- To niezwykle cenne, ponieważ badania kliniczne, które były podstawą rejestracji leku, były prowadzone w młodszej populacji. Oczywiście biorąc pod uwagę mechanizm działania nusinersenu, mieliśmy pełne prawo przypuszczać, że lek będzie skuteczny u wszystkich chorujących na SMA, natomiast teraz mamy tego dowód na dużej grupie pacjentów, w tzw. prawdziwym świecie, czyli tam, gdzie leczenie prowadzone jest u chorych w różnym wieku, z różnym stopniem zaawansowania choroby - mówi prof. Kostera-Pruszczyk.

- Także u nas widzimy chorych, których stan znakomicie się poprawia, nawet jeżeli wyjściowo stopień ich niepełnosprawności był bardzo znaczny. Obserwujemy również bardzo dobry efekt leczenia u tych, którzy nadal chodzą samodzielnie - wyraźnie wydłuża się u nich dystans chodu. Chorzy na naszych oczach odzyskują to, co zabierała im choroba, odzyskują również te funkcje, które były już utracone - dodaje.

Eksperci przypominają, że w Polsce decyzja refundacyjna dotycząca nusinersenu została podjęta przez resort pod koniec roku 2018, lek został objęty finansowaniem od stycznia 2019 roku, a pierwsze podania rozpoczęły się w marcu 2019 roku. - Biorąc to pod uwagę, na początku drugiej połowy tego roku będziemy mogli podsumowywać u sporej już grupy pacjentów nasze własne obserwacje dotyczące skuteczności, ponieważ na razie w Polsce osób leczonych przez pełen rok nie ma jeszcze wielu. Co ważne już dziś widzimy znaczną poprawę u polskich chorych. Nasze doświadczenia są w pełni spójne z niemieckimi. Miło jednak widzieć twarde dane, potwierdzające to co obserwujemy na co dzień - wyjaśnia prof. Kostera-Pruszczyk.

W Polsce leczenie pacjentów z SMA zostało wdrożone szybko, pod koniec 2019 korzystało z niego już 60 proc. chorych. - Ośrodki niemieckie, funkcjonujące w znacznie zamożniejszym systemie ochrony zdrowia, pracowały na te 60 proc. dwa lata, nasze - niespełna rok – zaznacza.

Leki to nie wszystko

Kacper Ruciński, współzałożyciel i członek Rady Strategicznej Fundacji SMA zwraca uwagę na to, że farmakoterapia jest ważnym, lecz nie jedynym elementem prawidłowej opieki medycznej.

- W SMA, chorobie, która dotyka wielu narządów i funkcji ciała, absolutnie niezbędna jest opieka wielospecjalistyczna. Chory musi być prowadzony przez zespół specjalistów, który będzie wiedział, że np. należy okresowo monitorować funkcje oddechowe, przełykanie, gęstość kości. Zespół, który we właściwym momencie wdroży wsparcie oddechu, skieruje na zabieg ortopedyczny, zleci wykonanie ortez albo zainterweniuje w kwestii dostosowania mieszkania - podkreśla.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.