SMA: koniec zbiórek w sieci na terapię genową? Jest decyzja agencji ws. refundacji Nowy sposób finansowania przez państwo terapii dla dzieci z SMA będzie dużo szybszy. Fot. Pixabay/Gerd Altmann

Najdroższe leczenie świata - terapia genowa dla dzieci z SMA, znalazła się w pierwszym wykazie leków AOTMiT, który mógłby być finansowany w ramach Funduszu Medycznego. To szansa na zamknięcie milionowych zbiórek w sieci na ten lek.

Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA w rozmowie z rynkiemzdrowia.pl wielokrotnie podkreślała, że społeczność SMA liczy na nowy mechanizm finansowania innowacyjnych terapii (Fundusz Medyczny), który ma być nową ścieżkę refundacji leków na choroby rzadkie i onkologiczne dedykowane dzieciom.

- Ten sposób finansowania przez państwo terapii dla dzieci będzie, w porównaniu z typową ścieżką refundacyjną, dużo szybszy. To wydaje się jedyna droga do refundacji terapii genowej (zolgensmy) w SMA. W typowej ścieżce refundacyjnej terapia genowa z wysoką innowacyjnością ma niewielkie szanse na wdrożenie - mówiła.

Z kolei Anna Kordala z Fundacji SMA podkreślała, że przy podaniu tego leku bardzo ważny jest czas. -  W Polsce lek ten można podawać dzieciom, jednak, póki co rodzice muszą sami pokrywać koszty terapii - wyjaśniała.

A chodzi o niebagatelne kwoty rządu 9-10 mln zł. Takich pieniędzy nikt nie jest w stanie wyłożyć z własnej kieszeni. Jedyną szansą dla rodziców stały się więc, krążące w sieci zbiórki, budzące niezdrowe emocje z uwagi na wysokość zbieranych kwot.

Dlatego też refundacja może zamknąć ten problem. - Jeśli lek uzyska refundację, to lekarze i eksperci będą podejmować decyzję dotyczące tego, którzy pacjenci będą leczeni metodą genetyczną. Dziś wiemy, że terapia zolgensma nie będzie dostępna dla wszystkich. W wypadku tego leku, póki co mamy w Europie limit wagowy wynoszący 21 kg a w Stanach Zjednoczonych również limit wiekowy - zwracała uwagę Kordela.

Decyzja refundacyjna dotycząca tej terapii, w połączeniu z niedawno (18 lutego 2021 r.) podjętą decyzją ministra zdrowia w sprawie przesiewu noworodkowego w kierunku SMA stwarza realne szanse na dostęp dzieci chorujących na SMA do tej terapii.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.