SMA: badania i praktyka kliniczna wskazują, że nusinersen zapewnia długotrwałą skuteczność i bezpieczeństwo Terapia nusinersenem przynosi poprawę funkcji motorycznych lub stabilizację choroby u niemowląt, dzieci i młodych osób dorosłych leczonych nieprzerwanie przez okres do 6,5 roku. Fot. Fotolia

- Terapia lekiem nusinersen (SPINRAZA) poprawia lub stabilizuje poziom funkcji motorycznych u pacjentów z różnych populacji, w tym także młodych osób dorosłych - wynika z analizy nowych danych dotyczących tego leku a pochodzących z praktyki klinicznej. Ponadto długoterminowy profil bezpieczeństwa tego leku jest spójny w różnych grupach wiekowych pacjentów i rodzajach SMA.

Nowe dane z programu rozwoju klinicznego leku nusinersen, rozszerzające pulę dowodów potwierdzających trwałe i znaczące klinicznie korzyści ze stosowania leku nusinersen u niemowląt, dzieci i młodych osób dorosłych leczonych przez okres do 6,5 roku, zostały przedstawione 18 maja, podczas 72. dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w Cambridge, Massachusetts.

Dane, o których mowa udostępniono także online na platformie 2020 AAN Science Highlights.

Dr Alfred Sandrock jr., wiceprezes do spraw badań i rozwoju w Biogen wyjaśnił, że znaczący zbiór danych dla nusinersenu, pierwszego zatwierdzonego leku do leczenia SMA (rdzeniowego zaniku mięśni), pozwala na szerszą ocenę bezpieczeństwa i trwałych korzyści z regularnego stosowania go przez pacjentów w różnym wieku i o różnym stopniu zaawansowania choroby.

- Z analizy tych danych wynika jednoznacznie, że nieprzerwana terapia nusinersenem przez okres do 6,5 roku przynosi poprawę lub stabilizację funkcji motorycznych i aktywności choroby w szerokim spektrum grup pacjentów z SMA. Wyniki te mocno odstają od przewidywanego naturalnego przebiegu choroby. Co więcej, w chorobach postępujących, takich jak SMA, stabilizacja jest istotnym miernikiem skuteczności leczenia, pozwala bowiem pacjentom zachować funkcje motoryczne, które bez leczenia zostałyby utracone - zaznaczył dr Sandrock jr.

Badanie, na które powołuje się ekspert, to rozszerzone badanie otwarte SHINE (NCT02594124), w którym wzięło udział 292 pacjentów (od niemowląt do nastolatków) - uczestników wcześniejszych badań klinicznych leku nusinersen, m.in. ENDEAR. Wnioski z niego płynące potwierdzają, że terapia nusinersenem przynosi poprawę funkcji motorycznych lub stabilizację choroby u niemowląt, dzieci i młodych osób dorosłych leczonych nieprzerwanie przez okres do 6,5 roku.

Kluczowe wnioski, które płyną z analizy badań dotyczą m.in. pacjentów z niemowlęcą postacią SMA, którzy zostało objęci badaniem ENDEAR-SHINE (n=105). Osoby, u których terapię nusinersenem rozpoczęto wcześniej, uzyskiwały największe korzyści, natomiast u tych, u których terapię rozpoczęto później - zaobserwowano stabilizację lub poprawę funkcji motorycznych.

FORUM TYMCZASOWO NIEDOSTĘPNE

W związku z ciszą wyborczą dodawanie komentarzy zostało tymczasowo zablokowane.

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.