Marzena Sygut/Rynek Zdrowia | 29-06-2019 08:00

SM: brak refundacji leczenia zmniejsza szansę chorych z PPMS na zachowanie sprawności

Jeśli u chorego na stwardnienie rozsiane (SM) rozpoznano postać pierwotnie postępującą choroby (PPMS) pozostanie on bez dostępu do terapii. Tymczasem pacjenci z postacią rzutowo-remisyjną choroby mają szansę na skuteczne leczenie, a co się z tym wiąże, dłuższe zachowanie sprawności i pozostanie na rynku pracy.

Brak dostępu do skutecznego leczenia oznacza utratę sprawności; FOT. Archiwum

Potwierdza to badanie dotyczące doświadczeń pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) zrealizowane w metodologii patient journal mapping i przedstawione na konferencji prasowej pt: "Ścieżka pacjenta z postacią pierwotnie postępującą stwardnienia rozsianego w Polsce" w Warszawie. Wynika z niego, że sytuację osób z PPMS (10-15 proc. chorych na stwardnienie rozsiane) charakteryzuje zwykle szybciej narastające i nieodwracalne nasilanie objawów skutkujące postępującą niesprawnością.

Jak podkreśla neurolog dr Jacek Zaborski z Międzyleskiego Szpitala Specjalistycznego w Warszawie chorzy z PPMS są też przeważnie w gorszym położeniu niż osoby z inną postacią tej samej choroby, ponieważ pomimo tego, że istnieje już dla nich lek umożliwiający zatrzymanie postępu choroby, to nadal nie jest on w Polsce refundowany.

Choroba o wielu twarzach
Na stwardnienie rozsiane choruje w naszym kraju ok. 45 tys. osób. Choroba ma różne oblicza i potrafi u każdego przebiegać nieco inaczej. Różni się objawami, stopniem zaawansowania i tempem narastania niesprawności - podkreślają eksperci.

Wyróżnia się trzy postaci tego schorzenia: rzutowo-remisyjną (RRMS), pierwotnie postępującą (PPMS) oraz wtórnie postępującą (SPMS). Ta ostatnia rozwija się w naturalnym przebiegu choroby u pacjentów cierpiących początkowo na postać RRMS.

- Mówiąc o SM nie sposób nie wskazać różnic pomiędzy postacią rzutowo-remisyjną a pierwotnie postępującą. Pierwszą z nich jest to, że u podłoża rozwoju postaci RRMS leży proces zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym, w przypadku postaci przewlekle postępującej chorobę wywołuje obumieranie neuronów wywołane innym procesem niż zapalny. Uczeni wskazują na kilkadziesiąt proponowanych mechanizmów, które prowadzą do rozwoju tej postaci choroby - wyjaśnia dr Zaborski.

Jak dodaje, kolejna różnica to fakt, że w postaci RRMS jest pogorszenie stanu zdrowia po rzucie i długi okres poprawy, natomiast w postaci PPMS choroba od początku przebiega po równi pochyłej. Ponadto w postaci RRMS do zachorowania dochodzi zwykle wcześnie, u osób młodych. W tej grupie przeważają kobiety (ok. 60-70 proc.) W postaci PPMS do zachorowania dochodzi po 40 roku życia, chorują na nią w takim samym stopniu kobiety jak i mężczyźni.

Ekspert podkreśla, że obecnie chorzy z postacią RRMS mają w Polsce zapewniony dostęp do jedenastu różnych leków. W przypadku pacjentów z postacią przewlekłe postępującą pomimo przebadania w 2015 r. kilkudziesięciu substancji chemicznych, nie znaleziono żadnego skutecznego leku. Medycyna nie miała zatem nic do zaoferowania tym chorym.

Sytuacja zmieniła się w 2018 r., kiedy pojawiło przeciwciało monoklonalne - okrelizumab, skuteczne zarówno w postaci RRMS, jak i PPMS. Lek ten jest obecnie jedynym na świecie farmaceutykiem o udokumentowanej skuteczności w pierwotnie postępującej postaci choroby. Choć jest on zarejestrowany w Unii Europejskiej, w Polsce nadal nie podlega refundacji.

Odmienne ścieżki życia po rozpoznaniu
Z kolei Magdalena Fac-Skhirtladze z Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego zwróciła uwagę na wnioski płynące z badań dotyczących ścieżek pacjentów z postacią pierwotnie postępującą SM w Polsce i z postacią rzutowo-remisyjną.

Jak wyjaśniła, badania obejmowały wszystkie istotne dla chorego elementy życia i leczenia, od czasu wystąpienia pierwszych objawów, do momentu w którym znajdują się obecnie. Głównie skupiono się w nich na dwóch obszarach: "podróży przez chorobę" i doświadczeniach emocjonalnych chorych na SM.

- Podróż przez chorobą czy inaczej ścieżka pacjenta, to nic innego, jak sposób przejścia przez proces diagnozy, leczenia i monitorowania choroby oraz problemów i wyzwań, z którymi borykają się pacjenci na poszczególnych etapach życia z SM - tłumaczy Fac-Skhirtladze.

Dodaje, że w badaniu wzięli udział zarówno pacjenci, jak i lekarze i pielęgniarki, z którymi przeprowadzono wywiady w okresie od stycznia 2018 r. do marca 2019 r.

- Z badań tych wynika jednoznacznie, że ścieżki życiowe pacjentów przebiegają zupełnie inaczej w zależności od tego na jaką postać cierpi dany chory. Różnice te widać już w momencie postawienia rozpoznania. Kiedy chorzy dzwonią to PTSR i mówią nam że mają postać RRMS, jesteśmy w stanie pokazać im jak wiele system może im zaoferować. Kiedy rozmawiamy z pacjentem, u którego stwierdzono postać PPMS, nie możemy wskazać im rozwiązań, które poprawiłyby ich sytuację życiową - wyjaśnia Fac-Skhirtladze.

Zaznacza, że badania pokazują, iż pacjenci z postacią PPMS średnio na postawienie diagnozy czekają sześć lat, podczas gdy chorzy z postacią RRMS - 3,5 roku.

Gorsza jakość życia z chorobą
Przedstawicielka PTSR zwraca także uwagę na fakt szybszego postępowania niepełnosprawności u chorych z postacią PPMS w porównaniu do pacjentów z postacią RRMS.

- Na etapie rozpoznania choroby różnice w sprawności pomiędzy pacjentami z obu grup nie były widoczne. W wypadku osób z postacią PPMS w czasie rozpoznania aż 94 proc. chorych było w stanie samodzielnie się poruszać. Obecnie aż 54 proc. chorych z PPMS deklaruje, że nie porusza się już samodzielnie. W tej grupie z kul lub laski korzysta aż 70 proc. osób, z chodzika - 19 proc. chorych, a z wózka inwalidzkiego - 35 proc. - podkreśla Fac-Skhirtladze.

Wskazuje, że na etapie diagnozy aktywnych w sferze zawodowej było 83 proc. pacjentów z postacią PPMS. Po roku od diagnozy współczynnik ten spadł w tej grupie do 23 proc., podczas gdy w grupie chorych z RRMS nadal aktywnych zawodowo pozostało 62 proc. chorych.

Ten brak aktywności przekłada się na średni dochód gospodarstwa domowego. Dla osób z PPMS wynosi on od 1001 do 3000 zł, podczas gdy dla osób z RRMS od 2001 do 5000 zł. Tymczasem z uwagi na fakt, że ta postać SM ujawnia się przeważnie dopiero po 40 roku życia, aż 80 proc. chorych ma dzieci. Zatem jeśli upośledzają się funkcje życiowe, odbija się to na jakości życia całej rodziny.

Fac-Skhirtladze wyjaśnia również, że osoby z PPMS z uwagi na narastającą niesprawność są często wykluczane z życia społecznego i zawodowego. - Tymczasem wystarczyłoby chorym z PPMS podać na wczesnym etapie choroby lek, aby zatrzymać postęp choroby i niepełnosprawności, dzięki czemu mogliby oni pozostać aktywni zawodowo i społecznie - mówi Fac-Skhirtladze.

Podobnego zdania jest dr Zaborski, który wyjaśnia, że trudno zrozumieć dlaczego chorzy z PPMS są wykluczeni z leczenia, zwłaszcza, że nie dotyczyłoby ono dużej grupy osób.

- Jeśli przyjmiemy, że na tę postać choruje 10 proc. pacjentów z SM, to nie będzie to grupa większa niż 4,5 do 5 tys. osób w skali kraju. Dokładne kryteria włączenia i liczba zakwalifikowanych do programu byłaby jednak znana przy określeniu programu lekowego - dodaje dr Zaborski.