA podkreślają też, że nieuprawnione jest twierdzenie, jakoby jeden lek był skuteczniejszy od drugiego. Wyjaśniają, że nie ma obecnie danych naukowych pokazujących przewagę któregokolwiek z dwóch leków dopuszczonych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - leku nusinersen lub leku onasemnogen abeparwowek. Oba leki wywierają działanie terapeutyczne w podobny sposób - poprzez podniesienie poziomu białka SMN w komórkach neuronalnych i tym samym zatrzymanie ich dalszej degeneracji.

Autorzy stanowiska zwracają także uwagę na bezpieczeństwa leczenia genowego. Wprawdzie u większości pacjentów komplikacje leczenia genowego nie spowodowały trwałych szkód na zdrowiu, jednak zdarza się, że niektórzy pacjenci doświadczali ciężkich działań niepożądanych.

Ze względu na to ryzyko, długofalowe bezpieczeństwo zastosowania leku onasemnogen abeparwowek powinno zostać każdorazowo określone, przed wyborem metody leczenia, przez lekarza z dużym doświadczeniem, konieczna jest także wnikliwa, czasem wielomiesięczna obserwacja dziecka po podaniu leku.

Wskazują na stanowisko z lipca 2020 r. europejskich ekspertów, stwierdzające, że wartość kliniczna terapii genowej w porównaniu z ryzykiem jest niepewna w przypadku dzieci z głębokim zanikiem tkanki mięśniowej, a także, ze względu na wysoką, proporcjonalną do masy ciała dawkę, w przypadku dzieci starszych lub o wyższej masie ciała.

Dodają, że autorzy tej publikacji postulują, aby zastosowanie leku onasemnogen abeparwowek u dzieci o masie ciała powyżej 13,5 kg odbywało się tylko na odpowiedzialność producenta w ramach zarejestrowanych badań klinicznych.

PTND oraz Fundacja SMA stanowisko to rozumieją i podzielają. Tymczasem, w ich ocenie,  niepokojące jest, że część prowadzonych zbiórek w Polsce dotyczy dzieci, u których zgodnie ze stanowiskiem ekspertów leczenie genowe wiązałoby się z niską skutecznością lub wysokim ryzykiem ciężkich działań niepożądanych.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum