Refundowana terapia genowa w SMA została zastosowana u pierwszego noworodka w Polsce

Autor: oprac. PW • Źródło: PAP05 października 2022 17:45

Refundowany w Polsce od 1 września lek Zolgensma, uważany za jeden z najdroższych leków świata, właśnie został podany pierwszemu noworodkowi, u którego wykryto SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Tę informację podał w środę (5 października) wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Trwają przygotowania do podania leku następnym noworodkom, u których w programie przesiewowym stwierdzono SMA.

Refundowana terapia genowa w SMA została zastosowana u pierwszego noworodka w Polsce
Refundowaną terapię genową podano dotąd w Polsce jednemu noworodkowi z SMA. Fot. Twitter/Łódź NFZ
  • Od września na liście leków refundowanych w Polsce jest lek Zolgensma stosowany w SMA (rdzeniowy zanik mięśni). To jeden z najdroższych leków świata
  • Według kryteriów refundacyjnych obowiązujących w Polsce lek Zolgensma (terapia genowa) mogą otrzymać dzieci w wieku do 6 miesiąca życia
  • Zdaniem specjalistów tej terapii nie powinno się stosować, jeśli dziecko przyjmuje już lek nusinersen. Takie podejście jest przedmiotem kontrowersji
  • W Polsce refundowana terapia genowa została dotąd podana jednemu noworodkowi, dwa następne zostały do niej zakwalifikowane

Zolgensma tylko dla dzieci do 6 miesiąca życia

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski uczestniczył w posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, które było poświęcone leczeniu SMA, a zwołano je na wniosek grupy posłów. Wniosek przedstawiła Monika Wielichowska (KO).

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy) jest rzadką chorobą układu nerwowego uwarunkowaną genetycznie. Prowadzi ona do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci. Choroba dotyczy układu nerwowego, prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego.

Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma - jeden z najdroższych leków na świecie, podawany w SMA. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA.

W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA - terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.

W SMA refundowane są trzy leki

- Aktualnie jeden pacjent skorzystał z terapii (Zolgensma - przyp.), dwa dni temu. W tym tygodniu, bądź kolejnym chyba jeszcze trzech pacjentów jest zakwalifikowanych - podał wiceminister Miłkowski.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest neurologiem dziecięcym, kierownikiem Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu komisji, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.

- Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie - wskazała.

- Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy - przekonywała.

 Dwie terapie. "Nie ma dowodu, że nie robimy pacjentowi krzywdy"

Profesor nawiązała do dyskusji, jaka toczy się po wprowadzeniu refundacji terapii genowej. Decyzja, iż terapia jest w Polsce dostępna dla dzieci w wieku do 6 miesięcy, a dzieci, które rozpoczęły leczenie nusinersenem nie mogą przejść na terapię genową stał się przedmiotem kontrowersji.

Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreślała, że Polska jest jednym z czterech krajów w Europie, który ma taki model refundacji i najszybciej na świecie działający program badań przesiewowych.

- Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy" - zaznaczyła wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej.

Podała także, że jeden noworodek po pierwszym września otrzymał leczenie terapię genową, sprecyzowała, że jest to dziecko z Łodzi. Przekazała też m.in., że dwa noworodki w Poznaniu czekają na tę terapię.

- Tym, którzy walczą o terapię genową, chciałabym zwrócić uwagę, że im starsze dziecko, tym jest ona obarczona ogromnym ryzykiem. Państwo musicie zdawać sobie z tego sprawę - powiedziała profesor.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum