Wyniki zostały oparte na ocenie punktacji osiągniętej przez pacjentów w kilku skalach sprawności motorycznych, w tym HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), RULM (Revised Upper Limb Module) i 6MWT (6-Minute Walk Test), czyli teście 6-minutowego marszu.

Spośród 124 pacjentów biorących udział w badaniu, 57 było obserwowanych przez 14 miesięcy. Było to 20 kobiet i 37 mężczyzn, w wieku od 16 do 59 lat z SMA typu 2 (35 proc.) lub typu 3 (65 proc.), przy czym niektórzy z nich byli w stanie chodzić (40 proc.).

Badanie wykazało, że trwająca przez 14 miesięcy terapia nusinersenem wywołuje stałą poprawę funkcji ruchowych u nastoletnich i dorosłych pacjentów z 5q-SMA. Chorzy uzyskali średnio o 3,12 punktu więcej w skali HFMSE (maksimum skali: 66 punktów). Przy czym poprawa była większa u pacjentów z SMA typu 3 niż typu 2 (4,2 vs. 1,1 punktu), a ponadto znaczniejsza u pacjentów zdolnych do chodzenia (4,6 vs. 2,1 punktu). Wiek pacjenta nie miał wpływu na stopień poprawy. Z kolei w teście RULM (37 punktów) średnia poprawa wyniosła 1,09 punktu. Tutaj również nie stwierdzono korelacji z wiekiem pacjenta. W teście 6MWT marsz pacjentów wydłużył się średnio o 46 metrów.

Zdaniem niemieckich naukowców obserwacje te dostarczają dowodów na bezpieczeństwo nusinersenu w leczeniu osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (5q SMA), a także na jego skuteczność.

- W naturalnym przebiegu choroby stan dorosłych pacjentów z czasem ulega pogorszeniu, a wielu z nich traci zdolność chodzenia. Naszym pierwotnym celem było zbadanie, czy nusinersen może ustabilizować funkcje ruchowe. Dane pokazały, że lek doprowadzał do rzeczywistej poprawy funkcji ruchowych u starszych pacjentów - wyjaśnia prof. Christoph Kleinschnitz, dyrektor Kliniki Neurologii w szpitalu uniwersyteckim w Essen.

Z kolei dr Tim Hagenacker, niezależny wykładowca i ordynator w Essen podkreśla, że badacze zaobserwowali także odzyskanie przez leczone osoby dorosłe funkcji ruchowych kończyn górnych. Im wcześniej dorośli pacjenci rozpoczęli leczenie, tym lepsze uzyskano wyniki.

Polscy pacjenci również mają szansę

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM wyjaśnia, że opublikowane wyniki potwierdzają skuteczność i pozytywne działanie leku u ludzi dorosłych.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.