SMA: nusinersen podany przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę FOT. Saint Louis University/Flickr.com (CC BY-ND 2.0)

Nowe wyniki badania NURTURE pokazują wyraźnie, że nusinersen, podawany pacjentom z SMA jeszcze zanim wystąpią objawy, przynosi trwałą poprawę.

Firma Biogen przedstawiła najnowsze rezultaty badania NURTURE, najdłuższego jak do tej pory badania obejmującego pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Wyniki te pokazują, że u niemowląt, u których poprzez wykonanie badań genetycznych zdiagnozowano SMA, wcześnie rozpoczęte i kontynuowane leczenie (przez 4 lata i 8 miesięcy) nusinersenem sprawia, że pacjenci czują się coraz lepiej i czynią postępy w poprawie funkcji motorycznych w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby.

Wyniki te zostały zaprezentowane podczas wirtualnej konferencji poświęconej badaniom i leczeniu SMA - Cure SMA Research & Clinical Care Meeting, która odbyła się w dniach 10-12 czerwca 2020 r.

Nowe dane obejmują rok dodatkowej obserwacji uczestników badania NURTURE. Do lutego 2020 r. wszyscy pacjenci objęci leczeniem (n=25; średni wiek - 3,8 roku) pozostawali przy życiu i nie wymagali ciągłego wspomagania oddychania, podczas gdy większość nieleczonych dzieci z SMA typu 1 przeważnie nie dożywa drugich urodzin. Dzieci leczone, które osiągnęły odpowiedni stopień rozwoju motorycznego - umiejętność samodzielnego chodzenia (wiele z nich w podobnym wieku co ich rówieśnicy), zachowały ją aż do końca badania.

Jak podkreśliła dr Kathryn Swoboda, szefowa katedry neurogenetyki ufundowanej przez Katherine B. Simsi, dyrektor programu neurogenetycznego w Massachusetts General Hospital, wpływ wcześnie rozpoczętej i kontynuowanej terapii nusinersenem na te niemowlęta i ich rodziny robi wrażenie. - Mogłam obserwować, jak wyrastają na aktywne dzieci, z których wiele czyni takie same postępy w rozwoju motorycznym jak ich zdrowi rówieśnicy - powiedziała.

Dodała, że nowe wyniki badania NURTURE potwierdzają nieustanne znaczące korzyści zarówno z szybkiej diagnozy, jak i wcześnie rozpoczętego i kontynuowanego przez dłuższy czas leczenia nusinersenem.

NURTURE to trwające, otwarte badanie II fazy, obejmujące 25 pacjentów przedobjawowych z genetycznie zdiagnozowanym SMA (którzy najprawdopodobniej zachorują na SMA typu 1 lub 2), a którym pierwszą dawkę nusinersenu podano przed 6. tygodniem życia. Badanie zostało wydłużone o kolejne 3 lata, co pozwoli firmie Biogen na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu przez 8 lat życia pacjentów oraz na rozszerzenie wiedzy na temat wczesnego rozpoczęcia terapii.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.