SMA: Biogen pracuje nad optymalizacją wyników leczenia, będą nowe rozwiązania SMA: Biogen bada, czy aplikacja na smartfona pomoże w ocenie poziomu funkcjonowania pacjentów. FOT. John Karakatsanis/Flickr(CC BY-SA 2.0)

Są nowe dane dotyczące programu rozwoju klinicznego nusinersenu. Firma Biogen dąży do zoptymalizowania wyników leczenia osób z SMA oraz pogłębienia wiedzy na temat samej choroby.

  • Biogen nadal dąży do uzyskania lepszych wyników dla pacjentów. W tym celu bada możliwości zastosowania wyższej dawki nusinersenu w badaniu DEVOTE
  • Firma ocenia też wykorzystanie biomarkerów i narzędzi cyfrowych w celu lepszej oceny klinicznej SMA i poprawy monitorowania choroby
  • Monitorowanie poziomu zmęczenia i umiejętności pisania na smartfonie mogą być przydatne do oceny poziomu funkcjonowania pacjentów 

Nowe badania były prezentowane na wirtualnej, dorocznej Konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) 2021, która odbywała się w dniach 17-22 kwietnia.

- Dla Biogen to ogromny zaszczyt, że wraz z naszymi partnerami z firmy Ionis Pharmaceuticals jesteśmy pionierami w opracowaniu pierwszego leku na SMA. Nadal dążymy do uzyskania lepszych wyników dla pacjentów. W tym celu badamy możliwości zastosowania wyższej dawki nusinersenu w badaniu DEVOTE, a także rozpoczęliśmy badanie RESPOND - powiedział Alfred Sandrock Jr., szef działu badań i rozwoju w Biogen.

Dodał: - Oceniamy również wykorzystanie biomarkerów i narzędzi cyfrowych w celu uzupełnienia tradycyjnej oceny klinicznej SMA i poprawy monitorowania choroby. Podejmując wspólne wysiłki badawcze, chcemy uzyskać cenne dane, które mogą pomóc w opracowaniu przyszłych metod leczenia i podejścia do decyzji terapeutycznych u pacjentów z SMA.

Badanie możliwości optymalizacji leczenia SMA

Badanie DEVOTE fazy 2/3 ocenia, w oparciu o udowodnioną skuteczność i ugruntowane bezpieczeństwo nusinersenu w szerokiej populacji pacjentów z SMA, bezpieczeństwo, tolerancję i potencjał jeszcze lepszej skuteczności nusinersenu podawanego w dawce wyższej niż obecnie zarejestrowana. Obejmuje ono: część A - otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, część B - kluczowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie z aktywną kontrolą oraz część C - badanie otwarte z kohortą pacjentów przechodzących z zatwierdzonej, 12-miligramowej (mg) dawki nusinersenu na wyższą dawkę.

Analiza protokołu obejmującego wyższą dawkę nasycającą i wyższą dawkę podtrzymującą w części A (n=6; 28 mg) nie wykazała nowych zagrożeń dla bezpieczeństwa stosowania u uczestników, których obserwowano przez okres około pięciu miesięcy (64-158 dni). Nie zgłoszono żadnych działań niepożądanych, które uznano by za związane z wyższą dawką badanego leku, nie wystąpiły też ciężkie ani poważne działania niepożądane. Czterech pacjentów zgłosiło łagodne lub umiarkowane działania niepożądane, w tym działania uznawane za związane z procedurą podawania leku.

- Wyłaniający się z badania profil bezpieczeństwa ugruntowuje trwające nieprzerwanie prace Biogen nad zwiększeniem dawki nusinersenu oraz wspiera kwalifikację pacjentów do kluczowej części B badania DEVOTE - podkreślali eksperci.

W części tej zostanie oceniony protokół podawania wyższej dawki (dwie dawki nasycające 50 mg w odstępie dwóch tygodni, a następnie dawki podtrzymujące 28 mg co cztery miesiące) w porównaniu z zatwierdzoną dawką 12 mg leku: cztery dawki nasycające, a następnie dawki podtrzymujące co cztery miesiące.

