Spór o leczenie SMA. Ministerstwo apeluje o "odpowiedzialność za słowa" i publikuje stanowisko neurologów

Autor: oprac. JKB • Źródło: Twitter, Rynek Zdrowia29 sierpnia 2022 09:23

Ministerstwo Zdrowia opublikowało stanowisko Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. Dotyczy nowego programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). - Apelujemy do polityków i dziennikarzy o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce – napisał resort zdrowia.

Spór o leczenie SMA. Ministerstwo apeluje o "odpowiedzialność za słowa" i publikuje stanowisko neurologów
Ministerstwo Zdrowia apeluje do polityków i dziennikarzy o "odpowiedzialność za słowa" i publikuje stanowisko neurologów Fot. PTWP
  • - Apelujemy do polityków i dziennikarzy o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce – napisał resort zdrowia w kontekście stanowiska Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych
  • Ministerstwo Zdrowia opublikowało wspomniane stanowisko, które dotyczy zarówno nowego programu leczenia SMA, jak również krążących w mediach informacji
  • - Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu – czytamy w piśmie
  • - Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6 miesiąca życia prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych - dodają medycy

Stanowisko neurologów dziecięcych w sprawie leczenia SMA

Zarząd Główny Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych wydał stanowisko w sprawie leczenia dzieci chorych na SMA w Polsce. Na wstępie czytamy:

- 1 września 2022 roku wejdzie w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowe wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).

- Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego lecenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów. Oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieką i niepozostawieni bez leczenia – czytamy.

I dodano: "w przestrzeni publicznej, przy dużym zaangażowaniu dziennikarzy, polityków, Rzecznika Praw Obywatelskich oraz rodziców dzieci leczonych w programie lekowym nusinersenem toczy się dyskusja dotycząca zastosowanego kryterium wieku w przyjętym przez MZ programie lekowym".

Zolgensma. Wyjaśnienia dotyczące wieku przy stosowaniu terapii genowej

W dalszej części stanowiska wyjaśniono, kiedy stosowana jest terapia genowa u dzieci.

- Oświadczamy, że wszyscy eksperci zaangażowani w proces konstrukcji programu lekowego uznali, że wobec istnienia w Polsce programu przesiewu noworodkowego i możliwości identyfikowania pacjentów z SMA w 1 miesiącu ich życia najbezpieczniej i najskuteczniej jest stosować terapię genową jak najwcześniej. Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6 miesiąca życia prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych. Nasze stanowisko jest spójne z tym przyjętym w wielu krajach refundujących terapię genową – podkreślają neurolodzy.

I na koniec podkreślono: "mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA".

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum