Terapia tą molekułą wprowadzona na późniejszym etapie choroby, nie pozwala jednak uzyskać aż tak korzystnego wyniku, wiadomo bowiem, że właśnie w początkowych etapach stwardnienia rozsianego proces zapalny jest najsilniej wyrażony i koreluje z cechami uszkodzenia aksonalnego.

Wnioski te płyną bezpośrednio z publikacji, jaka pojawiła się 1 marca 2016 roku, na łamach prestiżowego czasopisma "Neurology and Therapy". Jej autorami są eksperci pracujący w zespole naukowców kierowanym przez prof. Ralfa Goldema, szefa Oddziału Neurologii w Szpitalu Św. Józefa przy Uniwersytecie Ruhry w Bohum.

W ocenie specjalistów, którzy zajęli się analizą wyników wieloośrodkowych badań DEFINE oraz CONFIRM, badania te potwierdzają udowodnioną wcześniej skuteczność fumaranu dimetylu. Dowodzą również, że jest to preparat o wysokim profilu bezpieczeństwa.

W badaniu DEFINE o podwójnie zaślepionej próbie, udział wzięło ponad 1200 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM rekrutujących się z 28 krajów. W trakcie badania pacjentom podawano fumaran dimetylu w dawce 240 mg (dwa razy na dobę lub trzy razy na dobę). Wyniki badania wskazują, że u chorych objętych leczeniem farmakologicznym na wczesnym etapie choroby, niepełnosprawność ruchowa po 2 latach leczenia była na poziomie minimalnym lub praktycznie nie występowała.

Potwierdza to prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Na marcowym kongresie dotyczącym SM, który miał miejsc w Łodzi podkreślał on, że korzyści wynikające z rozpoczęcia leczenia tecfiderą chorych nowo zdiagnozowanych są niepodważalne.

Oceniany fumaran dimetylu skonfrontowano również w grupami porównawczymi pacjentów przyjmujących placebo oraz octan glatirameru. Z badań porównawczych wynika, że chorzy przyjmujący fumaran dimetylu mieli niższy roczny wskaźnik częstości rzutów choroby (o 53 proc.), a także niższe ryzyko potwierdzonej, 12-tygodniowej progresji niepełnosprawności (o 38 proc.). w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.

W badaniu CONFIRM z kolei oceniano aktywność zapalną rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego na podstawie badań rezonansem magnetycznym (MRI). Stwierdzono, że chorzy przełączeni w trakcie próby klinicznej z placebo na fumaran dimetylu po dwóch latach czerpali korzyści z terapii innowacyjnym lekiem. U pacjentów, których przestawiono z placebo na fumaran dimetylu, odnotowano istotną redukcję wskaźnika ARR z wartości 0,26 (0,18–0,37) w okresie stosowania placebo (rok zerowy do drugiego) do wartości 0,10 (0,06–0,16) odnotowanej w okresie stosowania nowoczesnego leku (rok trzeci do szóstego), co odpowiada 61 proc. redukcji ryzyka.

Zdaniem prof. Selmaja wyniki te wskazują jasno, że leczenie pacjentów tecfiderą powinno odbywać się, jak najszybciej, bo wtedy można osiągnąć dużo lepsze wyniki.

W tej grupie pacjentów bardzo świeżej, aktywność zmniejszania niepełnosprawności jest znacznie lepsza niż u pozostałych pacjentów i utrzymuje się na poziomie 61 proc. Z kolei u chorych wcześniej leczonych, którzy nie odpowiedzieli na żadną z terapii SM-owej zmniejszenie niepełnosprawności wynosi 40 proc, czyli jest wyraźnie niższe niż u pacjentów nowo zdiagnozowanych - podkreślił ekspert.

Długotrwałe leczenie fumaranem dimetylu wykazuje zatem silną i długotrwałą skuteczności u nowo zdiagnozowanych pacjentów. Wyniki sugerują też większe korzyści kliniczne z wcześniejszego rozpoczęcia leczenia w tej grupie pacjentów. Po przestawieniu chorych z placebo na fumaran dimetylu po dwóch latach terapii ryzyko postępu niesprawności zmniejsza się, lecz niestety nie daje się "nadrobić" wyników klinicznych, które można by uzyskać lecząc ich od początku fumaranem dimetylu.

• SM
• NEUROLOGIA
• STWARDNIENIE ROZSIANE