Biomarkery i narzędzia cyfrowe pomogą w monitorowaniu choroby

Biogen prowadzi też badania mające na celu ocenę wykorzystania biomarkerów i narzędzi cyfrowych rozszerzających zakres tradycyjnej oceny klinicznej i wprowadzających bardziej czułe sposoby oceny, aby pomóc w lepszym przewidywaniu i monitorowaniu przebiegu SMA.

Nowe dane uzyskane u pacjentów (n=75) w badaniach CHERISH/SHINE stanowią uzupełnienie dowodów, które sugerują, iż poziom neurofilamentów - wskaźnika bieżącej aktywności biologicznej choroby - zasługuje na pogłębioną analizę jako biomarker odpowiedzi na leczenie w SMA.

Dane w okresie średniej obserwacji wynoszącej cztery lata pokazują, że wyższe poziomy neurofilamentów na początku leczenia wiązały się przeważnie z większą poprawą w zakresie funkcji motorycznych u pacjentów z SMA o późniejszym początku leczonych nusinersenem.

Wykorzystanie biomarkerów może pozwolić na lepsze zrozumienie mechanizmów choroby i leczenia SMA i innych chorób neurologicznych. Dlatego też pomiar poziomu neurofilamentów został włączony do badań DEVOTE i RESPOND jako badawczy punkt końcowy (NCT04488133).

Będzie aplikacja do samooceny funkcji motorycznych

Ponadto Biogen opracował, w porozumieniu z ekspertami w dziedzinie SMA, koncepcyjne ramy kliniczne w celu oceny potencjalnej wartości Konectom - aplikacji na urządzenia mobilne umożliwiającej osobom dorosłym, chorym na SMA, ilościową, zdalną samoocenę funkcji motorycznych w ich codziennym życiu.

Konectom, stosowany obecnie tylko w badaniach naukowych, wykorzystuje inteligentne technologie sensoryczne, takie jak ekran dotykowy i akcelerometrię, do zbierania rzeczywistych danych w badaniach dotyczących chorób neurologicznych.

W przypadku SMA monitorowanie poziomu zmęczenia i umiejętności pisania na smartfonie może być przydatne do oceny poziomu funkcjonowania pacjentów o różnym stopniu zaawansowania choroby.

Biogen zgłębia również potencjalną przydatność aplikacji Konectom w leczeniu stwardnienia rozsianego i innych chorób neurologicznych w celu uzyskania dokładniejszego i pełniejszego obrazu wpływu, jaki choroby neurologiczne wywierają na codzienne życie pacjenta.

Nusinersen to lek dobrze przebadany 

Przypomnijmy: nusinersen jest zarejestrowany do stosowania u niemowląt, dzieci i osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w ponad 50 krajach. Jako wiodąca terapia, nusinersen został zastosowany do tej pory u ponad 11 000 osób na całym świecie.

Nusinersen jest oligonukleotydem antysensownym (ASO), który celuje w podstawową przyczynę SMA poprzez nieustanne zwiększanie ilości pełnowartościowego białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN) wytwarzanego w organizmie. Jest on podawany bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego, gdzie znajdują się neurony ruchowe, w celu zapewnienia leczenia w miejscu, gdzie rozpoczyna się choroba.

Nusinersen wykazał trwałą skuteczność we wszystkich grupach wiekowych i typach SMA, przy dogłębnie poznanym profilu bezpieczeństwa opartym na danych dotyczących pacjentów leczonych przez okres do 7 lat w połączeniu z doskonałymi danymi rzeczywistymi.

Program rozwoju klinicznego nusinersenu obejmuje 10 badań klinicznych, w których udział wzięło ponad 300 osób z różnorodnych populacji pacjentów, w tym dwa randomizowane badania kontrolowane (ENDEAR i CHERISH). Trwające otwarte badania SHINE i NURTURE oceniają długoterminowy wpływ leku.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.